Thuốc chữa bệnh hiếm đắt nhất thế giới được lưu hành

Mai Thị Diễm09:01 25/05/2019

Theo phóng viên TTXVN tại New York, Cục quản lý Thực phẩm Dược phẩm Mỹ ngày 24/5 đã chứng nhận cho lưu hành Zolgensma, thuốc chữa trị bệnh teo cơ tủy ( spinal muscular atrophy), căn bệnh hiếm gặp khiến trẻ em tử vong trước hai tuổi.

Zolgensma, một loại thuốc mới được FDA phê duyệt vào ngày 24/5/2019, có giá hơn 2 triệu USD. Ảnh: npr.org

Zolgensma cũng chính thức trở thành loại thuốc có giá đắt nhất thế giới từ trước tới nay sau khi nhà sản xuất Thụy sĩ Novartis công bố giá là 2,1 triệu USD một lộ trình điều trị. Đây là một trong các liệu pháp gien đầu tiên hứa hẹn có thể chữa được hoàn toàn căn bệnh di truyền chết người.

Tuy nhiên, với mức giá này không nhiều người bệnh có thể đủ khả năng chi trả. Theo tờ New York Times, nhiều loại thuốc chữa các bệnh hiếm gặp đã được lưu hành trên thị trường với giá khá đắt, lên tới hàng trăm nghìn USD mỗi năm. Tuy nhiên, rất ít thuốc vượt ngưỡng giá 1 triệu USD. Ví dụ, liệu pháp gien Luxturna điều trị mất thị giác bẩm sinh (mù) có giá 850.000 USD và Kymriah, liệu pháp điều trị bênh bạch cầu có giá 475.000 USD.

Hãng Novartis cùng ngày cũng công bố đồng ý cho các công ty bảo hiểm có thể chi trả chi phí thuốc này cho bệnh nhân mua bảo hiểm của họ trong thời gian 5 năm, tương đương trả mỗi năm 425.000 USD.

Chủ tịch của công ty AveXis, công ty phát triển thuốc Zolgensma của tập đoàn Novartis cho biết công ty đưa ra mức giá 2,1 triệu USD là đã giảm tới 50% giá trị thực của loại thuốc này nếu so với mức chi phí bệnh nhân thường phải trả khi điều trị bệnh hiếm gặp trong thời gian dài. Ví dụ, một loại thuốc khác cũng điều trị teo cơ tủy có tên là Spinraza được chấp nhận cho lưu hành trên thị trường từ năm 2016 có giá 750.000 USD trong năm đầu tiên điều trị và khoảng 375.000 USD cho mỗi năm tiếp theo. Như vậy để chữa bệnh teo cơ tủy bằng thuốc Spinraza trong 10 năm sẽ tốn khoảng hơn 4 triệu USD.

Bệnh teo cơ tủy ảnh hưởng tới các tế bào thần kinh vận động trong tủy sống khiến người bệnh không thể đi lại, nói chuyện, nuốt hay thở.

Trên thế giới, cứ 11.000 trẻ em sinh ra thì có 1 cháu mắc bệnh teo cơ tủy. Trước khi Spinraza được phát minh và được lưu hành trên thị trường từ năm 2016 thì bệnh teo cơ tủy không có thuốc chữa.

Tập đoàn dược phẩm Novartis cho biết mỗi năm có khoảng 400 bệnh nhân teo cơ tủy mới, tức là mỗi tháng trung bình có thêm 30 ca mắc bệnh này, chưa kể khoảng 700 bệnh nhân đã mắc bệnh từ trước đó.

Tuy nhiên với giá 2,1 triệu USD một lộ trình điều trị, thuốc Zolgensma nằm ngoài khả năng kinh tế của hầu hết các gia đình Mỹ nếu không được bảo hiểm chi trả. Hãng Novartis cho biết họ sẽ giảm trừ một phần giá thuốc cho người bệnh nếu bệnh nhân chết hoặc phải sống thực vật trong quá trình đang điều trị dở bằng thuốc Zolgensma.

