Nga phát triển loại thuốc từ chính máu bệnh nhân

Mai Thị Diễm12:03 24/02/2020

Theo Kommersant, các nhà khoa học từ Đại học y Kazan (Nga) đã phát triển và đã được cấp bằng sáng chế cho một loại thuốc mới – một loại bạch cầu (leukoconcentrate) biến đổi gien dựa trên các tế bào máu của chính bệnh nhân.

Vật liệu di truyền mà các tế bào bạch cầu vận chuyển đảm bảo sản xuất protein có lợi cho bệnh nhân – Ảnh: Depositphotos

Nó sẽ giúp chống lại bệnh thoái hóa, thiếu máu cục bộ và các bệnh truyền nhiễm. Các nhà khoa học đã bắt đầu nghiên cứu thử nghiệm thuốc để điều trị chấn thương tủy sống trên lợn. Nghiên cứu được hỗ trợ bởi Quỹ khoa học Nga.

Theo giáo sư Rustem Islamov, sử dụng leukoconcentrate biến đổi gien có thể trở thành một trong những lĩnh vực đột phá trong liệu pháp gien. Liệu pháp gien ngày càng trở nên phổ biến với việc đưa vật liệu di truyền khỏe mạnh vào cơ thể, giúp sửa chữa hoặc thay thế các khiếm khuyết trên ADN bệnh nhân.

Vấn đề chính là đưa thuốc đến đúng địa chỉ, hiệu quả, tốt nhất, rẻ tiền và không gây đau đớn cho người bệnh. Ngày nay, có một số cách cơ bản để giải quyết nhiệm vụ này: virus có cơ chế tự nhiên để đưa thông tin mới vào một sinh vật khác hoặc dùng túi liposome giúp cung cấp gien.

Trong trường hợp điều trị thành công có thể phục hồi được chức năng của gien bị hư hại. Các phương pháp điều trị truyền thống thường chỉ loại bỏ các triệu chứng của bệnh chứ không phải nguyên nhân gây bệnh.

Tuy nhiên, ngoài những lợi ích lâm sàng, liệu pháp gien có thể dẫn đến sự biến đổi ác tính của các tế bào bệnh nhân – đây là một trong những trở ngại chính cho sự phát triển và sử dụng rộng rãi của liệu pháp gien.

Tại Đại học y Kazan, trên cơ sở Khoa sinh học – di truyền y học và ngân hàng tế bào gốc, các nhà khoa học đã phát triển một cách đơn giản, an toàn và tiết kiệm để có được một loại thuốc leukoconcentrate biến đổi gien – một số lượng lớn các tế bào bạch cầu mang thông tin mới dưới dạng ADN nhân tạo.

Để thu được loại thuốc bạch cầu, bạch cầu được tách ra khỏi bệnh nhân máu toàn phần bằng cách sử dụng tinh bột đặc biệt. Sau đó, thêm một gien điều trị hoặc kết hợp các gien trong thành phần của virus đã được sửa đổi trước đó và do đó không nguy hiểm. Vào ngày hôm sau, có thể đưa thuốc trở lại vào máu bệnh nhân.

Kỹ thuật này có một số ưu điểm: các tế bào bạch cầu dễ dàng di chuyển qua dòng máu và xâm nhập vào các mô khác nhau mà không gây ra phản ứng miễn dịch. Vật liệu di truyền mà các tế bào bạch cầu vận chuyển sẽ đảm bảo sản xuất protein có lợi cho bệnh nhân.

Trong tương lai, việc sử dụng công nghệ sẽ cho phép đối phó với hậu quả của đột quỵ não, tổn thương tế bào thần kinh và các bệnh về hệ thần kinh, tăng cường khả năng miễn dịch của cơ thể khi bị mắc các bệnh do virus, điều chỉnh rối loạn đông máu, tăng tốc độ tái tạo mô xương và kết quả điều trị sẽ mở rộng tùy thuộc vào các gien điều trị mà bạch cầu chuyển tải.

Vũ Trung Hương

Video đang HOT

Theo Một thế giới

Khi nào vaccine phòng ngừa virus corona được điều chế thành công?

