Hai bé Việt Nam dùng miễn phí thuốc triệu USD đắt nhất thế giới

Một công ty dược tài trợ thuốc trị giá triệu USD để chữa trị cho trẻ bị teo cơ tủy dưới 2 tuổi ở Việt Nam, hy vọng mang lại cơ hội sống chất lượng về lâu dài cho các bé.

Hai bé Việt Nam dùng miễn phí thuốc triệu USD đắt nhất thế giới - Hình 1

Liệu trình điều trị duy nhất trị giá 2,1 triệu USD gồm 7 lọ thuốc Zolgensma 8,3 ml – ẢNH: CTV

Ngày 22.10, 2 bệnh nhi dưới 2 tuổi được Bệnh viện (BV) Nhi đồng 2 TP.HCM thực hiện truyền liều thuốc Zolgensma (onasemnogen abeparvovec-xioi) điều trị teo cơ tủy sống (SMA).

Vì là thuốc viện trợ nên phía công ty cung cấp không nói giá, nhưng theo thông tin mà các bác sĩ cho biết một liệu trình dùng thuốc Zolgensma (chứa trong 1 hộp) của Công ty AveXis Inc (Mỹ) thuộc Tập đoàn dược phẩm Novartis mà một bé được truyền trị giá khoảng 2,1 triệu USD (tương đương khoảng 48 tỉ đồng Việt Nam). Đây được xem là thuốc đắt nhất thế giới hiện nay.

Hai bé may mắn nhất

Bệnh nhi thứ nhất H.Đ.M (nặng 10,2 kg, 1 tuổi rưỡi, ngụ Đắk Nông) được phát hiện yếu chi từ 4 tháng tuổi và được BV Nhi đồng 2 chẩn đoán SMA type 2. Bệnh nhi thứ 2 là P.M.T (9,3 kg, 2 tuổi, ngụ TP.HCM) bị yếu cơ, chậm vận động, được chẩn đoán SMA type 2 lúc 1 tuổi. Mỗi bé được truyền 7 lọ thuốc Zolgensma, mỗi lọ 8,3 ml, sau khi truyền thì các bé được theo dõi và đã xuất viện. Theo bác sĩ, thuốc được nhà sản xuất gửi về đủ liều lượng dựa trên tính toán cân nặng cụ thể của từng bé.

Trước đó, phía Công ty Novartis Việt Nam có những buổi tập huấn về tiêm truyền, sử dụng thuốc cho y bác sĩ BV Nhi đồng 2 trước khi thực hiện. Các bé sẽ được theo dõi hồi phục trong vòng 1 năm và được đánh giá 3 tháng 1 lần.

“Lâu nay việc điều trị cho các bé SMA chủ yếu là hỗ trợ vật lý trị liệu, phục hồi chức năng vì đây là bệnh thoái hóa thần kinh nên không có giải pháp điều trị đặc hiệu. Hỗ trợ để kéo dài khả năng sống còn cho bé.

Còn Zolgensma là dòng thuốc mới, hiểu nôm na là điều trị trúng đích. Hy vọng cơ chế của thuốc sẽ làm cho trẻ tốt hơn trong tương lai. Còn thông tin chính xác về hiệu quả và tiên lượng tới giờ phút này vẫn chưa đầy đủ”, tiến sĩ – bác sĩ Nguyễn Lê Trung Hiếu, Trưởng khoa Thần kinh, BV Nhi đồng 2, nói.

Xin thuốc vì bệnh nhi

Để có 2 liều thuốc Zolgensma sử dụng cho 2 bé tại BV Nhi đồng 2, vì thuốc chưa được sử dụng tại Việt Nam, từ tháng 3.2019, BV Nhi đồng 2 đã có công văn gửi Sở Y tế xin phép tham gia chương trình mở rộng điều trị bệnh MSA bằng thuốc Zolgensma cho trẻ dưới 2 tuổi – phương pháp thay thế gien 1 liều duy nhất. Thuốc này đã được Cục Quản lý dược phẩm và thực phẩm Mỹ (FDA) cấp phép lưu hành từ 24.5.2019.

Trong khi đó, nhà sản xuất là Công ty AveXis Inc đang triển khai chương trình AVSX-101 cung cấp 100 suất miễn phí trong năm 2020 dành cho những bệnh nhi SMA ở các quốc gia không có điều kiện tiếp cận với liệu pháp gien, trong đó có Việt Nam. Trong khi đó, BV Nhi đồng 2 có thể chẩn đoán và đủ điều kiện để giúp đỡ các bệnh nhi SMA. Sở Y tế TP sau đó chấp thuận chủ trương.