Video đang HOT

Hải Vân

Theo TTXVN

Noma - Căn bệnh kinh hoàng nhất thế giới, chỉ có 15% trẻ em sống sót sau cơn đau cấp tính

Ngoài bệnh dại, căn bệnh này được coi là bệnh đáng sợ nhất trên thế giới và nạn nhân chịu nhiều thiệt hại nhất chính là trẻ nhỏ.

Bình thường, nếu bạn tự nhiên xuất hiện tình trạng hôi miệng, không sao, chỉ cần một chai nước súc miệng xịn sò hoặc nhai mấy viên kẹo bạc hà, thế là vấn đề được giải quyết! Nhưng rất nhiều trẻ em ở Saharan (châu Phi) nếu rơi vào tình trạng hôi miệng kèm hơi đau nhức miệng, có vết loét nhỏ thì rất có thể đã mắc bệnh Noma.

Bệnh Noma hay còn gọi là bệnh cam tẩu mã thuần cam hoặc hầu cam. Đây là chứng viêm miệng hoại thư, bắt đầu ở lợi hoặc ở má, lan rất nhanh ra má, môi, hoại tử phần mềm làm thủng má, môi, mũi, sau đó làm hoại tử xương, răng lung lay rụng dần, có mùi hôi thối.

Bệnh Noma hay còn gọi là bệnh cam tẩu mã thuần cam hoặc hầu cam.

Bệnh thường gặp ở trẻ nhỏ có thể trạng rất suy kiệt, thường là sau khi mắc bệnh sởi, thương hàn hoặc một bệnh nhiễm khuẩn nặng khác. Bệnh Noma có tỷ lệ tử vong cao. Tổ chức Y tế Thế giới ước tính có 500.000 người bị ảnh hưởng, và mỗi năm có 140.000 ca bệnh mới được ghi nhận.

Nguyên nhân dẫn đến bệnh Noma: Là do sự tấn công của các vi khuẩn Fusobacterium necrophorum và Prevotella intermedia. Ngoài ra còn có các yếu tố khác bao gồm: Dinh dưỡng kém, vệ sinh răng miệng kém, nước uống không an toàn, sống gần gia súc nhếch nhác, mắc bệnh sởi, mắc bệnh suy giảm miễn dịch như AIDS.

Các giai đoạn của bệnh Noma

Triệu chứng của giai đoạn trước khi mắc bệnh:

Bệnh Noma bắt đầu từ một vết loét nhỏ, thường là viêm lợi hoại tử cấp tính, lợi loét, máu chảy kèm đau nhức. Nếu không được điều trị, tình trạng viêm lợi hoại tử cấp có thể tiến triển thành viêm miệng hoại tử, dẫn đến phá hủy niêm mạc lợi, niêm mạc miệng và xương. Giai đoạn này cần điều trị bằng kháng sinh, nếu không, nguy cơ tiến triển thành bệnh Noma rất nhanh chóng.

Giai đoạn 1:

Triệu chứng đầu tiên của bệnh Noma là phù mặt kèm viêm miệng hoại tử nội nhãn, kết hợp hôi miệng - dấu hiệu điển hình của bệnh. Giai đoạn này ngắn, chỉ kéo dài một vài ngày.

Giai đoạn 2:

Sau sự xuất hiện của viêm miệng hoại tử và phù mặt, nhiễm trùng hoại tử sẽ lan rộng nhanh chóng trong vài ngày vào niêm mạc nội tạng, cơ mặt. Sự đổi màu hơi xanh của da cho thấy sự hoại tử tiềm ẩn trên bề mặt.

Ở một số trẻ em mắc bệnh Noma không được điều trị chỉ phát triển các tổn thương tương đối nhỏ, trong khi những trẻ khác bị hủy hoại khuôn mặt rất lớn mặc dù được điều trị y tế đầy đủ. Điều này có thể là do sự khác biệt về mức độ suy giảm hệ thống miễn dịch.

Ở giai đoạn này, nhiều bệnh nhân tử vong do nhiễm trùng huyết.

