Thuốc chữa bệnh hiếm đắt nhất thế giới được lưu hành

Mai Thị Diễm09:01 25/05/2019

Theo phóng viên TTXVN tại New York, Cục quản lý Thực phẩm Dược phẩm Mỹ ngày 24/5 đã chứng nhận cho lưu hành Zolgensma, thuốc chữa trị bệnh teo cơ tủy ( spinal muscular atrophy), căn bệnh hiếm gặp khiến trẻ em tử vong trước hai tuổi.

Zolgensma, một loại thuốc mới được FDA phê duyệt vào ngày 24/5/2019, có giá hơn 2 triệu USD. Ảnh: npr.org

Zolgensma cũng chính thức trở thành loại thuốc có giá đắt nhất thế giới từ trước tới nay sau khi nhà sản xuất Thụy sĩ Novartis công bố giá là 2,1 triệu USD một lộ trình điều trị. Đây là một trong các liệu pháp gien đầu tiên hứa hẹn có thể chữa được hoàn toàn căn bệnh di truyền chết người.

Tuy nhiên, với mức giá này không nhiều người bệnh có thể đủ khả năng chi trả. Theo tờ New York Times, nhiều loại thuốc chữa các bệnh hiếm gặp đã được lưu hành trên thị trường với giá khá đắt, lên tới hàng trăm nghìn USD mỗi năm. Tuy nhiên, rất ít thuốc vượt ngưỡng giá 1 triệu USD. Ví dụ, liệu pháp gien Luxturna điều trị mất thị giác bẩm sinh (mù) có giá 850.000 USD và Kymriah, liệu pháp điều trị bênh bạch cầu có giá 475.000 USD.

Hãng Novartis cùng ngày cũng công bố đồng ý cho các công ty bảo hiểm có thể chi trả chi phí thuốc này cho bệnh nhân mua bảo hiểm của họ trong thời gian 5 năm, tương đương trả mỗi năm 425.000 USD.

Chủ tịch của công ty AveXis, công ty phát triển thuốc Zolgensma của tập đoàn Novartis cho biết công ty đưa ra mức giá 2,1 triệu USD là đã giảm tới 50% giá trị thực của loại thuốc này nếu so với mức chi phí bệnh nhân thường phải trả khi điều trị bệnh hiếm gặp trong thời gian dài. Ví dụ, một loại thuốc khác cũng điều trị teo cơ tủy có tên là Spinraza được chấp nhận cho lưu hành trên thị trường từ năm 2016 có giá 750.000 USD trong năm đầu tiên điều trị và khoảng 375.000 USD cho mỗi năm tiếp theo. Như vậy để chữa bệnh teo cơ tủy bằng thuốc Spinraza trong 10 năm sẽ tốn khoảng hơn 4 triệu USD.

Bệnh teo cơ tủy ảnh hưởng tới các tế bào thần kinh vận động trong tủy sống khiến người bệnh không thể đi lại, nói chuyện, nuốt hay thở.

Trên thế giới, cứ 11.000 trẻ em sinh ra thì có 1 cháu mắc bệnh teo cơ tủy. Trước khi Spinraza được phát minh và được lưu hành trên thị trường từ năm 2016 thì bệnh teo cơ tủy không có thuốc chữa.

Tập đoàn dược phẩm Novartis cho biết mỗi năm có khoảng 400 bệnh nhân teo cơ tủy mới, tức là mỗi tháng trung bình có thêm 30 ca mắc bệnh này, chưa kể khoảng 700 bệnh nhân đã mắc bệnh từ trước đó.

Tuy nhiên với giá 2,1 triệu USD một lộ trình điều trị, thuốc Zolgensma nằm ngoài khả năng kinh tế của hầu hết các gia đình Mỹ nếu không được bảo hiểm chi trả. Hãng Novartis cho biết họ sẽ giảm trừ một phần giá thuốc cho người bệnh nếu bệnh nhân chết hoặc phải sống thực vật trong quá trình đang điều trị dở bằng thuốc Zolgensma.