Trong bối cảnh dịch bệnh do virus corona lây lan mạnh, các quốc gia trên thế giới đều mong muốn sớm có vaccine điều trị loại virus này.

Tuy nhiên, hiện vẫn chưa có tổ chức nào dám khẳng định về thời điểm chính xác vaccine phòng ngừa virus corona được điều chế thành công.

Virus corona chủng mới đột biến quá nhanh

Theo Tiến sĩ Chia-Yi Hou, chuyên gia về bệnh truyền nhiễm ở Mỹ, các nhà khoa học đã xác định được vật liệu di truyền của virus corona chủng mới (Covid-19) là Axit ribonucleic (RNA). RNA tồn tại trong một chuỗi, không giống như DNA là chuỗi kép. Chỉ có một chuỗi duy nhất giúp RNA dễ dàng tách và phối lại vì chỉ cần một kết nối bị phá vỡ. Điều này đồng nghĩa virus có thể đột biến nhanh chóng, khiến cho bất kỳ loại thuốc hoặc vaccine nào ra đời sẽ sớm bị lỗi thời.

Tiến sĩ Chia-Yi Hou nói rằng, đối với các loại virus không còn lây lan như bệnh đậu mùa và bệnh bại liệt, vaccine sẽ hoạt động vĩnh viễn trừ khi virus thoát ra và bắt đầu đột biến, sản sinh ra chủng mới. Mặc dù virus đột biến khó xảy ra ngay cả đối với bệnh đậu mùa nhưng điều này thực sự đã bắt đầu xảy ra với vaccine bại liệt.

Hiện, đang có hai loại vaccine ngừa bại liệt. Một loại là dạng virus "chết" dùng cho tiêm chủng và một loại là virus "sống bị suy yếu" truyền qua đường miệng. Vaccine bại liệt dạng uống đã bị ngưng sử dụng ở Mỹ nhưng vì thiếu nguồn cung nên vẫn được dùng ở nhiều nước thu nhập thấp.

Các bác sĩ đã ghi nhận những trường hợp mắc bệnh bại liệt mới ở những người chưa được tiêm chủng, xuất phát từ virus đột biến trong vắc xin dạng uống", Tiến sĩ Hou nói.

Cùng nói về vấn đề này, Giám đốc điều hành Liên minh Đổi mới sáng tạo Sẵn sàng cho dịch bệnh (CEPI) Richard Hatchett, người nhiều năm phụ trách Cơ quan Nghiên cứu và phát triển y sinh tiên tiến Mỹ cho rằng, chiến dịch phát triển vaccine phòng ngừa virus corona mà CEPI đầu tư đang gặp một thách thức mà ông gọi là "vấn đề khó bậc nhất mà tôi từng đối mặt trong cuộc đời".

Ông lý giải: "Có quá nhiều thứ chúng ta không biết về virus này. Bản chất dịch tễ học, các mẫu hình lan truyền, số người thực sự bị lây nhiễm? Số người bị nhiễm có thể không phải được xác định về phương diện địa lý, mà phải được xác định bằng số lượng người thực, bằng cách xác định theo nhóm tuổi và nhóm có nguy cơ bị lây nhiễm. Để khi vaccine sẵn sàng, mỗi quốc gia có thể cung cấp ngay cho những người thuộc nhóm ở nguy cơ rủi ro cao nhất".

Cho ra vaccine cần mất một khoảng thời gian dài

Đối với hầu hết các loại virus, giới chuyên gia và hãng dược sẽ đánh giá mức độ nguy hiểm của chúng. Nếu loại virus đó không gây chết người và lây lan rộng thì không cần phát triển vaccine. Đa số virus không phải vấn đề lớn trong dân chúng, chẳng hạn những loại virus cảm lạnh thông thường.

Virus cũng có thể đột biến khá nhanh, thu nhận vật liệu di truyền mới từ các virus khác. Các nhà nghiên cứu có thể cố gắng ước tính tỷ lệ đột biến cho những loại virus khác nhau, nhưng chúng cũng có thể thay đổi, tiến hóa và thích nghi.

