Thử nghiệm lâm sàng thuốc điều trị ung thư tại Việt Nam

Mới đây, một loại thuốc miễn dịch đường uống tiềm năng điều trị ung thư giai đoạn cuối đã được công bố triển khai nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn tại Việt Nam, với sự hợp tác của các nhà khoa học Mỹ.

Thông tin này mang đến niềm hi vọng mới cho các bệnh nhân ung thư giai đoạn cuối, bệnh nhân không còn đáp ứng với bất cứ phương pháp điều trị nào hiện có.

Khám, tư vấn bệnh nhân sàng lọc ung thư đại trực tràng. Ảnh: D.T.

Ung thư đại trực tràng ngày càng gia tăng

Ung thư là một trong những nguyên nhân gây tử vong hàng đầu tại Việt Nam, tạo ra gánh nặng lớn cho xã hội và mỗi gia đình người bệnh. Theo thống kê của Tổ chức Y tế thế giới (WHO), tại Việt Nam, mỗi năm có hơn 120.000 người qua đời vì căn bệnh này. Trong đó, ung thư đại trực tràng có xu hướng gia tăng đáng kể và dự báo sẽ tiếp tục gia tăng trong những năm tới.

Theo thống kê từ dự án Globocan của Cơ quan Nghiên cứu Ung thư Quốc tế (IARC), ung thư đại trực tràng là ung thư phổ biến thứ 3 trên thế giới, với hơn 1,9 triệu ca mắc mới vào năm 2022. Tại Việt Nam, đây là loại ung thư phổ biến thứ 4, với tỷ lệ mắc mới là 16.835 ca và tỷ lệ tử vong do ung thư đại trực tràng là 8.454 ca. Globocan dự báo, đến năm 2045, tỷ lệ tử vong do ung thư đại trực tràng riêng tại khu vực châu Á có thể tăng lên đến gần 80% so với hiện nay. Một trong những thách thức lớn trong điều trị ung thư đại trực tràng là bệnh thường được phát hiện ở giai đoạn muộn, tỷ lệ di căn cao.

PGS.TS.BS Phạm Văn Bình – Phó Giám đốc chuyên môn Bệnh viện K cho biết: “Những nghiên cứu của WHO cũng như ở các nghiên cứu trong nước chứng minh điều trị ung thư khi chẩn đoán ở giai đoạn sớm mang lại kết quả tốt. Theo đó, bệnh nhân kéo dài hơn tối đa sự sống, chi phí điều trị thấp hơn. Tuy nhiên, thực trạng ở Việt Nam nói chung và Bệnh viện K nói riêng trong chẩn đoán ung thư đại trực tràng cho thấy, bệnh nhân được chẩn đoán ở giai đoạn sớm chỉ chiếm 20 – 30%. Còn lại là 70 – 80% là giai đoạn muộn, tức là giai đoạn 3, giai đoạn 4″.

TS.BS Vũ Hữu Khiêm – Trưởng khoa Ung bướu (Bệnh viện đa khoa Tâm Anh Hà Nội) nêu thực trạng: Thống kê cho thấy 15 – 30% bệnh nhân ung thư đại trực tràng mới được chẩn đoán khi đã ở giai đoạn di căn, và 50 – 60% các trường hợp ung thư tại chỗ cuối cùng tiến triển thành di căn. Việc phát hiện muộn, ở giai đoạn bệnh nặng, khiến quá trình điều trị gặp rất nhiều khó khăn, tỷ lệ sống sót sau 5 năm của bệnh nhân ung thư đại trực tràng di căn chỉ đạt khoảng 10 – 20%.

Theo các chuyên gia y tế, mặc dù hiện nay những hướng dẫn và khuyến cáo điều trị ung thư tại Việt Nam tương đồng với thế giới, nhưng các liệu pháp điều trị – đặc biệt là cho ung thư đại trực tràng di căn – vẫn còn nhiều hạn chế bởi tình trạng bệnh nặng, phát hiện ở giai đoạn muộn, khả năng đáp ứng điều trị không cao.