Video đang HOT

Hải Vân

Theo TTXVN

Noma - Căn bệnh kinh hoàng nhất thế giới, chỉ có 15% trẻ em sống sót sau cơn đau cấp tính

Ngoài bệnh dại, căn bệnh này được coi là bệnh đáng sợ nhất trên thế giới và nạn nhân chịu nhiều thiệt hại nhất chính là trẻ nhỏ.

Bình thường, nếu bạn tự nhiên xuất hiện tình trạng hôi miệng, không sao, chỉ cần một chai nước súc miệng xịn sò hoặc nhai mấy viên kẹo bạc hà, thế là vấn đề được giải quyết! Nhưng rất nhiều trẻ em ở Saharan (châu Phi) nếu rơi vào tình trạng hôi miệng kèm hơi đau nhức miệng, có vết loét nhỏ thì rất có thể đã mắc bệnh Noma.

Bệnh Noma hay còn gọi là bệnh cam tẩu mã thuần cam hoặc hầu cam. Đây là chứng viêm miệng hoại thư, bắt đầu ở lợi hoặc ở má, lan rất nhanh ra má, môi, hoại tử phần mềm làm thủng má, môi, mũi, sau đó làm hoại tử xương, răng lung lay rụng dần, có mùi hôi thối.

Bệnh Noma hay còn gọi là bệnh cam tẩu mã thuần cam hoặc hầu cam.

Bệnh thường gặp ở trẻ nhỏ có thể trạng rất suy kiệt, thường là sau khi mắc bệnh sởi, thương hàn hoặc một bệnh nhiễm khuẩn nặng khác. Bệnh Noma có tỷ lệ tử vong cao. Tổ chức Y tế Thế giới ước tính có 500.000 người bị ảnh hưởng, và mỗi năm có 140.000 ca bệnh mới được ghi nhận.

Nguyên nhân dẫn đến bệnh Noma: Là do sự tấn công của các vi khuẩn Fusobacterium necrophorum và Prevotella intermedia. Ngoài ra còn có các yếu tố khác bao gồm: Dinh dưỡng kém, vệ sinh răng miệng kém, nước uống không an toàn, sống gần gia súc nhếch nhác, mắc bệnh sởi, mắc bệnh suy giảm miễn dịch như AIDS.

Các giai đoạn của bệnh Noma

Triệu chứng của giai đoạn trước khi mắc bệnh:

Bệnh Noma bắt đầu từ một vết loét nhỏ, thường là viêm lợi hoại tử cấp tính, lợi loét, máu chảy kèm đau nhức. Nếu không được điều trị, tình trạng viêm lợi hoại tử cấp có thể tiến triển thành viêm miệng hoại tử, dẫn đến phá hủy niêm mạc lợi, niêm mạc miệng và xương. Giai đoạn này cần điều trị bằng kháng sinh, nếu không, nguy cơ tiến triển thành bệnh Noma rất nhanh chóng.

Giai đoạn 1:

Triệu chứng đầu tiên của bệnh Noma là phù mặt kèm viêm miệng hoại tử nội nhãn, kết hợp hôi miệng - dấu hiệu điển hình của bệnh. Giai đoạn này ngắn, chỉ kéo dài một vài ngày.

Giai đoạn 2:

Sau sự xuất hiện của viêm miệng hoại tử và phù mặt, nhiễm trùng hoại tử sẽ lan rộng nhanh chóng trong vài ngày vào niêm mạc nội tạng, cơ mặt. Sự đổi màu hơi xanh của da cho thấy sự hoại tử tiềm ẩn trên bề mặt.

Ở một số trẻ em mắc bệnh Noma không được điều trị chỉ phát triển các tổn thương tương đối nhỏ, trong khi những trẻ khác bị hủy hoại khuôn mặt rất lớn mặc dù được điều trị y tế đầy đủ. Điều này có thể là do sự khác biệt về mức độ suy giảm hệ thống miễn dịch.

Ở giai đoạn này, nhiều bệnh nhân tử vong do nhiễm trùng huyết.

