Công nghệ gen liệu có thắng HIV?

Các nhà khoa học đã tìm đủ cách những mong tiêu diệt được HIV, nhưng hiên nay ước mơ ây vân chỉ là con số không. Tuy nhiên ước mơ tiêu diệt vĩnh viễn căn bệnh thê kỷ này lại vân cháy bỏng. Câu chuyện cứ như mơ ấy bắt đầu từ một phòng thí nghiệm sinh học ở California.

Độ “khủng” của HIV

Trong thời đại ngày nay, một bệnh mà người ta thường cảnh báo nhiều nhất đó là AIDS. Bệnh do HIV gây ra. Đây là một loại virut gây bệnh cho con người có thể gọi là “khủng” nhất trong hàng các virut. Chúng cũng chỉ là những sinh thể sống có một bộ gen di truyền và một vỏ bao bên ngoài như bao loại virut khác nhưng chúng lại sở hữu những đặc tính khôn ngoan mà cho đến giờ khoa học vẫn chưa tìm ra cách chế ngự chúng.

Cái khôn ngoan của virut ấy là chúng không tấn công vào những tế bào bình thường mà lại tấn công vào những tế bào trọng yếu nhất của cơ thể (tê bào miễn dịch, đặc biệt là các tế bào lympho T). Đây là những tế bào tối cao có chức năng thực hiện thẩm quyền miễn dịch giúp cơ thể loại bỏ tất cả những mầm bệnh và vật thể xâm nhập. Không có các tế bào này, cơ thể chúng ta không thực hiện “phân cắt” hay tiêu hủy mầm bệnh được, cho dù đó là những mầm bệnh yếu xìu. Chính vì thế mà những người bị nhiễm HIV sẽ bị suy giảm miễn dịch nghiêm trọng và người bệnh sẽ tử vong vì các bệnh nhiễm trùng nặng nề khác.

Và cho đến nay, người ta vẫn chưa thể tìm ra được một loại thuốc đặc trị nào cho HIV vì chúng không bao giờ tự sinh sản. Nhưng HIV lại có một cách để nhân lên số lượng, đó là tích hợp bộ gen của chúng với bộ gen của tế bào người. Khi tích hợp thành công thì HIV truyền đạt một mệnh lệnh là hãy thực hiện tổng hợp ra những virut mới mà không phải là đi phòng ngự nữa. Các tế bào này vô hình trung là những kẻ “phản gián” đầy nguy hiểm. Nhưng chúng ta không thể tiêu diệt hết những tế bào này vì làm như thế nghĩa là người có HIV cũng sẽ tử vong theo.

Và những hy vọng hé mở

Năm 2007, một bệnh nhân AIDS tại Berlin, Đức đã có được sức đề kháng tự nhiên với HIV sau khi được nhận máu từ một người cho đặc biệt. Người này bị khuyết thiếu gen CCR5, một loại gen chịu trách nhiệm tổng hợp ra các thụ cảm thể mở đường cho virut đi vào. HIV muốn thâm nhập được vào tế bào người thì cần phải có mặt một thụ cảm thể do gen CCR5 mã hoá. Một số người (theo nghiên cứu, chiếm khoảng 1% dân số người da trắng) lại khuyết thiếu gen CCR5, do đó những người này có sức miễn dịch tự nhiên với HIV. Điều này đã được kiểm chứng khi truyền máu từ người cho như vậy vào một bệnh nhân HIV tại Berlin cách đây 4 năm.

Cuộc thử nghiệm đã thành công nhất định và mở ra một hy vọng, nhưng người ta chưa kịp vui mừng được bao lâu thì lại lâm vào thế bê tắc. Vì công việc tìm kiếm những người có đặc điểm gen như vậy thực chẳng dễ chút nào. Thậm chí có tìm thấy đi chăng nữa thì sự bất đồng về miễn dịch cũng khó có khả năng thành công. Ngay lập tức, một câu hỏi đầy nghi vấn được đặt ra, vậy liệu chúng ta có thể loại bỏ gen CCR5 trên tế bào máu của chính bệnh nhân và sử dụng chúng để loại trừ HIV? Như để trả lời, các nhà khoa học lại mở cửa phòng thì nghiệm và những cuộc thí nghiệm mới lại bắt đầu.

