Liệu pháp gen dựa trên tế bào đầu tiên trị bệnh đa u tủy

Đa u tủy là một loại ung thư máu không phổ biến, trong đó các tế bào huyết tương bất thường tích tụ trong tủy xương và hình thành các khối u trong xương.

Abecma (idecabtagene vicleucel) là một liệu pháp gen dựa trên tế bào đầu tiên vừa được FDA (cục quản lý Thuốc và Thực phẩm Mỹ) phê duyệt, để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh đa u tủy – những trường hợp chưa đáp ứng (kháng trị) hoặc bệnh đã tái phát sau dùng ít nhất bốn dòng liệu pháp khác nhau trước đó.

Đa u tủy là một loại ung thư máu không phổ biến, trong đó các tế bào huyết tương bất thường tích tụ trong tủy xương và hình thành các khối u trong xương. Căn bệnh này khiến tủy xương không thể tạo ra đủ tế bào máu khỏe mạnh, có thể dẫn đến thiếu máu.

U tủy cũng có thể làm hỏng xương, thận và làm suy yếu hệ thống miễn dịch. Nguyên nhân chính xác của bệnh đa u tủy chưa được biết rõ. Theo Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ, u tủy chiếm khoảng 1,8% (32.000) tổng số ca ung thư mới ở Mỹ vào năm 2020. Sự chấp thuận này sẽ cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho những bệnh nhân mắc loại ung thư không phổ biến này.

Tuy nhiên cần lưu ý, điều trị bằng abecma có khả năng gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng như: Hội chứng giải phóng cytokine (CRS), tăng bạch cầu lympho / hội chứng kích hoạt đại thực bào (HLH / MAS), nhiễm độc thần kinh và giảm bạch cầu kéo dài… tất cả đều có thể gây tử vong hoặc đe dọa tính mạng.

CRS và HLH / MAS là các phản ứng toàn thân đối với sự kích hoạt và tăng sinh của tế bào CAR-T gây ra sốt cao và các triệu chứng giống như cúm, và giảm tế bào kéo dài (là sự giảm số lượng của một loại tế bào máu nhất định trong một thời gian dài).

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của abecma bao gồm CRS, nhiễm trùng, mệt mỏi, đau cơ xương và suy giảm hệ thống miễn dịch. Các tác dụng phụ do điều trị thường xuất hiện trong vòng một đến hai tuần đầu tiên sau khi điều trị, nhưng một số tác dụng phụ có thể xảy ra sau đó.