TS Nguyễn Hồng Vũ: Cơ quan y tế quyền lực nhất thế giới chưa công nhận liệu pháp tế bào gốc chữa bệnh tự kỷ

Các kết quả nghiên cứu ban đầu về dùng tế bào gốc chữa bệnh tự kỷ vẫn còn đang được tranh cãi rất nhiều về hiệu quả thật sự mà nó có thể mang lại được cho bệnh nhân tự kỷ.

Gần đây, tôi nhận được nhiều câu hỏi về một số thông tin mô tả kết quả của một công trình nghiên cứu được đăng trên tạp chí khoa học danh tiếng “Stem cell translational medicine” về dùng tế bào gốc tự thân liều cao phối hợp can thiệp giáo dục cho trẻ bị tự kỷ.

Khỏi phải nói, những gia đình có trẻ tự kỷ quan tâm đến thông tin này như thế nào.

Các câu hỏi xoay quanh hai vấn đề chính:

1. Tế bào gốc có thực sự điều trị được bệnh tự kỷ hay không?

2. Người thân của trẻ tự kỷ có nên tự bỏ ra một số tiền lớn để theo điều trị theo phương pháp này cho con cháu của họ hay không?

Do đây là căn bệnh mà nguyên nhân và cơ chế gây bệnh vẫn còn chưa được làm sáng tỏ, còn nhiều điểm mờ chưa được nghiên cứu rõ ràng nên việc phát triển các phương pháp điều trị bệnh này vẫn còn gặp nhiều khó khăn trên phạm vi toàn thế giới , trong đó có Việt Nam.

Các phương pháp điều trị bệnh tự kỷ hiện nay bao gồm dùng thuốc giúp giảm sự cáu kỉnh (irritability), liệu pháp hành vi (behavioral therapy), liệu pháp nghề nghiệp (occupational therapy) và liệu pháp ngôn ngữ (speech therapy).

Can thiệp sớm có thể giúp cải thiện đáng kể tình trạng tự kỷ, tuy nhiên nhiều trường hợp vẫn bị ảnh hưởng. Do vậy, việc tìm kiếm các phương pháp mới và hiệu quả hơn cho căn bệnh này là điều cấp thiết.

Minh họa: Lilli Carré (The Nee York Times)

Trong những năm gần đây một trong những liệu pháp mới đang được nghiên cứu để điều trị căn bệnh này là liệu pháp sử dụng tế bào gốc. Liệu pháp này được phát triển dựa trên giả thuyết cho rằng các tế bào gốc có khả năng điều chỉnh hệ thống miễn dịch bị kích hoạt bất thường, từ đó cải thiện chức năng tế bào thần kinh. Tuy nhiên các kết quả nghiên cứu ban đầu vẫn còn đang được tranh cãi rất nhiều về hiệu quả thật sự mà nó có thể mang lại được cho bệnh nhân tự kỷ.

Dựa trên các kết quả nghiên cứu khoa học đến hiện nay, xin đưa ra câu trả lời cho câu hỏi số 1.

Đó là: KHÔNG rõ ràng, CHƯA có bằng chứng vững chắc.

Đọc kỹ bài báo nghiên cứu đăng trên tạp chí chuyên ngành nói trên, chúng ta sẽ thấy trong thí nghiệm lâm sàng này các nhà khoa học đã bỏ quên một điểm rất quan trọng trong nghiên cứu, đó là nhóm đối chứng.

Việc thiếu “nhóm đối chứng” (thường là nhóm sử dụng giả dược) trong nghiên cứu sẽ làm cho việc đánh giá kết quả khó chính xác được. Trong nghiên cứu này, việc thiếu nhóm đối chứng đã khiến không thể kết luận được rõ ràng sự tiến bộ của các bé trong quá trình điều trị là kết quả của cấy ghép tế bào gốc tủy xương hay của biện pháp giáo dục can thiệp!

Một sự việc tương tự từng xảy ra vào năm 2017, khi nhóm các nhà khoa học của TS Kurtzberg và Dawson ở Trung tâm nghiên cứu Y Học của Đại Học Duke (North Carolina, Hoa Kỳ) công bố kết quả nghiên cứu sử dụng tế bào gốc cuống rốn để điều trị trẻ bị bệnh tự kỷ. Công trình trên đăng trên tạp chí “Stem cell translational medicine”, đã nhận được sự chỉ trích và nghi ngờ của nhiều nhà khoa học về khả năng chữa bệnh tự kỷ của tế bào gốc trong nghiên cứu. Sai lầm của nhóm cũng là không thiết kế nhóm đối chứng.

