Hai bé Việt Nam dùng miễn phí thuốc triệu USD đắt nhất thế giới
Một công ty dược tài trợ thuốc trị giá triệu USD để chữa trị cho trẻ bị teo cơ tủy dưới 2 tuổi ở Việt Nam, hy vọng mang lại cơ hội sống chất lượng về lâu dài cho các bé.
Liệu trình điều trị duy nhất trị giá 2,1 triệu USD gồm 7 lọ thuốc Zolgensma 8,3 ml – ẢNH: CTV
Ngày 22.10, 2 bệnh nhi dưới 2 tuổi được Bệnh viện (BV) Nhi đồng 2 TP.HCM thực hiện truyền liều thuốc Zolgensma (onasemnogen abeparvovec-xioi) điều trị teo cơ tủy sống (SMA).
Vì là thuốc viện trợ nên phía công ty cung cấp không nói giá, nhưng theo thông tin mà các bác sĩ cho biết một liệu trình dùng thuốc Zolgensma (chứa trong 1 hộp) của Công ty AveXis Inc (Mỹ) thuộc Tập đoàn dược phẩm Novartis mà một bé được truyền trị giá khoảng 2,1 triệu USD (tương đương khoảng 48 tỉ đồng Việt Nam). Đây được xem là thuốc đắt nhất thế giới hiện nay.
Hai bé may mắn nhất
Bệnh nhi thứ nhất H.Đ.M (nặng 10,2 kg, 1 tuổi rưỡi, ngụ Đắk Nông) được phát hiện yếu chi từ 4 tháng tuổi và được BV Nhi đồng 2 chẩn đoán SMA type 2. Bệnh nhi thứ 2 là P.M.T (9,3 kg, 2 tuổi, ngụ TP.HCM) bị yếu cơ, chậm vận động, được chẩn đoán SMA type 2 lúc 1 tuổi. Mỗi bé được truyền 7 lọ thuốc Zolgensma, mỗi lọ 8,3 ml, sau khi truyền thì các bé được theo dõi và đã xuất viện. Theo bác sĩ, thuốc được nhà sản xuất gửi về đủ liều lượng dựa trên tính toán cân nặng cụ thể của từng bé.
Trước đó, phía Công ty Novartis Việt Nam có những buổi tập huấn về tiêm truyền, sử dụng thuốc cho y bác sĩ BV Nhi đồng 2 trước khi thực hiện. Các bé sẽ được theo dõi hồi phục trong vòng 1 năm và được đánh giá 3 tháng 1 lần.
Video đang HOT
“Lâu nay việc điều trị cho các bé SMA chủ yếu là hỗ trợ vật lý trị liệu, phục hồi chức năng vì đây là bệnh thoái hóa thần kinh nên không có giải pháp điều trị đặc hiệu. Hỗ trợ để kéo dài khả năng sống còn cho bé.
Còn Zolgensma là dòng thuốc mới, hiểu nôm na là điều trị trúng đích. Hy vọng cơ chế của thuốc sẽ làm cho trẻ tốt hơn trong tương lai. Còn thông tin chính xác về hiệu quả và tiên lượng tới giờ phút này vẫn chưa đầy đủ”, tiến sĩ – bác sĩ Nguyễn Lê Trung Hiếu, Trưởng khoa Thần kinh, BV Nhi đồng 2, nói.
Xin thuốc vì bệnh nhi
Để có 2 liều thuốc Zolgensma sử dụng cho 2 bé tại BV Nhi đồng 2, vì thuốc chưa được sử dụng tại Việt Nam, từ tháng 3.2019, BV Nhi đồng 2 đã có công văn gửi Sở Y tế xin phép tham gia chương trình mở rộng điều trị bệnh MSA bằng thuốc Zolgensma cho trẻ dưới 2 tuổi – phương pháp thay thế gien 1 liều duy nhất. Thuốc này đã được Cục Quản lý dược phẩm và thực phẩm Mỹ (FDA) cấp phép lưu hành từ 24.5.2019.
