Mỹ phê duyệt liệu pháp gene sinh học Skysona điều trị rối loạn thần kinh hiếm gặp
Cơ quan quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ ngày 16/9 đã phê duyệt ứng dụng liệu pháp gene sinh học do công ty Bluebird phát triển trong điều trị một chứng rối loạn thần kinh hiếm gặp.
Là liệu pháp gene do công ty Bluebird phát triển và thương mại hóa, Skysona được chỉ định sử dụng một lần, để điều trị tình trạng bệnh lý thần kinh do loạn dưỡng não chất trắng thượng thận (CALD) ở bệnh nhân dưới 18 tuổi. Tuyên bố của Bluebird nêu rõ: “Skysona là liệu pháp đầu tiên được FDA chấp thuận, có tác dụng làm chậm diễn tiến rối loạn chức năng thần kinh ở trẻ em trai”.
CALD là một bệnh thoái hóa thần kinh tiến triển và không hồi phục liên quan đến sự phá hủy myelin, lớp vỏ bảo vệ mà các tế bào thần kinh trong não chịu trách nhiệm suy nghĩ và kiểm soát cơ bắp. Các triệu chứng của CALD thường xảy ra ở trẻ em (trung bình 7 tuổi). Chức năng nhận thức và chức năng thể chất của bệnh nhân suy giảm nhanh chóng và dần dần. Nếu không được điều trị, gần một nửa số bệnh nhân sẽ tử vong trong vòng 5 năm kể từ khi bắt đầu các triệu chứng.
Video đang HOT
Về cơ chế hoạt động, Skysona sử dụng vector lentivirus Lenti-D để truyền trong ống nghiệm, đồng thời chèn bản sao chức năng của gene đột biến ABCD1 vào tế bào gốc tạo máu của chính bệnh nhân. Việc bổ sung gene ABCD1 chức năng cho phép cơ thể người bệnh có thể sản xuất protein
Adrenoleukodystrophy (ALD) có chức năng thực hiện phân hủy sự tích tụ độc hại của các axit béo chuỗi rất dài (VLCFA), chủ yếu ở tuyến thượng thận và chất trắng của não và tủy sống – được xác định là nguyên nhân gây ra CALD. Từ đó, ngăn chặn sự tiến triển CALD và giúp bảo tồn các chức năng thần kinh, bao gồm bảo tồn chức năng vận động và khả năng giao tiếp.
Trước đây, lựa chọn điều trị duy nhất có sẵn cho bệnh nhân CALD là cấy ghép tế bào gốc từ người hiến tặng phù hợp. Theo Bluebird, liệu pháp Skysona sẽ được triển khai tại các trung tâm điều trị đạt tiêu chuẩn ở Mỹ vào cuối năm nay, song với số lượng hạn chế.
Người dân Mỹ có thể phải trả tiền để tiêm vaccine COVID-19 từ năm sau
Chính phủ Mỹ đã cảnh báo về khả năng ngừng mua và cung cấp miễn phí vaccine COVID-19 từ tháng 1/2023 vì hết ngân sách, buộc người dân phải mua vaccine thông qua các công ty bảo hiểm hoặc tự trả tiền.
Hãng Bloomberg đưa tin giới chức y tế Mỹ ngày 30/8 đã tổ chức họp với khoảng 100 đại diện từ các nhà sản xuất thuốc, sở y tế tiểu bang và địa phương, nhà cung cấp dịch vụ y tế và công ty bảo hiểm để thảo luận về kế hoạch của chính phủ trong việc thương mại hóa vaccine và thuốc điều trị COVID-19.
Theo bà Dawn O'Connell, người đứng đầu Cục Quản lý Chiến lược và Ứng phó thuộc Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh, kể từ khi đại dịch COVID-19 xảy ra, Chính phủ Mỹ và các công ty dược phẩm đã thảo luận về việc thương mại hóa vaccine và thuốc điều trị COVID-19, cũng như dừng mua sắm bằng nguồn ngân sách liên bang để phân phát miễn phí cho người dân.
Động thái đã được lên kế hoạch từ lâu này đồng nghĩa với việc người dân Mỹ có khả năng sớm phải tự trả tiền để tiêm vaccine.
Theo ông O'Connell, tiến trình thương mại hóa đã được đẩy nhanh hơn trong 6 tháng qua, do Quốc hội không phê duyệt nguồn quỹ bổ sung.
Mỹ cũng dự kiến ngừng chi trả cho các biện pháp điều trị COVID-19 bằng thuốc, ví dụ như Paxlovid của Pfizer, vào giữa năm 2023 khi nguồn cung cạn kiệt.
Các cuộc đàm phán lưỡng đảng liên quan đến khoản quỹ đối phó với COVID-19 mới đã đình trệ suốt nhiều tháng qua.
Mỹ đã mua 171 triệu liều vaccine mới, có hiệu quả chống lại chủng Omicron và các biến thể phụ của nó, và sẽ triển khai tiêm chủng miễn phí cho người dân vào cuối tuần này.
Được biết, các nhà sản xuất vaccine đã tính phí chính phủ Mỹ từ 15 - 30 USD cho mỗi liều, tùy thuộc vào quy mô của thỏa thuận cung cấp.
EMA khuyến cáo Novavax liệt kê tác dụng phụ mới của vaccine ngừa COVID-19 Cơ quan Quản lý dược phẩm châu Âu (EMA) đang khuyến cáo công ty Novavax bổ sung cảnh báo nguy cơ viêm cơ tim và viêm màng ngoài tim đối với vaccine ngừa COVID-19 do hãng dược phẩm Mỹ này sản xuất. Vaccine ngừa COVID-19 của Novavax (Mỹ). Ảnh: AFP/TTXVN Trong thông báo ra ngày 3/8, EMA cho rằng Novavax nên liệt kê...