Vì sao cần xem xét kỹ hiệu lực bảo vệ của vaccine trước khi phê duyệt?

Thử nghiệm lâm sàng trên người chỉ là một giai đoạn nhỏ trong quá trình phát triển, sản xuất vaccine. Trong đó, hiệu lực bảo vệ quyết định vaccine có được phê duyệt hay không.

Phê duyệt bất kỳ vaccine nào cũng là bước quan trọng. Bởi nó sẽ quyết định vaccine đó đã đạt yêu cầu về tính an toàn, hiệu lực bảo vệ và tính sinh miễn dịch hay chưa. Nếu vội vàng phê duyệt, ảnh hưởng tiêu cực của vaccine sẽ rất lớn. Và thế giới đã từng chứng kiến điều này.

Từ sự cố ngoài ý muốn đến thảm họa sinh học tồi tệ nhất lịch sử nước Mỹ

Ngày 30/8/1954, nhà khoa học E.Eddy của Viện Y tế Quốc gia Mỹ kiểm tra lô vaccine bại liệt mới. Đây được xem là lô vaccine ngừa bại liệt đầu tiên của Mỹ cho trẻ em, do Jonas Salk sản xuất. Chính vì thế, nó được ngợi ca rất nhiều, kỳ vọng là “thần hộ mệnh” cứu hàng triệu trẻ em khỏi bị bại liệt, tử vong.

Theo Washington Post, khi kiểm tra một mẫu từ Phòng thí nghiệm Cutter ở Berkeley, California, Mỹ, bà nhận thấy loại vaccine được thiết kế thay vì chứa virus bất hoạt, nó chứa virus sống, vẫn còn khả năng lây nhiễm. Nhà khoa học biết có gì đó không đúng và nói với một người bạn: “Sẽ có một thảm họa”.

Giám đốc Trung tâm Giáo dục về Vaccine của Bệnh viện Nhi Philadelphia, Paul A. Offit, tiết lộ bất chấp những cảnh báo của bà Eddy, vaccine bại liệt vẫn được đưa vào sử dụng. Theo Reuters, ngày 12/4/1955, Chính phủ Mỹ đã cấp phép vaccine đầu tiên ngừa bệnh bại liệt ở trẻ em. Ngay lập tức, vaccine này “cháy hàng”, bị nâng giá chóng mặt.

Lọ vaccine bại liệt do phòng thí nghiệm Cutter sản xuất năm 1955. Ảnh: AP.

Ước tính trong một năm, khoảng 120.000 trẻ em đã được tiêm vaccine của Cutter. Nhưng đây cũng là lúc bi kịch ập đến. Khoảng 40.000 trẻ mắc bại liệt mặc dù đã tiêm vaccine, triệu chứng gồm sốt, đau họng, nhức đầu, buồn nôn, đau cơ.

Số ca mắc nhanh chóng lan tăng lên tạo thành một đợt bùng phát dịch bại liệt trên khắp nước Mỹ. Các nhà điều tra xác định vaccine đã bị nhiễm virus bại liệt còn sống từ phòng thí nghiệm Cutter.

Năm 2005, ông Offit viết cuốn sách về sự cố này và đánh giá đây là “thảm họa sinh học tồi tệ nhất lịch sử nước Mỹ – dịch bệnh bại liệt do chính con người tạo ra”. Vị chuyên gia nhấn mạnh sức tàn phá của đợt dịch thậm chí chỉ đứng sau bom nguyên tử – thứ người Mỹ sợ hãi nhất.

Kinh nghiệm xương máu từ quá khứ đã khiến các quy trình phê duyệt tại tất cả quốc gia và tài liệu của WHO đều rất nghiêm ngặt. Việc phê duyệt vaccine được xem xét dựa trên những dữ liệu khoa học và thận trọng. Do đó, quyết định phê duyệt hay không phải căn cứ trên những báo cáo lâm sàng cả 3 pha.

Các giai đoạn phát triển của vaccine.

Trong đó, pha 3 của giai đoạn II (nghiên cứu lâm sàng trên người) cần số lượng mẫu lên tới vài nghìn đến vài chục nghìn người tiêm thử. Giai đoạn II cũng đánh giá hiệu lực của vaccine – yếu tố quan trọng nhất.

Nhà nghiên cứu đánh giá dựa trên 3 tiêu chí: Vaccine có ngừa được bệnh, ngừa lây nhiễm mầm bệnh, sản sinh kháng thể hoặc các loại phản ứng miễn dịch khác liên quan đến mầm bệnh không.