Trong khi đó, hầu hết các chuyên gia cho biết khung thời gian ngắn nhất để phát triển vaccine là khoảng một năm. Theo quy định của Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa dịch bệnh Mỹ (CDC), vaccine sẽ phải trải qua 6 giai đoạn.

Đáng lo ngại nhất là vào thời điểm một loại vaccine hiệu quả được phát triển hoàn thiện và đánh giá là an toàn để sử dụng, thì dịch bệnh đã được kiểm soát. Cụ thể là dù có một số loại thuốc và vaccine phát triển nhanh chóng, thử nghiệm trong đợt dịch bệnh Hội chứng hô hấp cấp tính nặng (SARS) năm 2002-2003 đến nay vẫn không được cấp phép.

Các phương pháp điều trị hoặc chữa khỏi bệnh cho các bệnh do virus gây ra là hoàn toàn khác. Vaccine chỉ hiệu nghiệm trước khi bị lây nhiễm vì vaccine giúp hệ thống miễn dịch của con người phản ứng với virus. Trong khi đó, thuốc là dùng điều trị cho những người bị nhiễm bệnh, thường nhắm vào các cơ chế virus xâm nhập vào tế bào trong cơ thể.

Hiện các chuyên gia đang thử nghiệm phương pháp bằng thuốc kháng virus hiện có trong điều trị HIV. Một số loại thuốc kháng virus theo toa có tác dụng trong điều trị bệnh cúm do có cơ chế can thiệp vào sự sinh sản của virus cúm, ngăn chặn chúng nhảy từ tế bào này sang tế bào khác. Tuy nhiên, trong trường hợp virus corona mới, những loại thuốc kháng virus hiện có không thể loại trừ nguy cơ biến chứng và kháng thuốc.

Thiếu kinh phí để phát triển vaccine chống virus corona

Các công ty dược lớn đều thận trọng trước khi tuyên bố dấn thân vào việc phát triển vaccine bởi chi phí đầu tư cho vaccine lên tới 800 triệu USD. Ngay cả khi được đẩy nhanh tiến độ, quá trình cho ra vaccine cũng phải mất hơn một năm.

"Chúng tôi sẽ mất ít nhất 12-18 tháng để chế ra vaccine nên sẽ không mang đến lợi ích gì giữa lúc tình hình dịch bệnh diễn biến phức tạp. Một số hãng dược lớn thậm chí còn không dám đầu tư", Thomas Breuer, Giám đốc đơn vị phụ trách sản xuất vaccine của hãng GlaxoSmithKline cho biết.

Còn theo Tiến sĩ Hou, các hãng dược thường dồn tài nguyên vào các loại thuốc có thể mang lại lợi nhuận cao như thuốc giảm đau. Và ngay cả khi việc phát triển vaccine được đẩy nhanh trong dịch bệnh, điều đó chưa thể đảm bảo nó sẽ được sản xuất đại trà vì vướng những rào cản pháp lý. Một số loại virus hiện đang có vaccine bao gồm sởi, bại liệt và HPV là do sự tàn phá của những căn bệnh đó lớn hơn chi phí phát triển vaccine.

Công cuộc nghiên cứu ra vaccine ngừa virus corona được đánh giá vô cùng khó khăn và mất thời gian. Ảnh minh họa

Sản xuất vaccine là cuộc đua marathon, không phải chạy nước rút

Tiến sĩ Hou cho biết, các thử nghiệm lâm sàng đang được tiến hành ở tâm dịch Vũ Hán nhưng những loại thuốc điều trị vẫn đang trong giai đoạn thử nghiệm. Các nhà khoa học Anh thì đang thử nghiệm vaccine trên chuột.

Trong khi đó, một số chuyên gia cảnh báo thiếu nguồn tài trợ cho nghiên cứu về vắc xin Ebola và nay là vaccine phòng virus corona. Thậm chí, một vài bệnh nguy hiểm vẫn không có vắc xin là bệnh lao và sốt rét, dù có nhiều tiền tài trợ. "Xem xét tất cả các lý do trên, chúng ta có thể sẽ không bao giờ có một loại vaccine hay thuốc điều trị virus corona nào", tiến sĩ Hou nói.