Mô hình HIV trong cơ thê.

Một công ty chuyên nghiên cứu và ứng dụng công nghệ sinh học là Sangamo BioSciences Inc., California, Mỹ phối hợp với Trường đại học Canifornia đã tiến hành thử nghiệm. Họ thử tiến hành cắt bỏ đoạn gen CCR5 để xem liệu những tế bào này có thể kháng cự với HIV không. Kết quả bước đầu, họ đã cắt bỏ thành công đoạn gen mã hoá tai hại trên.

Trong thí nghiệm này, các nhà khoa học tiến hành thử nghiệm trên 6 người đàn ông bị nhiễm HIV tham gia thử nghiệm trên tinh thần tự nguyện. Những bệnh nhân này được lọc máu và được loại bỏ một phần nhỏ các tế bào lympho T, những tế bào là đích tấn công của HIV. Sau đó người ta thu hồi những tế bào này (tế bào chưa có virut) vào một dụng cụ riêng biệt và thêm vào hỗn hợp tế bào này một hợp chất định vị gen. Kết quả, 1/4 các tế bào đã được cắt bỏ hoàn toàn đoạn gen CCR5. Các tế bào này trước khi đem đi điều trị (truyền quay trở lại cho bệnh nhân) được trộn vào hỗn hợp các yếu tố kích thích sự phát triển để chúng nhân lên. Một nửa trong số họ được truyền lại 2,5 tỷ tế bào lympho mất gen của chính họ và nửa còn lại nhận 5 tỷ tế bào loại này.

3 tháng sau đó, các bệnh nhân này đã có gấp 3 lần số lượng các tế bào lympho cắt gen được sản sinh. Như vậy là dấu hiệu sinh tồn đã bắt đầu. Người ta thấy sự xâm nhập của HIV vào cơ thể người không thể xuyên thủng những tế bào trên và không thể nào tiêu diệt chúng. Ngược lại, các tế bào lympho còn sinh sản mạnh hơn. Mặc dù số lượng chưa nhiều, nhưng hình như người bệnh đang hồi phục. Điều này được thể hiện ở số lượng các tế bào lympho tăng. Kết quả này được báo cáo tại một hội nghị khoa học ở Boston và người ta đã để lại cho các chuyên gia nhiều bất ngờ thú vị.

Liệu chúng ta có thể thành công?

Như vậy là khoa học bước đầu đã làm đảo ngược tình thế. Người ta chưa tiến hành kiểm nghiệm số lượng HIV sau khi điều trị, nhưng cho dù như thể nào thì rõ ràng phương pháp này mang một tính khả quan. Người bệnh có thể tự sử dụng những tế bào của mình đê chữa bệnh cho mình mà không còn lo lắng về các hiện tượng như thải ghép, bất đồng miễn dịch…

Tuy nhiên, vẫn còn quá sớm để có thể mãn nguyện. Người ta vẫn chưa thể trả lời được nhiều câu hỏi liên quan. Ví dụ như những người sinh ra không có gen CCR5 thì hoàn toàn khỏe mạnh nhưng liệu khi chúng ta xoá bỏ gen này ra khỏi bản đồ gen người thì chúng ta có thể có những rắc rối nào không hay là chúng ta lại phải mang một loại bệnh khác chưa từng có trong y văn.

Thứ hai, liệu HIV có thể có đột biến xâm nhập vào cả được những tế bào đã cắt gen sau một thời gian điều trị không? Vì người ta thấy nhiều loại virut có thể thay đổi thụ cảm thể nhận cảm để đi vào tế bào nếu như thụ cảm thể vốn có của nó bị ức chế. Và người ta đã quan sát được hiện tượng này ở HIV trong giai đoạn nặng. Vậy đây có phải là giải pháp có tính khả thi tuyệt đối. Đáp số cho câu hỏi liệu chúng ta có thắng vẫn còn đang ở phía trước

Theo Sức Khỏe Đời Sống