Ứng dụng ghép tế bào gốc chữa bệnh trẻ tự kỷ

Liệu pháp ghép tế bào gốc điều trị tự kỷ do Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec thực hiện đã đạt kết quả tích cực, nhờ liên tục hoàn thiện phương pháp thực hiện.

Nhiều trường hợp trẻ tự kỷ hồi phục kỳ diệu sau nhiều năm can thiệp bằng các phương pháp khác không hiệu quả.

Từ tuyệt vọng tới hy vọng

Chị Đặng Thanh Xuân (ở quận Ngô Quyền, TP Hải Phòng) vẫn nhớ cảm giác cách đây 3 năm, khi bé Lê Bảo Nam con trai chị phát hiện chứng tự kỷ khi được 14 tháng tuổi. Từ đó là chuỗi ngày gian nan bế tắc, chị xin nghỉ việc để ngược xuôi chạy chữa cho con. “Ai mách gì tôi cũng làm theo nấy. Có những đêm con ốm phải đi 40km mới tới bệnh viện, chỉ biết ôm con mà khóc” – chị Xuân kể.

Đầu năm ngoái, sau hơn 4 tháng vào tận Gia Lai chữa, tốn gần 50 triệu đồng/tháng mà không thấy tiến triển, chị Xuân lại đưa con về quê trong vô vọng. Trong lúc mệt mỏi và tuyệt vọng, chị Xuân được giới thiệu ra Hà Nội đến Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec Times City. Tại đây, qua kiểm tra, các bác sĩ đánh giá Nam đã bị rối loạn phổ tự kỷ ở mức rất nặng. Tất cả chỉ số phát triển từ vận động, nhận thức đến ngôn ngữ đều rất thấp. Bác sĩ đã tư vấn cho bé Nam ghép tế bào gốc. Và điều không ngờ tới đã tới, cuối tháng 12-2019, chưa đầy 1 tháng sau khi được ghép tế bào gốc kết hợp can thiệp tâm lý, Bảo Nam như biến thành một người khác.

GS.TS Nguyễn Thanh Liêm điều trị bệnh trẻ tự kỷ.

“Sung sướng lắm” – chị Xuân nhắc đi nhắc lại cảm xúc của cả gia đình Bảo Nam 5 tuổi lần đầu có phản ứng khi nghe gọi tên, lần đầu ăn cơm chứ không chỉ nhai cháo như trước. Chị Xuân vui trào nước mắt khi con lần đầu biết thơm mẹ, bi bô hay thậm chí biết đòi hỏi như trẻ khác.

Là người trực tiếp điều trị can thiệp tâm lý cho bé Bảo Nam, Th.S tâm lý Đặng Thị Thanh Tùng, Bệnh viện Vinmec Times City cho biết, Bảo Nam thay đổi từng ngày. Hơn 2 tháng không đến bệnh viện do giãn cách dịch Covid-19, bé vẫn giữ được những hiểu biết cơ bản. Các rối loạn về cảm giác và hành vi có giảm dần, ngôn ngữ phát triển và biểu hiện cảm xúc tốt hơn. Thông thường, khi chỉ can thiệp tâm lý, các tiến bộ này có thể mất dần khi gián đoạn. Lên Hà Nội cuối tháng 6-2020, Bảo Nam được tiếp tục tham gia lớp can thiệp tâm lý và ghép tế bào gốc lần 2 tại Vinmec. “Từ chỗ nhiều năm can thiệp không có kết quả, nay chỉ sau 6 tháng bé Nam đã đạt được những tiến bộ như thế có thể xem là bước ngoặt lớn” – Th.S Tùng đánh giá.
Công trình khoa học thế giới

Liệu pháp tế bào gốc điều trị tự kỷ được xem là một công trình khoa học mang tính đột phá của Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec, sau thành tựu nghiên cứu ghép tế bào gốc điều trị bại não. Công trình do GS.TS Nguyễn Thanh Liêm chủ trì đã được Hội đồng Đạo đức (Bộ Y tế) cấp giấy chứng nhận với đánh giá an toàn và bước đầu mang lại những cải thiện tích cực ở trẻ tự kỷ.

Sau ghép tế bào gốc lần đầu tiên, Bảo Nam hào hứng tham gia các lớp học, có thể phát triển nhiều kỹ năng cá nhân.

Theo GS. Liêm, cơ chế gây tự kỷ đến nay vẫn còn là một “ẩn số” y học, nhưng đã có những khía cạnh dần sáng tỏ. Các nhà khoa học phát hiện, ở trẻ tự kỷ, kết nối thần kinh của các vùng não không bình thường. Người ta cũng tìm thấy chất “lạ” là sản phẩm của các tế bào miễn dịch hoạt động quá mức, gây độc với thần kinh. “Đây là tiền đề quan trọng cho thấy liệu pháp tế bào gốc có thể giải quyết được vấn đề này” – Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec cho biết.

Tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân có tác dụng điều hòa các phản ứng miễn dịch quá mức, giúp hạn chế sản xuất ra các độc chất đối với thần kinh. Tế bào gốc cũng tăng cường các hệ thống mạch máu để tế bào não được tưới máu nhiều hơn. Ngoài ra, tế bào gốc còn biệt hóa thành những tế bào thần kinh, giúp kết nối giữa các vùng thần kinh tốt hơn và có thể tiết ra một số “siêu vitamin” nuôi dưỡng các tế bào thần kinh. “Thông qua các cơ chế này, tế bào gốc sẽ sửa đổi những bất thường và cải thiện chức năng não bộ của trẻ tự kỷ” – GS. Liêm giải thích.

Vinmec là một trong số ít trung tâm y tế trên thế giới nghiên cứu chuyên sâu về ghép tế bào gốc điều trị tự kỷ. Do được đầu tư mạnh mẽ và bài bản nên tuy đi sau nhưng các nghiên cứu tại Vinmec được nhận định mang kết quả còn tích cực hơn. Trong khi thế giới sử dụng phổ biến cách “bơm” tế bào gốc vào tĩnh mạch khiến lượng tế bào này bị “pha loãng” trong hệ tuần hoàn, tỷ lệ đến được não không nhiều thì Vinmec lại thực hiện bằng cách truyền qua khoang cột sống, kết nối trực tiếp với não, giúp mật độ tế bào tiếp cận não cao hơn.

“Làm sao để trẻ được can thiệp sớm hơn vì nghiên cứu cho thấy khi ghép tế bào gốc sớm thì kết quả sẽ tốt hơn nhiều” – khi kết quả điều trị ngày càng khả quan hơn, đây là một trong những điều GS. Nguyễn Thanh Liêm còn trăn trở. Phần lớn bệnh nhân đến ghép tế bào gốc tại Vinmec đã thất bại với những phương pháp khác, ở tình trạng bệnh nặng hoặc đã qua thời gian “vàng” điều trị nên nhiều ca chưa đạt được kỳ vọng mong muốn.