Trong khi đó, nhà sản xuất là Công ty AveXis Inc đang triển khai chương trình AVSX-101 cung cấp 100 suất miễn phí trong năm 2020 dành cho những bệnh nhi SMA ở các quốc gia không có điều kiện tiếp cận với liệu pháp gien, trong đó có Việt Nam. Trong khi đó, BV Nhi đồng 2 có thể chẩn đoán và đủ điều kiện để giúp đỡ các bệnh nhi SMA. Sở Y tế TP sau đó chấp thuận chủ trương.
Bệnh SMA là gì?
Theo bác sĩ Trương Thị Ngọc Phú, SMA là bệnh lý thần kinh, về lâu dài dẫn đến teo cơ. Bệnh được gây ra do rối loạn di truyền lặng trên nhiễm sắc thể (2 gien lặn gặp nhau sẽ gây ra bệnh), nó được đặc trưng do sự phá hủy tế bào số 2 nằm ở sườn trước tủy sống. Bệnh SMA được phân loại 4 type 1, 2, 3, 4 và tỷ lệ mắc phải là khoảng 1/11.000 ca sinh ra. Type 1, 2 biểu hiện rất sớm, còn type 3, 4 biểu hiện khi thiếu niên và người lớn.
“Trên trẻ nhũ nhi và trẻ nhỏ thì thường gặp type 1, type 2 của bệnh SMA. Do đó, nhà sản xuất thuốc khuyến cáo sử dụng cho những bé dưới 2 tuổi vì SMA xảy ra trên trẻ nhỏ dễ gây biến chứng, tử vong sớm cho các bé”, bác sĩ Ngọc Phú cho biết.
Cũng theo bác sĩ Ngọc Phú, type 1 của SMA là khởi phát trước 6 tháng tuổi, 95% biểu hiện lâm sàng lúc 3 tháng với biểu hiện là giảm trương lực cơ toàn bộ, yếu cơ và tiến triển nặng dần. Bé không thể ngồi và nằm ở tư thế chân ếch; lồng ngực bất thường, mất phản xạ gân, xương… Type 1 khởi phát càng sớm thì trẻ càng nặng, tiên lượng rất xấu và tiên lượng tử vong cao do suy hô hấp. Còn type 2 khởi phát muộn hơn, từ 6 – 18 tháng và là thể bệnh thường gặp nhất, chiếm khoảng 50%. Biểu hiện là chậm vận động, không tự ngồi được, không đứng được sau 1 tuổi. Các bé cũng có các biến chứng viêm phổi, suy hô hấp..
Song song đó BV làm việc với Công ty Novartis tại Việt Nam và gửi một số hồ sơ trẻ SMA đang điều trị tại BV. Các trẻ này đảm bảo tiêu chuẩn là được chẩn đoán mắc SMA, dưới 2 tuổi, chưa từng can thiệp hô hấp có xâm lấn (thở máy), các xét nghiệm ổn trong vòng 30 ngày trước truyền thuốc…, cùng giấy đồng thuận của cha mẹ gửi qua công ty ở Mỹ. Có rất nhiều hồ sơ từ các quốc gia gửi qua công ty ở Mỹ để… bốc thăm may rủi. May mắn là 2 bệnh nhi ở BV Nhi đồng 2 trúng đợt thuốc này. BV làm các thủ tục gửi Cục Quản lý dược để xin giấy phép nhập thuốc đặc biệt. Ngày 11.9, UBND TP.HCM cũng đã duyệt tiếp nhận số thuốc viện trợ để sử dụng đúng mục đích cho 2 bệnh nhi trên. Thuốc nhập về được chuyển đến BV Nhi đồng 2 vào ngày 21.10.
“Cái hay của thuốc là chứa véc tơ mang đoạn gien để đưa đoạn gien này lồng vào đoạn gien bệnh – tức là đi vào trong gien của tế bào thần kinh làm cho cơ không bị yếu cơ nữa”, bác sĩ Trương Thị Ngọc Phú, Phòng Kế hoạch tổng hợp, BV Nhi đồng 2, thông tin.
Trẻ 2 tuổi bị chó Alaska cắn rách khí quản nguy kịch
Bé trai đang chơi cùng chị gái và 2 con chó Alaska thì bất giờ bị 1 con cắn trúng vào cổ gây rách khí quản.
