FDA ưu tiên xem xét đơn đăng ký thuốc giredestrant của Roche trong điều trị ung thư vú

Cơ quan quản lý Mỹ chấp thuận xem xét ưu tiên thuốc uống giredestrant, liệu pháp hứa hẹn giảm 30% nguy cơ tái phát cho bệnh nhân ung thư vú giai đoạn sớm.

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa chấp thuận xem xét ưu tiên đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho giredestrant, một loại thuốc uống chọn lọc phân giải thụ thể estrogen (SERD) do Roche phát triển. Đây là bước tiến quan trọng trong nỗ lực thiết lập tiêu chuẩn chăm sóc mới cho bệnh nhân ung thư vú giai đoạn sớm có thụ thể estrogen dương tính.

Hiệu quả vượt trội từ nghiên cứu lâm sàng lidERA

Quyết định của FDA dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu lidERA giai đoạn III, một thử nghiệm đa trung tâm với sự tham gia của hơn 4.100 bệnh nhân mắc ung thư vú giai đoạn I-III. Kết quả cho thấy giredestrant làm giảm 30% nguy cơ tái phát bệnh xâm lấn hoặc tử vong so với các liệu pháp nội tiết tiêu chuẩn hiện nay.

Sau 3 năm theo dõi, tỷ lệ bệnh nhân không gặp biến cố xâm lấn trong nhóm sử dụng giredestrant đạt 92,4%, vượt trội so với mức 89,6% ở nhóm đối chứng. Đặc biệt, hồ sơ an toàn của thuốc được đánh giá tích cực khi tỷ lệ ngừng điều trị do tác dụng phụ chỉ chiếm 5,3%, thấp hơn so với mức 8,2% của liệu pháp truyền thống.

Tiềm năng thay đổi tiêu chuẩn chăm sóc bệnh nhân

Giredestrant được thiết kế để điều trị bổ trợ cho người lớn mắc ung thư vú có thụ thể estrogen (ER) dương tính và thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì người 2 (HER2) âm tính. Đây là những đặc điểm phổ biến ở các ca bệnh giai đoạn sớm, nơi cơ hội chữa khỏi được đánh giá là cao nhất.

Levi Garraway, Giám đốc Y khoa kiêm Trưởng bộ phận Phát triển Sản phẩm Toàn cầu của Roche, cho biết giredestrant đại diện cho bước tiến lớn nhất trong liệu pháp nội tiết đối với ung thư vú giai đoạn sớm trong nhiều thập kỷ qua. Việc FDA xem xét ưu tiên đưa sản phẩm đến gần hơn với khả năng thay đổi căn bản mô hình điều trị hiện tại.

Lộ trình phê duyệt và các hướng nghiên cứu mở rộng

Dự kiến FDA sẽ đưa ra quyết định phê duyệt cuối cùng cho chỉ định này trước ngày 30 tháng 11 năm 2026. Bên cạnh đó, cơ quan này cũng đã chấp thuận đơn đăng ký thuốc mới cho sự kết hợp giữa giredestrant và everolimus trong điều trị ung thư vú tiến triển có đột biến ESR1, với thời hạn quyết định vào tháng 12 năm 2026.

Nhằm củng cố vị thế trong lĩnh vực ung thư, Roche đã ký thỏa thuận hợp tác với C4 Therapeutics vào tháng 4 năm 2026 để nghiên cứu các chất liên hợp kháng thể-chất phân hủy. Các phân tích đang tiếp tục được thực hiện nhằm cung cấp thêm bằng chứng về hiệu quả của giredestrant trên cả nhóm bệnh nhân giai đoạn sớm và giai đoạn tiến triển.