Còn những hy vọng nào cho cuộc đua sản xuất vaccine?

Bên cạnh những quan điểm cho thấy sự thận trọng thậm chí bi quan về sự ra đời của vaccine ngừa virus corona, vẫn có những nhóm, tổ chức, doanh nghiệp đang chạy đua tìm ra một vaccine đặc hiệu. Thậm chí đã có một số nhóm nghiên cứu vaccine đang sẵn sàng chờ kiểm tra thử trên động vật, chỉ vài tuần sau giải trình tự gene của Covid-19 được công khai với các nhà nghiên cứu.

Ông Jeff Richardson từ công ty Inovio Pharmaceuticals, một trong những đơn vị được CEPI đầu tư 11 triệu USD cho biết, vaccine của họ đã sẵn sàng để sản xuất trên quy mô lớn và chuẩn bị cho thử trên người vào đầu hè này. Một nhóm nghiên cứu khác từ trường Đại học Queensland, cũng nhận được hỗ trợ của CEPI, đang sẵn sàng kiểm tra vaccine của họ trong sự kết hợp công nghệ do GlaxoSmithKline - một trong những gã khổng lồ ngành dược, phát triển. Công nghệ này có khả năng giúp hệ miễn dịch phản hồi mạnh hơn.

TS. Anthony Fauci, Giám đốc bộ phận bệnh truyền nhiễm của Viện nghiên cứu Y tế quốc gia Mỹ cũng cho biết đã lên kế hoạch thử trên người loại vaccine tiềm năng được phát triển trên nền tảng công nghệ của công ty y sinh Moderna trong khoảng 2 tháng rưỡi nữa.

Còn theo tuyên bố của Trung tâm Kiểm soát và Ngăn ngừa dịch bệnh Trung Quốc (CDC Trung Quốc), cơ quan này cùng Trường Đại học Đông Tế và công ty Stermirna Therapeutics đã bắt đầu quá trình thử nghiệm trên chuột loại vaccine mRNA do họ phát triển.

Điểm thuận lợi là tất cả các nhóm nghiêm cứu phát triển vaccine trên thế giới hiện nay đều có những cách tiếp cận đầy sáng tạo trước lời hứa gia tăng tốc độ thực hiện chưa từng thấy trước đây. Tuy nhiên, chưa chắc họ đã được cấp phép cho vaccine ngay.

Trong tình bối cảnh trên, có rất ít người tin vào khả năng có một loại vaccine hiệu quả sẽ được thử trên người sớm. Ngay cả với vaccine mRNA của Trung Quốc, dù chu trình phát triển và sản xuất dựa trên công nghệ mới có thể ngắn hơn so với vaccine truyền thống nhưng việc thử nghiệm trên động vật vẫn thuộc giai đoạn đầu của phát triển vaccine và còn nhiều bước cần thiết trước khi sẵn sàng được thử nghiệm trên người, một quan chức CDC cảnh báo. Đơn giản là vì kiểm tra trên chuột vẫn mới chỉ là bước sàng lọc ban đầu của một vaccine ứng viên. Chỉ sau khi trải qua các kiểm tra độc chất trên những loài động vật có kích thước lớn như khỉ mới bảo đảm độ an toàn cho những ca thử nghiệm trên người tiếp theo.

"Những trường hợp thử nghiệm lâm sàng trên người sẽ tập trung vào tính an toàn của vaccine, kiểm thử các liều khác nhau, thông thường trên các tình nguyện viên khỏe mạnh. Ít nhất là một năm, tôi hy vọng là chúng ta sẽ ít nhất có một phần của câu trả lời", bà Elena Maria Bottazzi, đồng Giám đốc Trung tâm Phát triển vaccine của Bệnh viện Nhi Texas (Mỹ) nhận định.

Sau đó, vòng tiếp theo sẽ là lựa chọn một số liều để kiểm nghiệm trên hàng trăm người. Đây là giai đoạn cuối, giai đoạn nhiều thách thức nhất của quá trình phát triển thuốc. Theo quy định thì cần có những ca thử nghiệm với số lượng cần được gia tăng, trong đó số người tham gia thử vaccine sẽ được tăng từ 20 đến 200 người và sau đó là hàng ngàn người, sẽ mất nhiều tháng để chắc chắn là loại vaccine đó đủ an toàn và thậm chí là để phát hiện những tác dụng phụ hiếm gặp.