Giai đoạn 3:

Ở giai đoạn cấp tính, mô hoại tử bắt đầu bong ra. Ở giai đoạn này, nhiều bệnh nhân tử vong do nhiễm trùng huyết. Trong giai đoạn này, hình thành mô hạt, co thắt vết thương xảy ra, cả niêm mạc và biểu mô bắt đầu phát triển từ rìa của vết thương trên bề mặt tạo hạt. Tùy thuộc vào khiếm khuyết mô và sức khỏe của bệnh nhân, quá trình chữa bệnh này có thể mất vài tuần hoặc nhiều tháng.

Chỉ có khoảng 15% trẻ em sống sót sau cơn đau cấp tính.

Chỉ có khoảng 15% trẻ em sống sót sau cơn đau cấp tính. Những trẻ sống sót được thường bị rối loạn tăng trưởng, dẫn đến biến dạng khuôn mặt và suy giảm chức năng hoạt động của cơ thể.

Khi quan sát miệng của đứa trẻ, nếu thấy sưng và đỏ nướu răng, ra máu khi chạm vào hoặc trong khi đánh răng, nó có thể là dấu hiệu ban đầu của Noma. Bạn cần tăng cường vệ sinh răng miệng, sử dụng thuốc sát trùng, chế độ ăn hàng ngày với lượng protein cao hơn và bổ sung vitamin A đầy đủ.

Ở giai đoạn cấp tính, điều trị nói trên nên được tăng cường với bổ sung dinh dưỡng và kháng sinh như amoxicillin và metronidazole và dùng thuốc giảm đau và thuốc chống viêm như aspirin hoặc paracetamol.

Để phòng tránh bệnh, cha mẹ cần chú ý vệ sinh răng miệng cho trẻ và chế độ ăn của con cần đảm bảo đủ dinh dưỡng. Khi thấy dấu hiệu bất thường ở miệng như trên cần đi khám và điều trị kịp thời.

Theo Wikipedia, Webmd, Quora/Helino

Hè đến, cẩn trọng với bệnh nguy hiểm trẻ nhỏ dễ mắc phải Mùa hè với nền nhiệt độ cao, độ ẩm cao khiến các bệnh có khả năng bùng phát thành dịch. Đặc biệt với trẻ nhỏ, nhiều loại bệnh nguy hiểm có biểu hiện gần giống với những căn bệnh thông thường dễ khiến trẻ mắc bệnh rơi vào nguy hiểm, cha, mẹ hãy chú ý! Mùa hè với nền nhiệt độ và độ...

Bạn thấy bài viết này có hữu ích không?

Có;

Không

Tin liên quan

Xem thêm Share

Xem nhiều

Tổng thống Zelensky chơi 'tất tay' với Nga ?09:59

Vụ người đàn ông đánh tới tấp một bé trai ở Bình Định: Vì bênh con?08:28

Khách Tây sốc khi lần đầu "đi bão" mừng đội tuyển Việt Nam vô địch AFF Cup01:33

Người đàn ông trùm kín mít, bấm đèn đỏ khiến xe dừng không kịp ở TPHCM00:54

Leo vỉa hè, người phụ nữ bật khóc khi bị cảnh sát bắt gặp13:03

Linh cữu cố Tổng thống Jimmy Carter về dưới mái vòm Điện Capitol10:02

Người đàn ông chặn đầu ô tô, cầm đá đập nát kính chắn gió ở TPHCM08:15

Những con số "khủng" từ chuyên án mua bán hóa đơn và trốn thuế01:19

TP.HCM "thất thủ": Phạt "kịch khung" vẫn không ngăn được "quái xế" lộng hành?03:09

Rùng mình hiện trường Jeju Air: Vật thể lạ xuất hiện, nỗ lực cuối của phi công?02:43

Bắt nhanh hai đối tượng cướp giật điện thoại01:07

Tiêu điểm

Tin đang nóng

Tin mới nhất

Chàng trai 25 tuổi gãy dương vật

09:20:34 11/01/2025

Ngày 10/1, Bệnh viện Việt Đức cho biết, nam thanh niên được xác định vỡ vật hang, một chấn thương nghiêm trọng ở dương vật. Đây là hậu quả của hành động tác động lực mạnh và sai tư thế, khiến cấu trúc bên trong dương vật bị tổn thương n...

