Đột phá phương pháp điều trị tiểu đường không cần tiêm insulin

Theo ScienceNews, một phương pháp điều trị thử nghiệm cho bệnh tiểu đường type 1 vừa đạt được kết quả đầy hứa hẹn: chỉ sau một lần truyền tế bào tuyến tụy nuôi cấy trong phòng thí nghiệm, cơ thể bệnh nhân đã tự sản xuất đủ insulin mà không cần bổ sung thêm từ bên ngoài.

Bút tiêm insulin được sản xuất tại Công ty dược của Mỹ ở Fegersheim, miền đông Pháp. Ảnh minh họa: AFP/TTXVN

Nghiên cứu được công bố trên tạp chí New England Journal of Medicine cho thấy, sau một năm điều trị, 10 trong số 12 người tham gia không còn phải dùng insulin bổ sung. “Đây thực sự là một dấu mốc quan trọng,” ông Giacomo Lanzoni, nhà nghiên cứu tiểu đường tại Đại học Miami (Mỹ), nhận định. Theo ông, phương pháp tạo ra các tế bào này có thể mở rộng quy mô sản xuất, mở ra triển vọng phục hồi chức năng sản xuất insulin cho nhiều bệnh nhân trên toàn thế giới.

Tiểu đường type 1 là bệnh tự miễn khiến hệ miễn dịch tấn công và phá hủy các tế bào beta sản xuất insulin trong tụy. Thiếu insulin, đường không thể đi vào tế bào để cung cấp năng lượng mà tồn đọng trong máu, gây nhiều biến chứng nguy hiểm. Trong hơn 100 năm qua, các bệnh nhân phải sống nhờ tiêm insulin hàng ngày, kết hợp thiết bị đo đường huyết và bơm insulin tự động, nhưng các phương pháp này vẫn chưa thật hoàn hảo, vì mức đường huyết phải duy trì trong khoảng hẹp an toàn.

Gần đây, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt liệu pháp dùng tế bào tụy lấy từ người hiến tặng đã qua đời để thay thế tế bào mất chức năng. Tuy nhiên, cách làm này bị giới hạn bởi nguồn hiến tạng khan hiếm và chất lượng tế bào không đồng đều.

Để khắc phục, công ty Vertex Pharmaceuticals đã phát triển quy trình nuôi cấy các cụm tế bào đảo tụy từ tế bào gốc người, nhờ phối hợp nhiều dưỡng chất và hóa chất đặc biệt. Các tế bào này không được cấy trực tiếp vào tụy mà được truyền qua tĩnh mạch để “định cư” trong gan – vị trí được cho là rất phù hợp.

Trong thử nghiệm lâm sàng nhỏ trên 14 bệnh nhân, các bác sĩ đã truyền hàng trăm triệu tế bào đảo tụy nuôi cấy, có tên gọi zimislecel. Chỉ sau khi truyền, các tế bào bắt đầu nhận biết mức đường huyết và tự động sản xuất insulin. Kết quả, 10 trong số 12 người trước đây hoàn toàn phụ thuộc insulin đã dừng được việc tiêm thuốc sau một năm. Hai người còn lại giảm được nhu cầu insulin tới 70%.

Ông Tom Donner, Giám đốc Trung tâm Tiểu đường Johns Hopkins, đánh giá: “Ngừng hẳn việc tiêm insulin là một thành tựu đáng kinh ngạc”. Ông cho biết, việc kiểm soát tiểu đường gây áp lực tâm lý rất lớn, nên giảm gánh nặng này có ý nghĩa đặc biệt với bệnh nhân.

Tuy nhiên, liệu pháp cũng đi kèm nhiều tác dụng phụ, chủ yếu do các thuốc ức chế miễn dịch nhằm ngăn cơ thể đào thải tế bào mới. Trong số các tác dụng phụ ghi nhận có tiêu chảy, nhức đầu, buồn nôn và nhiễm COVID-19. Đặc biệt, có hai ca tử vong không liên quan trực tiếp đến liệu pháp: một ca do biến chứng phẫu thuật, một ca do chấn thương não sẵn có.

Theo ông Lanzoni, việc dùng thuốc ức chế miễn dịch không hề dễ dàng bởi nó làm tăng nguy cơ nhiễm trùng và nhiều rủi ro khác. Ông và nhiều nhóm nghiên cứu đang nỗ lực tìm giải pháp điều trị không cần sử dụng lâu dài các loại thuốc này.

Hiện Vertex đã mở rộng thử nghiệm lên tổng cộng 50 bệnh nhân, gần như tất cả đều đã được truyền tế bào điều trị. Công ty kỳ vọng có dữ liệu cuối cùng để xin phê duyệt liệu pháp vào năm 2026.