Bệnh SMA là gì?

Theo bác sĩ Trương Thị Ngọc Phú, SMA là bệnh lý thần kinh, về lâu dài dẫn đến teo cơ. Bệnh được gây ra do rối loạn di truyền lặng trên nhiễm sắc thể (2 gien lặn gặp nhau sẽ gây ra bệnh), nó được đặc trưng do sự phá hủy tế bào số 2 nằm ở sườn trước tủy sống. Bệnh SMA được phân loại 4 type 1, 2, 3, 4 và tỷ lệ mắc phải là khoảng 1/11.000 ca sinh ra. Type 1, 2 biểu hiện rất sớm, còn type 3, 4 biểu hiện khi thiếu niên và người lớn.

“Trên trẻ nhũ nhi và trẻ nhỏ thì thường gặp type 1, type 2 của bệnh SMA. Do đó, nhà sản xuất thuốc khuyến cáo sử dụng cho những bé dưới 2 tuổi vì SMA xảy ra trên trẻ nhỏ dễ gây biến chứng, tử vong sớm cho các bé”, bác sĩ Ngọc Phú cho biết.

Cũng theo bác sĩ Ngọc Phú, type 1 của SMA là khởi phát trước 6 tháng tuổi, 95% biểu hiện lâm sàng lúc 3 tháng với biểu hiện là giảm trương lực cơ toàn bộ, yếu cơ và tiến triển nặng dần. Bé không thể ngồi và nằm ở tư thế chân ếch; lồng ngực bất thường, mất phản xạ gân, xương… Type 1 khởi phát càng sớm thì trẻ càng nặng, tiên lượng rất xấu và tiên lượng tử vong cao do suy hô hấp. Còn type 2 khởi phát muộn hơn, từ 6 – 18 tháng và là thể bệnh thường gặp nhất, chiếm khoảng 50%. Biểu hiện là chậm vận động, không tự ngồi được, không đứng được sau 1 tuổi. Các bé cũng có các biến chứng viêm phổi, suy hô hấp..

Song song đó BV làm việc với Công ty Novartis tại Việt Nam và gửi một số hồ sơ trẻ SMA đang điều trị tại BV. Các trẻ này đảm bảo tiêu chuẩn là được chẩn đoán mắc SMA, dưới 2 tuổi, chưa từng can thiệp hô hấp có xâm lấn (thở máy), các xét nghiệm ổn trong vòng 30 ngày trước truyền thuốc…, cùng giấy đồng thuận của cha mẹ gửi qua công ty ở Mỹ. Có rất nhiều hồ sơ từ các quốc gia gửi qua công ty ở Mỹ để… bốc thăm may rủi. May mắn là 2 bệnh nhi ở BV Nhi đồng 2 trúng đợt thuốc này. BV làm các thủ tục gửi Cục Quản lý dược để xin giấy phép nhập thuốc đặc biệt. Ngày 11.9, UBND TP.HCM cũng đã duyệt tiếp nhận số thuốc viện trợ để sử dụng đúng mục đích cho 2 bệnh nhi trên. Thuốc nhập về được chuyển đến BV Nhi đồng 2 vào ngày 21.10.

“Cái hay của thuốc là chứa véc tơ mang đoạn gien để đưa đoạn gien này lồng vào đoạn gien bệnh – tức là đi vào trong gien của tế bào thần kinh làm cho cơ không bị yếu cơ nữa”, bác sĩ Trương Thị Ngọc Phú, Phòng Kế hoạch tổng hợp, BV Nhi đồng 2, thông tin.

Bạn thấy bài báo này có hữu ích không?
Không

Tin liên quan

Tiêu điểm

Dùng gừng trong mùa lạnh nhất định phải biết những điều sau đây
23:33:25 02/12/2020
Chàng trai 20 tuổi tự bẻ gãy dương vật vì sở thích 'lạ'
13:37:44 03/12/2020
Phụ nữ thiếu âm dễ ốm yếu, già nhanh: Khuyến cáo "3 món không ăn - 3 điều nên làm" để điều hòa ngũ tạng, tăng cường sức khỏe
07:39:23 03/12/2020
Một thói quen uống nước mà người Việt cần bỏ ngay từ bây giờ
23:28:33 02/12/2020
Món ăn bị người Việt đánh giá thấp trong mâm cơm lại là thứ ngăn ngừa được nhiều bệnh
21:26:08 02/12/2020
Dùng thuốc mua qua mạng, người phụ nữ sụt còn 36 kg
10:13:11 04/12/2020
Trong mâm cơm còn thừa 6 món này nên vứt ngay, đừng tiếc mà giữ kẻo rước ung thư
09:14:04 04/12/2020
Vì sao ăn chất xơ cường độ cao 7 ngày, giảm béo không phanh?
23:01:18 02/12/2020
5 loại thực phẩm giàu vitamin A hơn cà rốt, món cuối cùng còn chứa nhiều hơn 14 lần
08:56:34 03/12/2020
3 loại nước thuộc "danh sách đen" gây ung thư, loại số 2 nhiều người yêu thích
15:47:45 04/12/2020