Giai đoạn 3:

Ở giai đoạn cấp tính, mô hoại tử bắt đầu bong ra. Ở giai đoạn này, nhiều bệnh nhân tử vong do nhiễm trùng huyết. Trong giai đoạn này, hình thành mô hạt, co thắt vết thương xảy ra, cả niêm mạc và biểu mô bắt đầu phát triển từ rìa của vết thương trên bề mặt tạo hạt. Tùy thuộc vào khiếm khuyết mô và sức khỏe của bệnh nhân, quá trình chữa bệnh này có thể mất vài tuần hoặc nhiều tháng.

Chỉ có khoảng 15% trẻ em sống sót sau cơn đau cấp tính.

Chỉ có khoảng 15% trẻ em sống sót sau cơn đau cấp tính. Những trẻ sống sót được thường bị rối loạn tăng trưởng, dẫn đến biến dạng khuôn mặt và suy giảm chức năng hoạt động của cơ thể.

Khi quan sát miệng của đứa trẻ, nếu thấy sưng và đỏ nướu răng, ra máu khi chạm vào hoặc trong khi đánh răng, nó có thể là dấu hiệu ban đầu của Noma. Bạn cần tăng cường vệ sinh răng miệng, sử dụng thuốc sát trùng, chế độ ăn hàng ngày với lượng protein cao hơn và bổ sung vitamin A đầy đủ.

Ở giai đoạn cấp tính, điều trị nói trên nên được tăng cường với bổ sung dinh dưỡng và kháng sinh như amoxicillin và metronidazole và dùng thuốc giảm đau và thuốc chống viêm như aspirin hoặc paracetamol.

Để phòng tránh bệnh, cha mẹ cần chú ý vệ sinh răng miệng cho trẻ và chế độ ăn của con cần đảm bảo đủ dinh dưỡng. Khi thấy dấu hiệu bất thường ở miệng như trên cần đi khám và điều trị kịp thời.

Theo Wikipedia, Webmd, Quora/Helino

Hè đến, cẩn trọng với bệnh nguy hiểm trẻ nhỏ dễ mắc phải Mùa hè với nền nhiệt độ cao, độ ẩm cao khiến các bệnh có khả năng bùng phát thành dịch. Đặc biệt với trẻ nhỏ, nhiều loại bệnh nguy hiểm có biểu hiện gần giống với những căn bệnh thông thường dễ khiến trẻ mắc bệnh rơi vào nguy hiểm, cha, mẹ hãy chú ý! Mùa hè với nền nhiệt độ và độ...

Bạn thấy bài viết này có hữu ích không?

Có;

Không

Tin liên quan

Xem thêm Share

Xem nhiều

Sự thật ngỡ ngàng người đàn ông chui qua cửa kính taxi kêu cứu trên cao tốc00:46

Ý tưởng gây sốc của Tổng thống Trump về Dải Gaza08:59

Tiết lộ về nữ doanh nhân ở Hải Dương nhảy xuống hồ cứu 3 cháu bé02:38

Công an bắt giữ một số đối tượng đánh người, cướp giật tài sản ở chùa Kim Tiên01:18

Mới sinh con 3 tháng, người mẹ trẻ không có đối thủ trên sới vật02:34

Iran công bố tên lửa đạn đạo mới nhất08:23

Lọ Lem diện áo nhỏ xíu, nhún nhảy hút triệu view, còn được bố ruột làm điều này!03:16

Ông Trump cấm người chuyển giới tham gia các môn thể thao dành cho nữ08:45

Nga sắp cho chạy thử 'chiến hạm mạnh nhất thế giới' sau cuộc đại tu?10:04

Triều Tiên lần đầu chỉ trích chính quyền Tổng thống Trump08:06

Rộ tin ông Putin muốn gặp ông Trump ở UAE hoặc Ả Rập Xê Út10:29

Tiêu điểm

Tin đang nóng

Tin mới nhất

Bệnh sởi có gây ra những biến chứng nguy hiểm nào?

13:54:16 10/02/2025

Thời kỳ lui bệnh (giai đoạn ban bay) là khi ban bay theo thứ tự như nó đã mọc. Sau khi ban bay có để lại vết thâm trên da. Thông thường khi ban bay thì hết sốt, trừ khi có biến chứng thì trẻ vẫn sốt sau khi ban bay.

Mùa cúm nên có những loại thuốc cơ bản nào trong tủ thuốc gia đình?

