Liệu pháp gen dựa trên tế bào đầu tiên trị bệnh đa u tủy
Đa u tủy là một loại ung thư m.áu không phổ biến, trong đó các tế bào huyết tương bất thường tích tụ trong tủy xương và hình thành các khối u trong xương.
Abecma (idecabtagene vicleucel) là một liệu pháp gen dựa trên tế bào đầu tiên vừa được FDA (cục quản lý Thuốc và Thực phẩm Mỹ) phê duyệt, để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh đa u tủy – những trường hợp chưa đáp ứng (kháng trị) hoặc bệnh đã tái phát sau dùng ít nhất bốn dòng liệu pháp khác nhau trước đó.
Đa u tủy là một loại ung thư m.áu không phổ biến, trong đó các tế bào huyết tương bất thường tích tụ trong tủy xương và hình thành các khối u trong xương. Căn bệnh này khiến tủy xương không thể tạo ra đủ tế bào m.áu khỏe mạnh, có thể dẫn đến thiếu m.áu.
Video đang HOT
U tủy cũng có thể làm hỏng xương, thận và làm suy yếu hệ thống miễn dịch. Nguyên nhân chính xác của bệnh đa u tủy chưa được biết rõ. Theo Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ, u tủy chiếm khoảng 1,8% (32.000) tổng số ca ung thư mới ở Mỹ vào năm 2020. Sự chấp thuận này sẽ cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho những bệnh nhân mắc loại ung thư không phổ biến này.
Tuy nhiên cần lưu ý, điều trị bằng abecma có khả năng gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng như: Hội chứng giải phóng cytokine (CRS), tăng bạch cầu lympho / hội chứng kích hoạt đại thực bào (HLH / MAS), nhiễm độc thần kinh và giảm bạch cầu kéo dài… tất cả đều có thể gây t.ử v.ong hoặc đe dọa tính mạng.
CRS và HLH / MAS là các phản ứng toàn thân đối với sự kích hoạt và tăng sinh của tế bào CAR-T gây ra sốt cao và các triệu chứng giống như cúm, và giảm tế bào kéo dài (là sự giảm số lượng của một loại tế bào m.áu nhất định trong một thời gian dài).
Các tác dụng phụ phổ biến nhất của abecma bao gồm CRS, n.hiễm t.rùng, mệt mỏi, đau cơ xương và suy giảm hệ thống miễn dịch. Các tác dụng phụ do điều trị thường xuất hiện trong vòng một đến hai tuần đầu tiên sau khi điều trị, nhưng một số tác dụng phụ có thể xảy ra sau đó.
Bí ẩn "bệnh lạ" chỉ đàn ông mới mắc, làm yếu đi nhanh chóng
Nghiên cứu mới đứng đầu bởi Đại học Leeds (Anh Quốc) cảnh báo bệnh VEXAS, một "bệnh lạ" mới được phát hiện vào năm 2020, phổ biến hơn suy nghĩ ban đầu.
Theo Medical Xpress, VEXAS là một tình trạng viêm nghiêm trọng chỉ gặp ở nam giới, thường là trên 50 t.uổi. Căn "bệnh lạ" khiến họ trở nên rất ốm yếu và mệt mỏi, có thể gây t.ử v.ong. Khi được phát hiện vào năm 2020, nó được coi là một bệnh rất hiếm gặp.
"Bệnh lạ" VEXAS phổi biến hơn suy nghĩ ban đầu - Ảnh: NBC NEWS
Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu đã xác định các đột biến gene liên quan đến căn bệnh và phát hiện ra rằng nó phổ biến hơn nhiều, chỉ là nhiều trường hợp bị chẩn đoán lầm sang bệnh khác hay vẫn chưa xác định được cụ thể đó là bệnh gì. VEXAS có triệu chứng khá mơ hồ là những cơn sốt không rõ nguyên nhân, phát ban đau đớn trên da. Bên trong, nó ảnh hướng nặng đến tủy xương.
Bệnh chỉ ảnh hưởng đến nam giới vì do đột biến gene trên nhiễm sắc thể X gây ra. Phụ nữ nếu mang đột biến này chưa đủ phát bệnh vì họ có đến 2 nhiễm sắc thể X, nhiễm sắc thể lành lặn sẽ giúp họ tránh thoát. Nhưng nam giới thì chỉ có 1 nên họ sẽ phát bệnh. Bệnh không xuất hiện từ khi sinh ra mà sẽ phát triển trong suốt cuộc đời của bệnh nhân.
Nhóm nghiên cứu dẫn đầu bởi Đại học Leeds, có sự tham gia của nhiều viện trường khác từ Anh và Mỹ, đã sàng lọc một nhóm gồm 18 bệnh nhân địa phương và phát hiện ra thêm 2 dạng biến thể hoàn toàn khác nhau và khác với các biến thể từng biết đến trước đây, cho thấy bệnh có thể được gây nên bởi nhiều biến thể.
Theo phó giáo sư Sinisa Savic từ Trường Y khoa đại học Leeds, thành viên nhóm nghiên cứu, một số người không được xác định là mắc VEXAS trước đó, đã đi khắp nơi để khám nhưng không tìm ra bệnh. Việc xác định thêm các biến thể gây bệnh sẽ giúp xác định được thêm nhiều trường hợp bị bỏ sót để từ đó có phương án can thiệp đúng. Bệnh đang được điều trị bằng thuốc hoặc thông qua cấy ghép tủy xương.
"Chúng tôi tin vẫn còn nhiều bệnh nhân có tình trạng giống VEXAS. Chúng tôi dự định sẽ tiếp tục nghiên cứu với hy vọng ra các nguyên nhân di truyền của bệnh này" - các tác giả viết trong bài công bố trên tạp chí Blood.
Phóng xạ khi chụp X quang có nguy hiểm đến sức khỏe không? Tia X hay X-quang là một dạng của sóng điện từ, có bức xạ năng lượng cao. Trong y học và nhiều lĩnh vực khác, tia X được sử dụng khá phổ biến, vậy tiếp xúc nhiều với tia X có nguy hiểm như thế nào đối với sức khỏe con người? Chụp X-quang là phương pháp được dùng trong chẩn đoán các...