Thông tin đang nóng

Chân dung cô cháu gái trong vụ loạn luân cướp chồng của dì ruột
15:00:14 04/12/2020
MỚI NHẤT: Đã tìm ra Facebook “tiểu tam” cháu ruột cướp chồng của dì: “Theo đạo Phật, body gợi cảm”
17:02:02 04/12/2020
Người vợ tiết lộ lý do đến giờ mới công khai chuyện bị cháu ruột cướp chồng: Sợ nhục nhã với thiên hạ
16:22:42 04/12/2020
Huấn Hoa Hồng xuất hiện sau khi bị giang hồ “úp sọt”, nhưng chú ý là vòng 1 “khủng” của bà xã
15:27:29 04/12/2020
Thực hư bức ảnh nóng 'giường chiếu' của trụ trì 2 ngôi chùa
14:31:55 04/12/2020
Youtuber Nga live-stream hành hạ bạn gái mang bầu đến chết rét để lấy 23 triệu đồng
15:01:42 04/12/2020
Mỹ nhân chuyển giới mới xuất hiện đã được tả là 'đẹp hoàn hảo', Hương Giang coi chừng
16:19:14 04/12/2020
Thứ 7 này Cbiz có lẽ sẽ bị chấn động vì "phốt" lớn: Mỹ nam họ L ngoại tình trắng trợn, Cnet réo tên cặp đôi Hoàn Châu Cách Cách
16:41:46 04/12/2020
Hà Hồ hiếm hoi đăng ảnh cận body khi mang thai đôi trai gái, nhìn qua mới thấy tốc độ mẹ bỉm lấy lại dáng hậu sinh nở quá đỉnh
16:06:39 04/12/2020
Tây Ninh cách ly 2 trường hợp F1 của BN 1349
15:20:41 04/12/2020

Tin mới nhất

Yêu cầu các trường hạn chế tổ chức hoạt động tập trung đông người phòng chống Covid-19

19:58:34 04/12/2020
Nhằm đảm bảo an toàn trường học trước diễn biến phức tạp của dịch Covid-19, Sở GD- ĐT TP.HCM yêu cầu các trường nghiêm túc thực hiện các biện pháp phòng, chống dịch.

Trứng ăn lòng đỏ hay lòng trắng sẽ tốt hơn: Chuyên gia dinh dưỡng mách cách ăn của "người khôn"

19:43:52 04/12/2020
Lòng đỏ và lòng trắng trứng chứa những dưỡng chất khác nhau làm nên một tổng thể hoàn hảo về mặt dinh dưỡng. Chuyên gia dinh dưỡng khuyên nên ăn cả lòng đỏ và lòng trắng.

Em bé tử vong 11 ngày sau khi chào đời vì một loại virus không hề xa lạ nhưng lại chẳng mấy người biết

19:34:14 04/12/2020
Vì loại virus này mà bé chỉ được sống vỏn vẹn trong 11 ngày và giờ bố mẹ bé đang cố gắng hết sức để nâng cao nhận thức cho mọi người về kẻ giết người thầm lặng này.

Nối thành công cổ chân bị máy cắt cỏ cắt đứt lìa

19:27:45 04/12/2020
Bệnh viện Chợ Rẫy (TP.HCM) kích hoạt báo động đỏ, kịp thời nối lại chân cho bệnh nhân bị máy cắt cỏ cắt lìa cổ chân .

Bé trai Hà Nội sốc phản vệ nguy kịch sau ăn 1 chiếc burger

19:20:51 04/12/2020
Con trai bị dị ứng bột mỳ nhưng gia đình chủ quan. Sau khi bé ăn hết 1 chiếc bánh burger, đột nhiên rơi khó thở, bất tỉnh.

