FDA phê duyệt cấp tốc thuốc điều trị bệnh Alzheimer

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa phê duyệt cấp tốc thuốc aduhelm (aducanumab) để điều trị bệnh Alzheimer.

Alzheimer là một chứng rối loạn não tiến triển không thể đảo ngược, dần dần phá hủy trí nhớ và các kỹ năng tư duy, và cuối cùng là khả năng thực hiện các công việc đơn giản hàng ngày của người bệnh. Trong khi nguyên nhân cụ thể của bệnh Alzheimer chưa được biết đầy đủ, nhưng nó được đặc trưng bởi những thay đổi trong não – bao gồm các mảng amyloid và các đám rối sợi thần kinh, hoặc tau, dẫn đến mất các tế bào thần kinh và các kết nối của chúng. Những thay đổi này ảnh hưởng đến khả năng ghi nhớ và suy nghĩ của một người.

Các liệu pháp hiện có chỉ điều trị các triệu chứng của bệnh. Aduhelm là phương pháp điều trị mới đầu tiên nhắm vào sinh lý bệnh cơ bản của căn bệnh này. Các nhà nghiên cứu đã đánh giá hiệu quả của aduhelm trong ba nghiên cứu riêng biệt, bao gồm các nghiên cứu mù đôi, ngẫu nhiên, có đối chứng với giả dược ở những bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer. Những bệnh nhân được điều trị đã giảm đáng kể mảng bám amyloid beta (phụ thuộc vào liều lượng và thời gian), trong khi những bệnh nhân ở nhóm đối chứng không có sự thuyên giảm này.

Thông tin kê đơn cho aduhelm bao gồm cảnh báo về các bất thường hình ảnh liên quan đến amyloid (ARIA), với biểu hiện như sưng tạm thời ở các vùng não (thường khỏi theo thời gian và không gây ra triệu chứng), mặc dù một số người có thể có các triệu chứng như đau đầu, lú lẫn, chóng mặt, thay đổi thị lực hoặc buồn nôn. Một cảnh báo khác cho aduhelm là có nguy cơ xảy ra các phản ứng quá mẫn, bao gồm phù mạch và nổi mày đay.