Kỳ tích y học: Truyền hệ miễn dịch của anh cho em trai để cứu em

Bé Johan 3 tuổi mắc bệnh u hạt mãn tính. Sau ca cấy ghép tủy xương, bé đã sống sót nhờ một phương pháp điều trị mới được gọi là liệu pháp tăng cường miễn dịch.

Bé Johan và bà mẹ Maren Chamorro – Ảnh: AFP

Khi hệ thống miễn dịch bị căn bệnh di truyền hủy hoại, có thể dùng phương pháp ghép tủy xương để điều trị. Song người nhận ghép rất dễ nhiễm khuẩn trong những tháng điều trị đầu tiên.

Do đó, các bác sĩ đã áp dụng liệu pháp tế bào để củng cố hệ thống miễn dịch của người nhận ghép. Bé Johan là một trong những ca như thế.

Giai đoạn một: Ghép tế bào gốc tủy xương

Gia đình bé Johan sinh sống tại khu ngoại ô giàu có ở Washington (Mỹ). Bé Johan được thụ thai ngoài kế hoạch. Bà mẹ Maren Chamorro 39 tuổi kể lại: “Đó là một cú sốc và tôi đã khóc”.

Từ nhỏ cô đã biết mình mang gen gây bệnh u hạt mãn tính, một chứng bệnh thường dẫn đến tử vong cho trẻ trước năm 10 tuổi.

Anh trai cô đã mất năm lên 7 tuổi vì chứng bệnh di truyền này và cô được cảnh báo có 25% cơ hội di truyền bệnh cho con.

Cách đây bảy năm rưỡi, Maren Chamorro và chồng đã chọn phương pháp thụ tinh trong ống nghiệm để sinh cặp song sinh Thomas và Joanna.

Phôi được xét nghiệm di truyền trước khi cấy nên hai bé chào đời không mắc bệnh. Còn đối với bé Johan, kết quả xét nghiệm di truyền đã nhanh chóng xác nhận bé nhiễm bệnh.

Sau khi tiếp xúc với Bệnh viện Nhi đồng quốc gia ở Washington, vợ chồng Maren Chamorro đã đưa ra một trong những quyết định quan trọng nhất của đời: Cho bé Johan ghép tủy xương, một liệu pháp đầy rủi ro nhưng có thể điều trị lành bệnh.

Tủy xương được xem như nhà máy sản xuất hồng cầu và bạch cầu. Tủy xương của bé Johan sản xuất các bạch cầu không thể chống lại vi khuẩn và nấm nên rất dễ nhiễm khuẩn.

Thật may mắn, kết quả xét nghiệm cho thấy tủy xương của Thomas anh trai bé Johan 6 tuổi tương thích với bé.

Tháng 4-2018, các bác sĩ đã làm sạch tủy của bé Johan bằng hóa trị, sau đó dùng kim trích lấy tủy từ xương chậu Thomas rồi sàng lọc giữ lại các tế bào gốc và bơm trở lại vào mạch bé Johan.

Các “siêu tế bào” dần dần phát triển trong tủy xương và tạo ra các tế bào bạch cầu bình thường.

Tiến sĩ miễn dịch học Michael Keller – giáo sư Bệnh viện Nhi đồng quốc gia với lọ chứa “siêu tế bào” – Ảnh: AFP

Giai đoạn hai: Liệu pháp miễn dịch

Hệ thống miễn dịch bảo vệ cơ thể chống vi khuẩn có thể được tái tạo lại trong vài tuần nhưng để đối kháng với virus phải mất hơn ba tháng.

Do đó, bước kế tiếp là áp dụng liệu pháp tế bào phòng ngừa trong khuôn khổ chương trình thí nghiệm do nhà miễn dịch học Michael Keller đứng đầu.

Tiến sĩ Keller trích xuất từ máu của Thomas các tế bào bạch cầu lympho đã tiếp xúc với sáu loại virus rồi nhân chúng trong thời gian 10 ngày trong lọ để tạo ra một đội quân gồm hàng trăm triệu tế bào lympho chuyên biệt.

Kết quả có được là một loại kem màu trắng nằm dưới lọ thí nghiệm. Kế tiếp, các tế bào lympho được tiêm trở lại cho bé Johan để ngay lập tức bảo vệ bé chống lại sáu loại virus này.

Tiến sĩ Michael Keller tóm tắt: “Bé Johan đã mang hệ thống miễn dịch của anh mình”.

Bà mẹ Maren Chamorro xác nhận điều này. Hiện nay khi Thomas và Johan bị cảm, hai em đều có cùng triệu chứng và cùng thời gian mắc bệnh.

Đối với bé Johan, đến nay sức khỏe bé đã diễn biến tốt. Thật tuyệt khi bé có thể chơi bùn mà không lo gì cả.

Hình ảnh ba chiều các tế bào lympho (màu xanh) xung quanh tế bào ung thư (màu vàng) – Ảnh: AFP

Liệu pháp miễn dịch

Phương pháp gia cố hệ thống miễn dịch bằng tế bào của người hiến hoặc từ tế bào đã biến đổi gen của chính mình được gọi là liệu pháp miễn dịch.

Liệu pháp này chủ yếu được dùng để điều trị ung thư, nhưng Tiến sĩ Michael Keller hy vọng sắp tới sẽ được áp dụng cho các bệnh nhân bị suy giảm miễn dịch như bé Johan để chống lại virus.

Trở ngại chính của liệu pháp miễn dịch là kỹ thuật phức tạp và chi phí điều trị, do đó chì có khoảng 30 cơ sở y tế ở Mỹ thực hiện.

Theo tuoitre