Trên 100 người nhập viện do có dấu hiệu ngộ độc thực phẩm

19:18:23 04/12/2020
Thông tin từ Sở Y tế tỉnh Gia Lai xác nhận, sáng 4/12, trên 100 người dân tại xã Ia Phang, huyện Chư Pưh có dấu hiệu ngộ độc thực phẩm, phải nhập viện. Số lượng bệnh nhân tiếp tục được cập nhật.

Nguy cơ đột quỵ khi thời tiết trở lạnh

19:06:14 04/12/2020
Đột quỵ còn được gọi là tai biến mạch máu não. Đây là tình trạng não bộ bị tổn thương nghiêm trọng do quá trình cấp máu não bị gián đoạn hoặc giảm đáng kể, khiến não bộ bị thiếu oxy, không đủ dinh dưỡng để nuôi các tế bào.

Người phụ nữ 34 tuổi bị mất ngủ, gặp ảo giác vì ăn sushi để lâu ngày

19:05:15 04/12/2020
Người phụ nữ 34 tuổi bị mất ngủ, tiểu không kiểm soát và gặp ảo giác về những con bọ bò bên dưới da trong nhiều tháng sau khi ăn sushi quá hạn.

Nghệ An có gần 6 nghìn người nhiễm HIV

18:54:56 04/12/2020
 Tỉnh Nghệ An hiện đứng thứ 6 cả nước về số người nhiễm HIV. Địa phương này cũng đã ghi nhận 4.245 người tử vong trong số 10.094 người vì căn bệnh thế kỷ gây ra.

Phụ nữ mang thai mắc vảy nến có đáng lo?

18:45:16 04/12/2020
Bệnh vảy nến có thể xuất hiện ở mọi lứa tuổi, phổ biến nhất từ 15 - 30 tuổi và ít gặp ở trẻ dưới 10 tuổi.  Vảy nến không ảnh hưởng đến khả năng mang thai của phụ nữ, không gây dị tật bẩm sinh, sẩy thai hay nguy hiểm trong thai kỳ nhưng ...

4 loại rau củ mùi vị khó ăn nhưng lại được ví như tiên dược mà không phải ai cũng biết

18:40:56 04/12/2020
Dù khó ăn vì mùi vị đặc trưng nhưng đây lại là 4 loại rau củ có hàm lượng dinh dưỡng cao và mang lại nhiều lợi ích cho sức khỏe.

Phẫu thuật vi phẫu lấy nang màng nhện tủy sống cho bệnh nhi 3 tháng tuổi

15:55:03 04/12/2020
Ngày 3-12, BV Phụ sản - Nhi cho biết, Khoa Ngoại của bệnh viện thực hiện phương pháp phẫu thuật vi phẫu lấy nang màng nhện tủy sống thành công cho một bệnh nhi 3 tháng tuổi.

Trẻ sinh vào tháng này có lợi thế về chiều cao, mẹ thử xem có đúng không nhé!

15:51:41 04/12/2020
Các nhà khoa học đã phát hiện ra rằng chiều cao của một người có liên quan đến mùa sinh. Trong cùng một điều kiện bẩm sinh và môi trường, trẻ sinh vào mùa xuân cao hơn trẻ sinh vào các mùa khác. 

Phép màu đã đến với em bé bị ung thư “kép” ở Hà Tĩnh

15:42:57 04/12/2020
Sau thời gian điều trị ung thư, đến nay, bé Nguyễn Lê Hoàng Nguyên (Thạch Hạ, TP Hà Tĩnh, Hà Tĩnh) đã được xuất viện trong niềm vui vô bờ của người thân.

Đây mới chính là thời điểm tốt nhất để mẹ bầu ngủ, sau thời điểm này sẽ ảnh hưởng đến sức khỏe của cả mẹ và thai nhi

15:39:49 04/12/2020
Không muốn gây hại cho sức khỏe của mẹ bầu và thai nhi mẹ bầu đừng ngủ sau thời điểm này.

Làm gì khi có ngón tay thừa?

15:32:30 04/12/2020
Dị tật thừa ngón là bẩm sinh. Dị tật thừa ngón chủ yếu ảnh hưởng đến chức năng của bàn tay/ bàn chân, gây mất thẩm mỹ nặng nề và khiến người bệnh mất tự tin, ngại giao tiếp...

Sức khỏe phái đẹp và những thăng trầm cần lưu ý

15:29:18 04/12/2020
Giống như các chu kỳ xảy ra trong tự nhiên, cuộc đời người phụ nữ cũng trải qua các giai đoạn sinh lý như: Sơ sinh, nhi đồng, dậy thì, trưởng thành, tiền mãn kinh, mãn kinh và tuổi già.