“Hóa trị là một trong những phương pháp điều trị chính cho nhiều loại ung thư bao gồm ung thư đại trực tràng ở giai đoạn di căn. Dẫu vậy, theo thời gian phần lớn các trường hợp tế bào ung thư vẫn phát triển trở lại sau hóa trị, nguy cơ chuyển nặng hơn. Liệu pháp miễn dịch, một bước tiến đáng kể trong điều trị ung thư trong 10 năm qua trên toàn cầu, cũng chỉ có hiệu quả với khoảng 5% bệnh nhân ung thư đại trực tràng di căn. Do đó, cả thế giới, đặc biệt là Việt Nam, đang rất cần những giải pháp cho 95% bệnh nhân còn lại, đặc biệt là những bệnh nhân không đáp ứng với các phác đồ điều trị hiện có” – BS Vũ Hữu Khiêm chia sẻ.

Người bệnh ung thư giai đoạn cuối sẽ có cơ hội tiếp tục được điều trị bằng thuốc RBS2418 tại Hệ thống Bệnh viện đa khoa Tâm Anh. Ảnh: BVCC.

Thêm cơ hội sống cho người bệnh ung thư giai đoạn cuối

Trước những thực trạng nói trên, nhiều loại thuốc điều trị ung thư giai đoạn cuối, trong đó có ung thư đại trực tràng đã được triển khai nghiên cứu tại nhiều nơi trên thế giới. Một trong số đó là thuốc miễn dịch đường uống RBS2418 của Mỹ.

Đây là thuốc miễn dịch đường uống mang tính tiên phong, với cơ chế “làm nóng” khối u, giúp hệ miễn dịch nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư hiệu quả hơn. Khác với các phương pháp phức tạp trước đây, thuốc được bào chế dưới dạng đường uống, dễ dàng sử dụng và giảm chi phí điều trị. Thuốc đã được chứng minh an toàn trong suốt giai đoạn thử nghiệm tiền lâm sàng và không gây ra tác dụng phụ đáng kể với người bệnh ung thư trong chương trình thử nghiệm lâm sàng pha 1 tại hơn 10 bệnh viện và trường y khoa uy tín tại Mỹ.

Dữ liệu từ các nghiên cứu này cho thấy RBS2418 có hiệu quả tiềm năng chống lại sự tiến triển của khối u, cả khi sử dụng đơn lẻ và kết hợp với thuốc ức chế chốt kiểm miễn dịch.

Đặc biệt hơn, loại thuốc này mới đây đã được công bố triển khai thử nghiệm lâm sàng pha 2A tại Việt Nam. Cụ thể, Bệnh viện đa khoa Tâm Anh cùng Viện Nghiên cứu Tâm Anh đã công bố triển khai Dự án VISTA-1 về thuốc miễn dịch đường uống điều trị ung thư thế hệ mới RBS2418. Dự kiến, ở giai đoạn hiện nay, VISTA-1 sẽ thu tuyển 150 bệnh nhân tại cả Mỹ và Việt Nam. Tại Việt Nam, sẽ triển khai đầu tiên tại Bệnh viện đa khoa Tâm Anh Hà Nội và Bệnh viện đa khoa Tâm Anh TPHCM, dự kiến mở rộng thêm tại 3 bệnh viện lớn khác trong thời gian tới.

BS Phương Lễ Trí – Giám đốc Điều hành Viện Nghiên cứu Tâm Anh nhấn mạnh: VISTA-1 không chỉ là cơ hội quý giá cho bệnh nhân ung thư đại trực tràng, mà còn là dịp để các bác sĩ, các nhà khoa học Việt Nam có thêm cơ hội học tập các quy trình nghiên cứu phát triển thuốc mới rất chuyên nghiệp, nghiêm ngặt và ở một đẳng cấp cao. Đây là cột mốc quan trọng, khẳng định Việt Nam hoàn toàn có thể trở thành trung tâm nghiên cứu y khoa khu vực và thế giới. Dự án không chỉ giúp bệnh nhân Việt Nam tiếp cận các phương pháp điều trị tiên tiến mà còn góp phần nâng cao vị thế của ngành y tế nước nhà.