Do đó, để một vaccine sẵn sàng thương mại hóa và tung ra thị trường, có khi mất cả năm trời cũng đã là nhanh. TS. Gregory Poland, Giám đốc của nhóm nghiên cứu vaccine thuộc Trung tâm Nghiên cứu Mayo Clinic (Mỹ), cho biết, cần hàng trăm ngàn bệnh nhân và hàng trăm ngàn USD cho giai đoạn cuối. "Đã có những bước phát triển lớn trong vài năm trở lại đây trong việc thúc đẩy tạo ra vaccine từ những nguyên liệu ban đầu nhưng bất chấp điều đó, tiến trình này sẽ mất vài năm", TS. Stanley Plotkin, người đã tham gia vào nghiên cứu vaccine từ năm 1958 và đóng vai trò quan trọng trong phát triển vaccine Rubella trong những năm 1960, bổ sung. Ước tính thời gian của ông còn khắc nghiệt hơn các đồng nghiệp. "Để một vaccine sẵn sàng cho đông đảo người dân, tôi chỉ có thể nói là cần mất ít nhất là 2 năm".

Phong Lâm

Theo The Hill, The Guardian/vietq

Hạnh phúc tập đi ở tuổi... 62 "Tập đi ở tuổi 62, tôi cảm thấy mình cao quá, khổng lồ quá. Hạnh phúc của tôi khó có thể diễn tả hết. Đó là tự do rộng mở vì biết sớm mai này sẽ có lúc tôi lại tự mình làm được mọi việc, như thể tôi mới chỉ... 26 tuổi". Cô bộ đội Bùi Thị Mùi không giấu được niềm...

Bạn thấy bài viết này có hữu ích không?

Có;

Không

Tin liên quan

Xem thêm Share

Xem nhiều

Vụ dụ dỗ người dân tu tập mê tín: Một bị hại phải bán 3 căn nhà ở Hà Nội01:02

Thực hư tin Campuchia điều binh sĩ tới biên giới với Thái Lan sau vụ đối đầu08:43

Xung đột Nga - Ukraine trước bước ngoặt08:59

Ông Trump sẽ đích thân kiểm kê kho vàng trị giá 425 tỉ USD của Mỹ09:43

Lãnh đạo Mỹ - Ukraine khẩu chiến kịch liệt08:41

'Ông Trump rất thất vọng về ông Zelensky, muốn Ukraine thỏa thuận khoáng sản 500 tỉ USD'09:08

Đặc phái viên Mỹ hé lộ điều Nga - Ukraine phải làm để đạt thỏa thuận hòa bình07:56

Mỹ sẽ điều chỉnh lệnh cấm vận Nga tùy theo thỏa thuận Ukraine08:41

Vụ trộm bồn cầu làm bằng 98 kg vàng: nghi phạm ra tay trong 5 phút09:08

Xe mất thắng lao xuống rãnh ven đường, ít nhất 18 người thiệt mạng tại Thái Lan01:07

Ông Trump bất ngờ cách chức Chủ tịch Hội đồng tham mưu trưởng Liên quân Mỹ08:39

Tiêu điểm

Tin đang nóng

Tin mới nhất

70-80% bệnh hiếm liên quan tới di truyền, rất ít bệnh có thuốc điều trị

19:15:00 28/02/2025

Việc sàng lọc phát hiện bệnh rất khó khăn, tuy nhiên, nếu sàng lọc sơ sinh càng sớm thì khả năng phát hiện bệnh hiếm trong giai đoạn bệnh chưa bùng phát và chưa có triệu chứng càng cao. Phát hiện sớm thì cơ hội cứu bệnh nhi càng cao.