Chế độ ăn cải thiện chất lượng tinh trùng

15:24:24 04/12/2020
Thông thường, lượng tinh trùng nhiều hay ít, tinh dịch khi xuất tinh của nam giới đặc hay lỏng phần nào phản ánh chất lượng của tinh trùng.

Muốn thể hiện 'bản lĩnh đàn ông', nhiều quý ông ôm hận

15:22:43 04/12/2020
Bác sĩ Nguyễn Đình Liên – Trưởng khoa Nam học và Tiết niệu, Bệnh viện E Hà Nội cho biết ngày càng có nhiều bệnh nhân bị biến chứng do sử dụng các loại thuốc uống, dạng xịt để tăng bản lĩnh quý ông.

Nam giới bổ sung thứ này vừa tốt cho tim vừa khỏe cho 'yêu'

14:05:34 04/12/2020
Theo thời gian, sức khỏe tim mạch và ham muốn tình dục có thể bị đe dọa bởi quá trình lão hóa.

Nghỉ tập gym quá lâu, cần bao lâu để khôi phục lại sức mạnh như trước?

14:01:36 04/12/2020
Bắt đầu tập luyện trở lại sau vài tháng bỏ tập là điều không hề dễ dàng, dù là tập gym, chạy bộ hay nhiều hình thức tập luyện khác. Khi nghỉ tập, sức mạnh và sức bền có thể giảm xuống rất nhanh.

Những loại vắc xin quan trọng nhất trong lịch sử

13:59:22 04/12/2020
Bất kỳ sự ra đời của loại vắc xin nào cũng là một thành tựu, một vài loại trong số đó có ý nghĩa sống còn với nhân loại.

3 dấu hiệu nhận ra bệnh viêm màng não nguy hiểm chết người

13:56:54 04/12/2020
Viêm màng não là căn bệnh ít gặp, chỉ xảy ra ở trẻ em và người già, nhưng nếu không điều trị kịp thời, có thể gây tử vong trong vài ngày, theo Reader’s Digest.

Các bác sĩ nói về 12 cách đơn giản nhất để sống lâu hơn

13:54:05 04/12/2020
Các bác sĩ hàng đầu ở Mỹ đã chia sẻ những thói quen lành mạnh nhất của họ, theo yêu cầu của Eat This, Not That!

Vỡ thận chỉ từ... một viên sỏi niệu quản

13:43:51 04/12/2020
Thông tin từ Bệnh viện 19-8 (Bộ Công an), bệnh viện vừa tiếp nhận điều trị cho bệnh nhân nam bị chấn thương thận do tai nạn sinh hoạt.

Mất gần 3 lít máu do thai ngoài tử cung vỡ

13:40:37 04/12/2020
Bệnh viện Sản-Nhi tỉnh Quảng Ngãi vừa cứu sống một trường hợp bệnh nhân mang thai lần 4 bị thai sừng ngoài tử cung vỡ, mất gần 3 lít máu.

Người đàn ông 20 năm không thể ăn, chuẩn bị lo hậu sự đã khoẻ trở lại

13:37:37 04/12/2020
Ông Hiên được chuyển đến viện trong tình trạng hấp hối, cơ thể suy kiệt nặng do không thể ăn bất cứ đồ ăn nào suốt 20 năm qua.

Cứu người đàn ông bị cây gỗ đâm xuyên mặt

13:23:07 04/12/2020
 Bệnh viện Đa khoa tỉnh Phú Thọ vừa cấp cứu thành công trường hợp anh N.D.C, 27 tuổi, ở Yên Lập (Phú Thọ) bị tai nạn giao thông, cây gỗ đâm xuyên mặt.

Học sinh tìm liệu pháp đẩy lùi ung thư

13:07:57 04/12/2020
Thực phẩm chức năng ức chế tế bào ung thư Mộc miễn khang – là tên gọi sản phẩm do nhóm học sinh Trường THPT Nho Quan A (Ninh Bình) nghiên cứu.

Có thể bạn quan tâm

“Đọ giá” xe máy giữa Việt Nam và các nước Đông Nam Á

Xe máy

07:05:10 04/12/2020
Không chỉ ở Việt Nam, xe máy cũng là phương tiện giao thông quan trọng ở nhiều nước trong khu vực Đông Nam Á. Hãy cùng VietNamNet tìm hiểu giá các mẫu xe máy đang bán chạy tại các quốc gia này.