Đứa bé bị chó Alaska cắn được cứu thành công. - ẢNH: BVCC
Ngày 21.10, Bệnh viện Nhi đồng 2, TP.HCM, cho biết vừa kích hoạt quy trình "báo động đỏ" để cứu bệnh nhi bị rách khí quản do chó Alaska cắn nguy kịch.
Trước đó, bé trai 2 tuổi (ngụ Bình Phước) đang chơi với chị gái (5 tuổi) cùng 2 chú chó Alaska trước nhà. Trong lúc đùa giỡn, bất ngờ 1 chú chó Alaska cắn trúng phần cổ của bé trai.
Nghe tiếng bé khóc thét, bố mẹ ra cứu đưa bé đi cấp cứu tại bệnh viện địa phương với vết thương vùng khí quản dài khoảng 0,2 cm, bé thở phì phò qua vết thương. Sau khi rửa sạch vết thương, băng ép, bé được chuyển tới Bệnh viện Nhi đồng 2.
Trong vòng 5 phút từ lúc nhập viện, bệnh nhi bị chó Alaska cắn được chuyển đến phòng mổ, toàn bộ tua trực được huy động ngay lập tức để sẵn sàng cho mọi tình huống xảy ra.
Dưới sự hỗ trợ của ê kíp gây mê, các bác sĩ tai mũi họng nhanh chóng đánh giá vết thương hở vùng cổ, nội soi khí quản và phát hiện đường thở bị rách, không khí thay vì đi vào phổi thì bị xì qua vị trí rách làm bệnh nhi thở yếu và thiếu ô xy. Theo bác sĩ, rất may là các mạch máu lớn không bị tổn thương.
Sau khi đánh giá và kiểm soát tình hình, các bác sĩ tiến hành đặt nội khí quản qua vị trí rách, chuyển bệnh nhi về khoa hồi sức và tiến hành chụp cắt lớp vùng cổ để đánh giá các tổn thương nằm sâu có thể bị bỏ sót.
Bệnh viện Nhi đồng 2 đã hội chẩn toàn viện để lên phương án điều trị tối ưu nhất cho bệnh nhi bị chó Alaska cắn.
Ngay trong ngày hôm sau, bệnh nhi được mổ khâu lại khí quản và chỉnh hình các thương tổn đi kèm. Ca mổ diễn ra thuận lợi và bệnh nhi đang hồi phục tốt sau mổ, xuất viện.
Bác sĩ CK.2 Nguyễn Tường Thy, khoa Tai mũi họng, Bệnh viện Nhi đồng 2 cho biết trường hợp bị chó Alaska cắn này đặc biệt nguy hiểm vì thương tổn nằm ở khí quản. Bệnh nhi có thể bị chết não nếu đường thở bị tắc nghẽn và không thể cung cấp ô xy cho não sau vài phút. May mắn cho bệnh nhi khi thương tổn chỉ rách 1 phần khí quản, không tổn thương mạch máu lớn và được xử trí rất nhanh, hiệu quả ngay từ đầu.
Để hạn chế những tai nạn thương tâm tương tự như bệnh nhi bị chó Alaska cắn, bác sĩ khuyến cáo các bậc phụ huynh nên hạn chế nuôi chó khi có con nhỏ trong nhà, nếu có thì tuyệt đối không để bé chơi một mình với chó mà không có ai quan sát. Khi nuôi chó cần chích ngừa đầy đủ, đeo rọ mõm khi ra ngoài đường, xích chó khi không có người trông giữ.
Cứu bé trai 6 tuổi bị nhồi máu não nguy kịch, gia đình từng 'xin cho về' Bệnh nhi nhập viện trong tình trạng nguy kịch do nhồi máu não, có bệnh tim nặng, suy tim. Tưởng không thể điều trị được, gia đình đã xin cho về. Tuy nhiên, các bác sĩ "còn nước còn tát" đã giành lại mạng sống cho bệnh nhi. Bệnh nhi được cứu sống và đang được điều trị phục hồi sức khỏe -...