Những loại thuốc nào không nên uống cùng giấm táo?

08:04:16 11/01/2025

Các triệu chứng hạ kali máu bao gồm: Lú lẫn, mệt mỏi, chuột rút cơ bắp, tim đập nhanh/nhịp tim bất thường, yếu cơ hoặc tê liệt. Điều trị hạ kali máu phụ thuộc vào mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng và biến chứng.

Dịch vụ y tá online giúp nhiều bệnh nhân và gia đình thoát khổ

07:25:31 11/01/2025

Trong những năm gần đây, khi dân số Trung Quốc ngày càng già đi và nhu cầu chăm sóc người cao tuổi tại nhà tăng cao, dịch vụ y tá online được nhiều gia đình lựa chọn vì sự tiện lợi.

Những tổn thương tiềm ẩn do đi bộ quá nhiều

07:22:53 11/01/2025

Đi bộ chủ yếu tác động đến phần thân dưới nên có thể gây mất cân bằng sức mạnh cơ và tư thế xấu, tăng nguy cơ chấn thương do cơ thân trên yếu hoặc bị bỏ bê.

Dấu hiệu cảnh báo buồng trứng đa nang ở phụ nữ

07:19:29 11/01/2025

Phụ nữ mắc hội chứng buồng trứng đa nang (PCOS) thường có nhiều biểu hiện như kinh nguyệt không đều, mệt mỏi, rậm lông, da mụn, đặc biệt là khó có thai.

Thừa vitamin E có gây hại cho sức khỏe không?

07:18:53 11/01/2025

Vitamin E rất quan trọng đối với sức khỏe nhưng việc bổ sung quá nhiều vitamin E lại có thể gây ra những tác dụng phụ không mong muốn.

Việt Nam có loại rễ cây phơi khô, là 'thần dược' bổ máu lại cực tốt cho tim mạch

07:17:40 11/01/2025

Các hoạt chất trong đương quy có khả năng chống viêm, giảm sưng tấy, đặc biệt hiệu quả đối với những người bị viêm loét dạ dày, tá tràng.

Mắt nhức mỏi là biểu hiện của bệnh gì?

07:15:15 11/01/2025

Ánh sáng nguy hiểm khi tác động vào đáy mắt (võng mạc) sẽ gây tổn thương và làm chết các tế bào võng mạc, khiến mắt bị tổn thương và suy yếu sẽ dẫn đến thoái hóa hoàng điểm.

Cảnh báo đột quỵ khi thức giấc trong thời tiết lạnh

07:13:34 11/01/2025

Trời về sáng, tim đập nhiều hơn, huyết áp tăng cao hơn, nếu bệnh nhân thay đổi tư thế đột ngột, đi vệ sinh trong tình trạng chưa tỉnh táo hoàn toàn rất có nguy cơ xảy ra đột quỵ.

Thói quen sai lầm khiến bệnh đái tháo đường nặng hơn

07:12:57 11/01/2025

Vì vậy, người bệnh cần theo dõi cả đường huyết lúc đói và sau ăn, và không chỉ thử một lần mỗi tuần mà phải kiểm tra nhiều lần trong ngày cho đến khi đường huyết ổn định. Mức đường huyết lý tưởng sau ăn (1-2 giờ) là dưới 10 mmol/L.

Gà và trứng: Loại nào có nhiều protein tốt hơn?

07:11:56 11/01/2025

Như vậy, thịt gà và trứng chứa hàm lượng vitamin và khoáng chất khác nhau nhưng cả hai đều rất tốt cho sức khỏe và có thể được đưa vào nhiều chế độ ăn kể cả chế độ ăn paleo hay chế độ ăn keto.

Thời điểm uống cà phê ngăn ngừa nguy cơ tử vong do bệnh tim mạch

21:11:55 10/01/2025

Trong thời gian theo dõi gần 10 năm, các nhà nghiên cứu từ Đại học Tulane ghi nhận nhóm uống cà phê buổi sáng có nguy cơ tử vong chung thấp hơn 16% so với những người không uống; nguy cơ tử vong do bệnh tim mạch giảm 31%.