Thử nghiệm biến đổi gene để điều trị HIV
Kỹ thuật “chỉnh lý gene” có khả năng ức chế virus HIV, giúp bệnh nhân đạt được hiệu quả điều trị, khống chế diễn tiến của bệnh.
Ảnh: News.
Mới đây nhóm nghiên cứu thuộc Trung tâm y khoa City of Hope đã được Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ FDA cho phép tiến hành thử nghiệm trên người kỹ thuật “chỉnh lý gene” có khả năng ức chế virus HIV. Kỹ thuật này hy vọng giúp bệnh nhân đạt được hiệu quả điều trị, khống chế diễn tiến của bệnh.
Thử nghiệm lâm sàng này áp dụng kỹ thuật biến đổi gene của hãng Richmond’s Sangamo BioSciences Inc, một tập đoàn tiên phong trong lĩnh vực sinh y học và công nghệ gene. Nhóm nghiên cứu đã sử dụng một enzyme nhân tạo mang tên Zinc-finger nucleases (ZFN) có thể phát hiện các đoạn gene mong muốn trong chuỗi ADN của sinh vật, gắn kết và thay đổi cấu trúc của đoạn gene này, từ đó tạo được hiệu quả điều trị đối với các gene liên quan đến bệnh.
Video đang HOT
Mục tiêu hướng tới của nhóm nghiên cứu là sử dụng ZFNsđể thay đổi cấu trúc của gene tương ứng với protein CCR5. Cụ thể, nghiên cứu sẽ lấy tế bào gốc trong tuỷ xương của người bệnh, biến đổi gene CCR5 bằng kỹ thuật ZFN, sau đó đưa trở lại vào trong cơ thể bệnh nhân. Tế bào “được điều chỉnh” này sẽ sản sinh ra những tế bào lympho có cơ chế “đề kháng với HIV” nhờ vào sự thay đổi của protein CCR5.
Năm 2008, bệnh nhân Timothy Brown tình cờ được “trị khỏi HIV” sau khi được ghép tủy đã gây chấn động trong toàn giới y học, mở đầu cho hàng loạt nghiên cứu liên quan, từ đó giúp xác định vai trò của đồng thụ thể CCR5 cũng như gợi mở những hướng điều trị khỏi HIV. CCR5 là một đồng thụ thể của thụ thể CD4, có vai trò quan trọng trong sự hòa màng của virus HIV vào tế bào lympho. Bằng việc thay đổi cấu trúc của CCR5, chu trình sinh học của virus HIV bị cắt đứt do virus không thể gắn kết, xâm nhập và gây nhiễm cho tế bào lympho của người.
Tháng 3/2014, nhóm nghiên cứu của Đại học University of Pennsylvania đã công bố trên tạp chí khoa học New England Journal of Medicine về nghiên cứu thực nghiệm tương tự dựa trên cơ chế thay đổi gene CCR5 bằng kỹ thuật ZFN. Nghiên cứu thực hiện trên 12 người cho kết quả khả quan về độ an toàn cũng như hiệu quả điều trị. Như vậy, nghiên cứu lần này của nhóm City of Hope có thể xem là nghiên cứu tiếp nối với quy mô lớn hơn.
Nhóm nghiên cứu ở trung tâm City of Hope sẽ nhanh chóng tiến hành pha thử nghiệm đầu tiên để đánh giá độ an toàn (giai đoạn đầu tiên trong 3 giai đoạn nghiên cứu lâm sàng ở người). Mặc dù chỉ mới là những bước đầu tiên, việc FDA cho phép tiến hành thử nghiệm kỹ thuật này trên người là một bước tiến lớn và tạo điều kiện thuận lợi cho nhóm nghiên cứu.
Nếu nghiên cứu thành công, kỹ thuật này sẽ giúp nhiều bệnh nhân HIV trị khỏi HIV, giảm gánh nặng điều trị suốt đời bằng thuốc kháng virus.
Theo VNE
Triển vọng về thuốc khống chế virus HIV thế hệ mới
Loại thuốc mới có tên Bristol-Myers Squibb's attachment inhibitor (viết tắt là BMS-663068) giúp khống chế virus HIV hiệu quả hơn.
