Bác sĩ nghiên cứu chữa bệnh cho chính mình
MỸ – Phát hiện bị tăng sản hạch bạch huyết hiếm gặp, David Fajgenbaum, 34 tuổi, tự nghiên cứu loại thuốc tên Sirolimus để đẩy lùi bệnh.
Bác sĩ David Fajgenbaum. Ảnh: Philly Voice
Khi đang học năm ba ở Đại học Y, David bị bệnh nặng, phải nằm viện 5 tháng. Bác sĩ cho biết gan, thận và các cơ quan khác của anh đang dần ngừng hoạt động. Đến năm 25 tuổi, anh bị chẩn đoán mắc bệnh Castleman (còn gọi là bệnh tăng sản hạch bạch huyết). Theo Tổ chức Quốc gia về Rối loạn Hiếm gặp ( NORD), mỗi năm ở Mỹ có khoảng 5.000 người được chẩn đoán mắc bệnh Castleman. Những người mắc bệnh này có thể gặp những triệu chứng nhẹ như cảm cúm, đau bụng cho đến sự sụp đổ hoàn toàn của nhiều cơ quan chức năng.
“Việc chẩn đoán mất khoảng 11 tuần, phần lớn thời gian đó tôi ở trong phòng chăm sóc đặc biệt. Tôi bị xuất huyết võng mạc, dần mù mắt trái và tăng khoảng 32 kg chất lưu trong cơ thể”, David kể.
Khi David mới được phát hiện bị Castleman, chỉ có một loại thuốc được cho phép sử dụng bởi Cơ quan quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), anh điều trị nhưng không khỏi. Trong hơn 3 năm, David phát bệnh 4 lần, lần nào cũng nguy kịch, có thể mất mạng. Nhờ hóa trị, anh có thể hoàn thành việc học tại trường y và kết hôn.
“Tôi hứa với bố, các chị em và người vợ hiện tại của mình sẽ dành thời gian còn lại để chữa căn bệnh này”, David nói.
Video đang HOT
Có những lúc David tưởng như qua đời vì không thể chống chọi căn bệnh. Ảnh: Fox News
Anh thành lập Mạng lưới cộng tác bệnh Castleman (CDCN) để thúc đẩy nghiên cứu trên toàn thế giới, đồng thời tự nghiên cứu trong phòng thí nghiệm của mình. Ban đầu CDCN đặt mục tiêu chế tạo thuốc chữa bệnh trong 25 năm. Kết quả đầu tiên thật bất ngờ, bằng phân tích mẫu máu của mình, anh đã tạo ra một loại thuốc, đặt tên là thuốc Sirolimus. David là bệnh nhân đầu tiên sử dụng Sirolimus để chữa Castleman, bệnh tình của anh thuyên giảm từ đó.
Trong 7 năm, anh và các cộng sự đạt được nhiều bước tiến. “Chúng tôi đầu tư 1 triệu USD vào nghiên cứu, sau đó nhận thêm 7 triệu USD từ chính phủ và các tổ chức phi lợi nhuận”, anh nói. Anh và nhóm nghiên cứu đang hướng tới thử nghiệm lâm sàng, dự kiến bắt đầu ở Đại học Pennsylvania cuối năm nay.
David hiện có một con gái. Anh ghi lại hành trình chữa bệnh của mình trong cuốn sách “Chasing My Cure: A Doctor’s Race to Turn Hope into Action”.
“Tôi luôn hy vọng câu chuyện của mình có thể truyền cảm hứng cho mọi người”, anh nói. “Hãy biến hy vọng thành hành động và nhìn ra điều tích cực giữa những thời điểm khó khăn nhất”.
Hoài Thu
Theo Fox News/VNE
Bác sĩ lấy thân mình thử nghiệm điều trị căn bệnh hiếm
Một bác sĩ muốn hiểu rõ về căn bệnh hiếm gặp của bản thân đã tự mình thử nghiệm một phương pháp điều trị mới và đã có hiệu quả.
Bác sĩ David Fajgenbaum đã thử nghiệm các liệu pháp trên chính mình và mở ra phương pháp điều trị cho nhiều người.
Tình trạng bệnh của TS. BS David Fajgenbaum, Giáo sư trợ lý tại Trường Y khoa Perelman thuộc Đại học Pennsylvania (Mỹ), đã dần thuyên giảm kể từ lần đầu tiên ông sử dụng bản thân làm "đối tượng thử nghiệm nghiên cứu" vào 5 năm trước.
Hiện tại, một nghiên cứu mới cho thấy phương pháp điều trị của BS Fajgenbaum có thể giúp đỡ những người mắc chứng rối loạn viêm nhiễm hiếm gặp được gọi là Castleman.