Hé lộ cơ chế đằng sau tình trạng sụt cân nghiêm trọng của bệnh nhân ung thư

18:56:49 28/02/2025

Cytokine là những protein nhỏ, giúp cho các tế bào của cơ thể có sự tương tác với nhau. Khi hệ thống miễn dịch phát hiện có các mối đe dọa thì những tế bào sẽ giải phóng các cytokine để phối hợp phản ứng cơ thể.

Top 5 loại quả giá rẻ giàu vitamin C nhất

17:32:24 28/02/2025

Bổ sung 100-200g dứa mỗi ngày giúp nâng cao miễn dịch, duy trì quá trình trao đổi chất, chống oxy hóa, giảm căng thẳng, lo âu, stress. Dứa có nhiều chất xơ giúp ngừa táo bón, thúc đẩy nhu động ruột.

Chinh phục phong cách tối giản dễ dàng với quần suông

10:26:16 28/02/2025

Chiếc áo sơ mi lụa xanh dương đậm với thiết kế cổ cao, điểm nhấn là hàng cúc tinh tế và phần tay bồng nhẹ. Đi cùng với áo là quần âu trắng ống suông cạp cao - một món đồ không thể thiếu trong phong cách thời trang công sở hiện đại

Đậu nành có tốt nhất?

09:33:57 28/02/2025

Tuy nhiên, nếu bạn tách riêng các nghiên cứu ra, các sản phẩm đậu nành tự nhiên, như sữa đậu nành và đậu nành, thực sự hiệu quả hơn, với khả năng giảm trung bình 11 điểm về LDL so với chỉ ba điểm đối với chiết xuất đậu nành siêu chế biế...

Ăn gan ngỗng có tốt cho sức khỏe?

09:30:32 28/02/2025

Tại Việt Nam, ngỗng nuôi cơ bản vẫn là tự nhiên, mục đích là lấy trứng và thịt, không phải lấy gan. Hơn nữa cả thịt và gan ngỗng đều không ngon bằng gà nếu nuôi ở điều kiện bình thường như ở Việt Nam.

Chiết xuất từ cây đại bi thay thế kháng sinh

09:22:56 28/02/2025

Cùng với các hợp chất flavonoid khác, luteolin được xem là một trong những hợp chất quan trọng quyết định hoạt tính kháng oxy hóa, kháng vi sinh vật, kháng ung thư hiệu quả.

TP.HCM sẵn sàng ứng phó khi sốt xuất huyết đến sớm

08:51:27 28/02/2025

Những người có triệu chứng viêm đường hô hấp cấp được khuyến cáo đeo khẩu trang, hạn chế tiếp xúc với người khác, đặc biệt là nhóm nguy cơ cao.

Tránh 10 sai lầm ăn sáng phổ biến này để giảm cân hiệu quả

08:47:03 28/02/2025

Nghiên cứu cho thấy: Những người ăn sớm hơn có xu hướng giảm cân hiệu quả hơn, ngay cả khi họ ăn cùng một lượng thức ăn. Thời gian ăn ảnh hưởng đến cách cơ thể sử dụng năng lượng.

Loại quả được ví như 'bánh mì', bổ ngang nhân sâm tổ yến cực nhiều ở Việt Nam

08:42:55 28/02/2025

Sake chứa các khoáng chất cần thiết cho xương khớp, giúp xương chắc khỏe và ngăn ngừa các bệnh về xương khớp như loãng xương. Canxi và phốt pho trong quả sake là những khoáng chất quan trọng cho sự phát triển và duy trì xương chắc khỏe.

Cẩn thận với hội chứng người đỏ do thuốc

04:35:03 28/02/2025

Hội chứng người đỏ biểu hiện khác nhau ở những bệnh nhân khác nhau. Trong trường hợp nặng, có thể xảy ra tụt huyết áp và sốc, thậm chí có thể nguy hiểm đến tính mạng. Do đó, cần thận trọng và sử dụng hợp lý các loại thuốc dễ gây ra hội ...

Uống nước lá rau mùi có lợi gì với sức khỏe?

04:30:42 28/02/2025

Không chỉ là rau gia vị quen thuộc trong nhiều món ăn, nước lá rau mùi còn giúp cải thiện đáng kể quá trình tiêu hóa, giải độc cơ thể và thúc đẩy sức khỏe tổng thể.