Ảnh minh họa: News.
Tại hội nghị khoa học CROI 2015 (Conference on Retroviruses and Opportunistic Infections) mới đây, các nhà nghiên cứu đã trình bày kết quả thử nghiệm lâm sàng của một nhóm thuốc mới trong điều trị HIV cho thấy triển vọng áp dụng rộng rãi trên toàn thế giới. Nhóm thuốc này đặc biệt có ý nghĩa với những bệnh nhân kháng thuốc ARV.
Loại thuốc mới có tên Bristol-Myers Squibb's attachment inhibitor, gọi tắt là BMS-663068. BMS - 663068 là một tiền chất, khi vào cơ thể sẽ được chuyển hoá thành dạng hoạt động BMS - 626529. Dạng hoạt động này sẽ gắn kết vào kháng nguyên gp120 trên bề mặt của virus HIV, ức chế quá trình gắn kết của virus vào thụ thể CD4 trên bề mặt tế bào lympho đích. Theo đó virus HIV không thể xâm nhập và gây bệnh cho tế bào CD4, cắt đứt chu trình sinh học của virus này. Như vậy, loại thuốc mới này áp dụng một cơ chế khống chế virus HIV hoàn toàn mới so với các nhóm thuốc hiện có.
Các thuốc ARV đang áp dụng phổ biến hiện nay được chia thành 4 nhóm chính với các tác dụng: Ức chế men sao mã ngược (nhóm RTIs), ức chế men phân cắt protein (PIs), ức chế gắn kết vào đồng thụ thể CCR5 khiến cho virus không thể hòa màng vào tế bào CD4, ức chế tích hợp ADN của virus vào ADN của tế bào CD4. Các nhóm thuốc này có cơ chế tác dụng khác nhau lên từng mắt xích trong chu trình sinh trưởng của virus HIV, do đó được phối hợp với nhau thành các phác đồ điều trị.
Các nhà khoa học kỳ vọng loại thuốc BMS thế hệ mới nếu được đưa vào áp dụng trên lâm sàng sẽ được sử dụng riêng với một một phác đồ mới đặc biệt hữu ích cho những bệnh nhân bị kháng thuốc ARV. Qua kết quả nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng trên 254 bệnh nhân, so sánh hiệu quả của BMS với phức hợp thuốc Norvir-boosted Reyataz thuộc nhóm PIs, ghi nhận đến 82% bệnh nhân sử dụng BMS đạt được hiệu quả điều trị, cao hơn so với mức 71% ở nhóm sử dụng Reyataz. Như vậy, nhóm thuốc này cho thấy hiệu quả điều trị được đảm bảo hơn.
Mặt khác, trên nhóm bệnh nhân sử dụng BMS ghi nhận rất ít tác dụng phụ, không trường hợp nào phải ngưng điều trị do tác dụng phụ. Sắp tới, nhóm thuốc này sẽ được nhanh chóng đưa vào thử nghiệm lâm sàng pha III trên những bệnh nhân đã kháng các thuốc ARV hiện có, cũng như các bệnh nhân có tiền sử không dung nạp với thuốc do dị ứng, tương tác thuốc với các thuốc khác hay ảnh hưởng nghiêm trọng lên các bệnh lý sẵn có.
Với phát hiện mới này, BMS sẽ thêm một lựa chọn nữa vào các lựa chọn thuốc cho bệnh nhân HIV, đồng thời sẽ là cứu cánh cho các trường hợp kháng thuốc hay không dung nạp thuốc. Theo đó mang đến cho nhiều bệnh nhân nhiễm HIV cơ hội kéo dài sự sống.
Theo VNE
Phát hiện HIV, giang mai bằng smartphone chỉ trong 15 phút Các nhà nghiên cứu tại Đại học Columbia (Mỹ) đã công bố một thiết bị thông minh gắn vào smartphone có thể phát hiện HIV và giang mai trong vòng 15 phút. Theo Washingtonpost Trong ba năm nghiên cứu, các nhà khoa học đã phát triển thiết bị thông minh có thể tìm ra các bệnh lây truyền qua đường tình dục nhanh...