10:58:50 10/02/2025

Tiêu chảy, táo bón, đầy bụng, ăn không tiêu là những triệu chứng thường gặp. Một số thuốc có thể điều trị các triệu chứng đường tiêu hóa nên có trong tủ thuốc gia đình thường gặp bao gồm:

9 cách giúp nam giới tăng chất lượng 'tinh binh'

09:42:09 10/02/2025

Điểm mấu chốt là cần phải đi ngủ trước 10h30 tối. Các nhà nghiên cứu cũng tìm thấy mối liên hệ giữa việc ngủ đủ giấc, từ 7-8 giờ mỗi đêm làm khả năng sinh sản được cải thiện.

Thực phẩm chống viêm tốt nhất cho khớp

09:36:51 10/02/2025

Một số loại thực phẩm có thể làm tình trạng viêm trở nên tồi tệ hơn. Vì vậy, khi đau khớp có bản chất là viêm như viêm khớp dạng thấp hoặc lupus... nên cắt giảm các thực phẩm gây viêm.

Vì sao chúng ta nên tiêm vaccine phòng bệnh cúm hàng năm?

09:34:36 10/02/2025

Việc tiêm vaccine ngừa cúm hàng năm mang lại lợi ích quan trọng trong việc kích thích cơ thể sản sinh các kháng thể, giúp tăng cường khả năng bảo vệ trước sự tấn công của virus cúm.

Không có sự gia tăng đột biến ca bệnh cúm

06:46:09 09/02/2025

Thời điểm hiện nay, các bệnh lây truyền qua đường hô hấp có nguy cơ bùng phát, trong đó có bệnh cúm. Thực tế cho thấy, nhiều người có tâm lý chủ quan khi mắc cúm, cho rằng đó là bệnh nhẹ nên không đi khám.

Phân biệt cảm lạnh và cúm gây nhiều biến chứng nguy hiểm

11:49:06 08/02/2025

Cảm lạnh và cúm đều là bệnh nhiễm trùng đường hô hấp do virus gây ra nhưng khác nhau về triệu chứng, mức độ nghiêm trọng và thời gian kéo dài.

Điều gì xảy ra với cơ thể khi ăn quả chanh thường xuyên?

11:46:37 08/02/2025

Giống như hầu hết các loại thực phẩm khác, việc tiêu thụ chanh ở mức độ vừa phải là rất quan trọng. Hàm lượng axit citric cao trong chanh có thể làm mòn men răng và dẫn đến sức khỏe răng miệng kém theo thời gian nếu tiêu thụ quá nhiều v...

Loại quả đầy lông nhưng được ví như 'vị thuốc mùa xuân', ở Việt Nam có cực nhiều

10:33:14 08/02/2025

Hàm lượng chất xơ cao trong quả mơ giúp tăng cường nhu động ruột, giảm táo bón. Chất xơ trong quả mơ còn giúp duy trì hệ vi sinh vật đường ruột khỏe mạnh, giảm nguy cơ mắc các bệnh đường ruột như viêm đại tràng, ung thư đại tràng.

6 loại hạt giúp sống khỏe, kéo dài tuổi thọ

10:25:06 08/02/2025

Các chuyên gia dinh dưỡng cho biết, các loại hạt rất quan trọng cho một chế độ ăn uống lành mạnh, đặc biệt đối với những người trên 50 tuổi. Các loại hạt tốt cho sức khỏe tổng thể với các lợi ích phòng ngừa bệnh tật.

Tăng cường đốt cháy calo nhờ các gia vị trong nhà bếp

10:19:19 08/02/2025

Bạn có thể rắc gia vị quế lên bột yến mạch, pha trà, hoặc kết hợp trong các món sinh tố và món tráng miệng để tận hưởng hương vị đặc trưng cùng những lợi ích sức khỏe tuyệt vời.

Nên ăn gì, tránh gì khi dùng thuốc trị gout colchicine?

07:25:59 08/02/2025

Để ngăn ngừa các đợt bùng phát bệnh gout có thể dùng liệu pháp hạ axit uric (ULT) như allopurinol và febuxostat... Các loại thuốc này giúp ngăn ngừa nồng độ axit uric tăng quá cao.