Nghiên cứu mới cho thấy những bệnh nhân mắc các dạng bệnh nghiêm trọng mà các liệu pháp trước đó chưa có tác dụng có thể được điều trị bằng một phương pháp mới nhắm đến một con đường truyền tín hiệu cụ thể bên trong các tế bào được gọi là con đường PI3K / Akt / mTOR.
Bắt đầu từ năm 2010, khi mới 25 tuổi, ông đột nhiên ngã bệnh. Ông phát triển các triệu chứng bao gồm sưng hạch bạch huyết, đau bụng, mệt mỏi và nổi những đốm đỏ nhỏ trên cơ thể. Tình trạng của Fajgenbaum nhanh chóng tệ hơn, nguy hiểm đến tính mạng.
BS Fajgenbaum cuối cùng được chẩn đoán mắc bệnh Castleman, một nhóm các rối loạn viêm ảnh hưởng đến hạch bạch huyết. Khoảng 5.000 người ở Hoa Kỳ được chẩn đoán mắc một số dạng bệnh Castleman mỗi năm.
Bệnh nhân mắc bệnh Castleman có thể mang trên mình dạng bệnh nhẹ với chỉ một hạch bạch huyết bị ảnh hưởng, trong khi những trường hợp không may khác có các hạch bạch huyết bất thường nổi trên khắp cơ thể của họ và phát triển các triệu chứng đe dọa tới tính mạng, bao gồm cả suy nội tạng.
BS Fajgenbaum chính là bệnh nhân không may mắc dạng nặng hơn này, được gọi là bệnh Castleman đa trung tâm vô căn (iMCD), được chẩn đoán chỉ xảy ra trên khoảng 1.500 - 1.800 người Mỹ mỗi năm.
Dạng bệnh này tương tự với một số tình trạng tự miễn dịch, như ung thư, gây ra sự phát triển quá mức của các tế bào và trong trường hợp này là trong các hạch bạch huyết.
Khoảng 35% số người mắc iMCD chết trong vòng 5 năm sau khi được chẩn đoán. Mặc dù có một phương pháp điều trị được chấp nhận đối với căn bệnh Castleman là sử dụng thuốc siltuximab, không phải bệnh nhân nào cũng có thể đạt được hiệu quả với liệu pháp này. BS Fajgenbaum rơi vào nhóm này.
Không lùi bước trước căn bệnh quái ác này, BS Fajgenbaum nghiên cứu các mẫu máu của chính mình, ông đã xác định được manh mối khả thi về căn bệnh của mình.
Ngay trước khi căn bệnh bùng phát, ông đã phát hiện sự gia tăng đột biến về số lượng tế bào miễn dịch được gọi là tế bào T, cũng như sự gia tăng lượng protein VEGF-A. Cả hai yếu tố này được lưu thông theo con đường PI3K / Akt / mTOR.
Fajgenbaum đưa ra giả thuyết rằng một loại thuốc có thể giúp ích cho tình trạng của ông, loại thuộc này tên là sirolimus. Trong nghiên cứu mới, Fajgenbaum và các đồng nghiệp báo cáo rằng hai bệnh nhân khác mắc iMCD cũng cho thấy có sự gia tăng đột biến của các tế bào T và VEGF-A trước khi các triệu chứng của họ bùng phát.
Sau khi điều trị bằng sirolimus, cả hai bệnh nhân cũng cho thấy dấu hiệu bình phục. Cho đến nay, cả hai bệnh nhân đã ổn định được 19 tháng mà không có dấu hiệu tái phát bệnh.
Mặc dù những phát hiện mới này đầy hứa hẹn, nghiên cứu sẽ cần các thử nghiệm lớn hơn để chỉ ra rằng loại thuốc này là một phương pháp điều trị hiệu quả cho iMCD vì mới chỉ được thực hiện trên 3 bệnh nhân.
Sớm muộn, Fajgenbaum và các đồng nghiệp sẽ lên kế hoạch bắt đầu một thử nghiệm lâm sàng để kiểm tra tác dụng của sirolimus ở tối đa 24 bệnh nhân mắc iMCD.
Đức Mạnh
Theo Livescience/GDTĐ
Bị tạt a xít mù mắt, nhờ liệu pháp tế bào gốc mới bệnh nhân đã sáng mắt Một người đàn ông 44 tuổi ở Anh bị mù mắt phải do bị tạt a xít. Bằng liệu pháp tế bào gốc, các bác sĩ đã chữa lành hoàn toàn mắt phải của cho ông. Ảnh minh họa: Shutterstock Ông James O'Brien, 44 tuổi, bị tạt a xít cách đây 25 năm. Lúc ấy, James chỉ là chàng thanh niên 18 tuổi....