Đến năm 2018, một nhóm nhà khoa học của TS Michael Carroll ở Viện nghiên cứu Y Học Sutter, California (Hoa Kỳ) đã có một thí nghiệm lâm sàng sử dụng tế bào gốc từ cuống rốn để điều trị bệnh tự kỷ.

Dự án này có nhóm đối chứng được thiết kế một cách khắt khe dựa trên việc phân nhóm ngẫu nhiên (randomized), người thực hiện thí nghiệm trực tiếp và bệnh nhân không biết mình thuộc nhóm nào (gọi là “mù” – blinded) thì cho kết quả là KHÔNG CÓ SỰ KHÁC NHAU ĐÁNG KỂ giữa nhóm điều trị bằng tế bào gốc và giả dược.

Điều này cho thấy rằng, trên khía cạnh khoa học thì việc sử dụng tế bào gốc để điều trị bệnh tự kỷ vẫn còn thiếu bằng chứng rõ ràng để chứng minh tính hiệu quả của phương pháp. Do vậy, hiện nay trên thế giới, không có tổ chức y tế chính phủ nào trên thế giới (như FDA của Mỹ) chấp nhận nó trở thành một phương pháp điều trị chính thống.

Vậy câu trả lời tiếp theo cho câu hỏi số 2 “có nên tự bỏ ra một số tiền lớn để chạy theo điều trị theo phương pháp này cho con của họ hay không?”, thì người viết bài này cho rằng cho độc giả cần cân nhắc và tìm hiểu thật kỹ lưỡng trước khi quyết định.

Bệnh rối loạn phổ tự kỷ (tiếng Anh là Autism Spectrum Disorder) hay được gọi tắt là bệnh tự kỷ là một rối loạn phát triển thần kinh dẫn đến các triệu chứng bao gồm sự khiếm khuyết trong giao tiếp, ngôn ngữ cũng như sự tương tác xã hội và các hành vi kiểu như tự kích thích hoặc thiếu sự tập trung, kiên nhẫn. Bệnh này đang ảnh hưởng phần lớn các trẻ em trong giai đoạn phát triển đầu đời với tỉ lệ ở Mỹ là 1:68 (68 trẻ thì có 1 trẻ bị ảnh hưởng).

Nguyên nhân của căn bệnh tự kỷ vẫn là một câu hỏi lớn cho các nhà khoa học. Tuy chưa có bằng chứng rõ ràng nhưng dựa trên các kết quả nghiên cứu cho đến nay các nhà khoa học cho rằng căn bệnh này là do rối loạn không đồng nhất (heterogeneous disorder), bao gồm nhiều yếu tố nguy cơ như di truyền, tiếp xúc với môi trường không thuận lợi trước khi sinh hoặc sau khi sinh, và rối loạn điều hòa miễn dịch. Cấu trúc não và các kết nối thần kinh ở người mắc bệnh tự kỷ cũng có thể bất thường. Các phân tử tín hiệu tế bào (cytokine) liên quan đến phản ứng viêm (inflammation) cũng được cho thấy biểu hiện ở các tế bào thần kinh não ở người bệnh tự kỷ cao hơn bình thường.

Tài liệu tham khảo:

Dawson G, Sun JM, Davlantis KS, et al. Autologous Cord Blood Infusions Are Safe and Feasible in Young Children with Autism Spectrum Disorder: Results of a Single-Center Phase I Open-Label Trial. Stem Cells Transl Med. 2017;6(5):1332-1339.

Chez M, Lepage C, Parise C, Dang-Chu A, Hankins A, Carroll M. Safety and Observations from a Placebo-Controlled, Crossover Study to Assess Use of Autologous Umbilical Cord Blood Stem Cells to Improve Symptoms in Children with Autism. Stem Cells Transl Med. 2018;7(4):333-341.

Nguyen Thanh, L, Nguyen, HP, Ngo, MD, et al. Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2020; 1- 13.

https://www.spectrumnews.org/features/deep-dive/false-hope-autism-stem-cell-underground/