TS.BS Vũ Hữu Khiêm cho biết, để triển khai dự án nói trên, hệ thống Bệnh viện đa khoa Tâm Anh, chuyên khoa Ung bướu đã chính thức mở Phòng khám VISTA-1, sàng lọc bệnh ung thư đại trực tràng với chi phí khám bệnh là 0 đồng. Phòng khám VISTA-1 sẽ thu tuyển trong 2 năm, tập trung sàng lọc bệnh nhân ung thư đại trực tràng. Để được tham gia thử nghiệm lâm sàng thuốc RBS2418, người bệnh cần đáp ứng các tiêu chí ban đầu, bao gồm là bệnh nhân ung thư đại trực tràng giai đoạn muộn, có thể tự đi lại và tự ăn uống. Sau khi đáp ứng các điều kiện này, người bệnh sẽ được bác sĩ thăm khám trực tiếp, sàng lọc và đánh giá theo bộ tiêu chí cụ thể của Dự án VISTA-1 nhằm đảm bảo phù hợp với các yêu cầu nghiên cứu.

Theo TS Nguyễn Ngô Quang – Cục trưởng Cục Khoa học Công nghệ và Đào tạo (Bộ Y tế), đây là nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng pha 2A đầu tiên và duy nhất trong thuốc điều trị bệnh lý ung thư tại Việt Nam tính đến thời điểm này, đồng thời cũng là lần đầu tiên một xét nghiệm chỉ dấu sinh học mới được chuyển giao kỹ thuật ngay từ khi bắt đầu để thực hiện tại phòng xét nghiệm trung tâm cho tất cả các địa điểm nghiên cứu ở Việt Nam mà không phải chuyển mẫu về phòng xét nghiệm ở nước ngoài.

Dự án VISTA-1 không chỉ mang ý nghĩa to lớn đối với người bệnh ung thư khi được tiếp cận với thuốc nghiên cứu ngay tại Việt Nam tương đương với người bệnh tại Mỹ, mà còn là bước tiến quan trọng cho ngành y tế và khoa học đổi mới, đột phá tại Việt Nam khi đã sẵn sàng đáp ứng các điều kiện để có thể tiếp nhận, triển khai các nghiên cứu lâm sàng ở giai đoạn rất sớm như pha 2A chứ không chỉ nghiên cứu ở các giai đoạn 3 như trước đây.

Dự án cũng khẳng định năng lực nghiên cứu và phát triển khoa học của nền y học Việt Nam, nâng cao vị thế Việt Nam trong môi trường y khoa quốc tế, đồng thời mở ra cơ hội tiếp cận sớm với các phương pháp điều trị ung thư tiên tiến cho người dân. Việc tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng quốc tế như VISTA-1 cũng giúp Việt Nam thiết lập được cơ sở dữ liệu điều trị trên người Việt Nam, góp phần hoàn thiện hồ sơ thuốc mới và là điều kiện quan trọng để có thể thúc đẩy quá trình cấp phép lưu hành thuốc mới sau này tại Việt Nam.

Thông tin từ Viện Nghiên cứu Tâm Anh, thử nghiệm lâm sàng thuốc RBS2418 được chia thành 4 giai đoạn: Giai đoạn 1 đánh giá tính an toàn của thuốc trên một nhóm nhỏ người bị các bệnh ung thư mô đặc khác nhau và đã, đang thực hiện thành công tại Mỹ. Giai đoạn 2 của thử nghiệm lâm sàng thường được chia thành hai pha nhỏ: 2A và 2B, mỗi pha có mục tiêu và quy mô khác nhau. Giai đoạn 3 so sánh hiệu quả của thuốc mới với phương pháp điều trị tiêu chuẩn trên một nhóm bệnh nhân lớn. Giai đoạn 4 theo dõi hiệu quả và tác dụng phụ lâu dài của thuốc sau khi được cấp phép lưu hành và áp dụng trong thực tế. Trong quá trình nghiên cứu và phát triển một loại thuốc mới, thử nghiệm lâm sàng đóng vai trò then chốt để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của thuốc trên người.