Do tính cấp thiết của đại dịch, vaccine Covid-19 đã được rút ngắn nhiều giai đoạn. Thay vì tốn 5-10 năm hoặc hơn, nhiều vaccine như Pfizer, AstraZeneca, Sputnik V hay Moderna mất 1-2 năm. Nguyên nhân là nhà sản xuất dựa trên các công thức đã có sẵn để phát triển, giảm bớt thời gian nghiên cứu.

Vì sao hiệu lực của vaccine là yếu tố quan trọng nhất?

Theo tài liệu của Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), khi xem xét vaccine Covid-19 hay bất kỳ vaccine nào khác, chúng ta cần xác định hiệu lực và hiệu quả bảo vệ của nó.

WHO nhấn mạnh chỉ có kết quả thử nghiệm lâm sàng, đặc biệt ở pha 3, mới là yếu tố quyết định để đánh giá vaccine có “hiệu lực bảo vệ”, làm giảm nguy cơ mắc Covid-19 hoặc giảm nhẹ tình trạng bệnh hay không. Với vaccine Covid-19, tại thời điểm hiện tại WHO yêu cầu tất cả phải được đánh giá cả “tính sinh miễn dịch” và “hiệu lực bảo vệ”.

Tất cả vaccine Covid-19 được WHO phê duyệt trong danh sách sử dụng khẩn cấp đều phải được thông qua các thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên. Đây là khâu để chuyên gia WHO kiểm tra chất lượng, độ an toàn, hiệu lực vaccine.

Để được phê duyệt, vaccine bắt buộc phải có tỷ lệ hiệu lực cao, tối thiểu 50% trở lên. Sau khi được phê duyệt, chúng vẫn tiếp tục được theo dõi để đảm bảo tính an toàn, hiệu lực liên tục.

Hiệu lực của vaccine được đo lường trong thử nghiệm lâm sàng có kiểm soát và dựa trên số người đã tiêm phát triển “kết quả quan tâm” (thường là tỷ lệ mắc bệnh) so với nhóm dùng giả dược. Sau khi nghiên cứu hoàn tất, số tình nguyện viên mắc bệnh trong mỗi nhóm sẽ được so sánh, tính toán nguy cơ khi họ tiêm hoặc không tiêm vaccine.

WHO phân biệt hiệu lực và hiệu quả của vaccine. Việt hóa: Thiên Nhan.

Kết quả này được gọi là hiệu lực của vaccine – thước đo mức độ giảm nguy cơ mắc bệnh. Vaccine có hiệu lực càng cao, số lượng người trong nhóm được tiêm bị bệnh sẽ thấp hơn rất nhiều so với nhóm dùng giả dược.

Ví dụ, vaccine Covid-19 được chứng minh hiệu lực 80% đồng nghĩa những người được tiêm ở thử nghiệm lâm sàng có nguy cơ phát triển/mắc bệnh thấp hơn 80% so với nhóm dùng giả dược. Con số 20% không có nghĩa 20% nhóm được tiêm vaccine sẽ mắc Covid-19.

Yêu cầu về số lượng người đánh giá hiệu lực cũng cần đủ lớn. Như trong quy định của WHO, đánh giá bước này ở pha 3 giai đoạn 2, số mẫu lên tới vài nghìn đến vài chục nghìn người.

Trong khi đó, hiệu quả của vaccine là thuật ngữ dùng để đo trong thế giới thực. Các thử nghiệm lâm sàng có nhiều nhóm người, độ tuổi rộng, giới tính, dân tộc khác nhau và tình trạng sức khỏe đều được theo dõi. Nhưng nó không thể đại diện cho toàn bộ dân số.

WHO nhấn mạnh hiệu quả trong thế giới thực có thể khác với những gì được đo lường trong các cuộc thử nghiệm. Bởi không ai có thể dự đoán chính xác mức độ sinh kháng thể với một nhóm dân số lớn, thay đổi ra sao trước tình hình dịch bệnh.

Không có vaccine nào hiệu quả 100%. Vaccine Covid-19 cũng vậy. Tỷ lệ nhỏ người không được bảo vệ sau khi tiêm vaccine, kháng thể mất dần theo thời gian cũng là điều chúng ta không thể lường trước. Chưa kể, hiệu quả của vaccine còn phụ thuộc khả năng miễn dịch của từng người.

Do đó, vaccine mang lại giá trị đến đâu, chúng ta vẫn cần thế giới thực trả lời. Cùng lúc đó, các biện pháp phòng dịch vẫn phải thực hiện nghiêm ngặt để tránh lây nhiễm.