Thuốc điều trị bệnh di truyền hiếm gặp từ cây ngô

Các nhà khoa học đã phát triển một loại thuốc điều trị một căn bệnh di truyền hiếm gặp từ cây ngô, mở ra khả năng cung cấp một dược phẩm rẻ hơn rất nhiều so với phương pháp điều trị hiện tiêu tốn hàng trăm ngàn đôla/năm cho một bệnh nhân.

Động thái này đánh dấu một bước tiến mới trong các lĩnh vực sản xuất phân tử, một ngày nào đó chúng ta có thể thấy các loại thuốc ứng dụng công nghệ sinh học sẽ được sản xuất hàng loạt từ thực vật hơn là các nhà máy.

Các nhà nghiên cứu từ Canada và Úc cho biết rằng họ đã tạo ra một loại ngô biến đổi gen có thể tổng hợp alpha-L-iduronidase, một loại emzim được sử dụng để điều trị cho tình trạng suy nhược gọi là mucopolysaccharidosis (MPS I). Căn bệnh này gây nguy hiểm đến tim, não và một số cơ quan khác trong cơ thể.

Nghiên cứu vẫn còn ở giai đoạn đầu và các loại thuốc thực vật mới chưa được tiến hành kiểm tra trong các thử nghiệm lâm sàng, do đó, bất kỳ một kết quả sau cùng nào đó vẫn còn nhiều năm nữa mới có thể tiếp cận thị trường. Nhưng cuộc nghiên cứu, dẫn đầu bởi các nhà khoa học ở trường Đại học Simon Fraser (Canada) là một bước tiến quan trọng vì nó cho thấy một cách mới để sản xuất dược phẩm mà không gây ra tác dụng phụ nguy hiểm cho con người.

George Lomonossoff, Trung tâm John Innes ở Anh, người không tham gia vào cuộc nghiên cứu, cho biết khả năng kiểm soát đường liên kết với các protein trong ngô là “một sự bổ sung quan trọng đối với bộ dụng cụ sản xuất các dược phẩm từ thực vật”. Ông nói “Đây là công nghệ GM trong đó cung cấp các phương tiện cho việc sản xuất các loại dược phẩm có chất lượng tốt hơn. Tuy nhiên, hiệu quả lâm sàng và tính an toàn của thuốc phải được chứng minh”.

MPS I là một trong hàng chục các rối loạn lưu trữ lysosomal, bao gồm Fabry và bệnh Gaucher, nhiều trong số đó có thể được điều trị bằng liệu pháp thay thế men tiêu hóa, được thực hiện bởi các công ty như Genzyme và Shire Sanofi. Tuy nhiên, quá trình nuôi cấy các tế bào động vật có vú trong các thùng thép không gỉ như hiện giờ là rất tốn kém.

Trong trường hợp của MPS I, điều trị bằng các loại thuốc thay thế enzyme Aldurazyme, từ Genzyme và Biomarin, chi phí là hơn 300 nghìn đôla mỗi năm cho một trẻ em và người lớn.

Trên tạp trí Nature communication, các nhà nghiên cứu cho biết cây chuyển gen có thể là một giải pháp hiệu quả và an toàn về chi phí . Một số công ty lớn đã tìm cách để ứng dụng công nghệ sinh học sản xuất dược phẩm từ thực vật nhưng vẫn chưa cung cấp được các sản phẩm thương mại. Gần nhất là một loại thuốc chữa trị bệnh Gaucher từ Israel Protalix và Pfizer, được sản xuất từ một phần của củ cà rốt chứ không phải toàn bộ cây và đã được phê duyệt để bán tại thị trường Hoa Kỳ vào tháng năm.

Nguyễn Nhung

Theo foxnews