Công nghệ chỉnh sửa gen điều trị Parkinson
Các nhà khoa học tìm ra cách biến tế bào não chuột thành nơ ron thần kinh thay thế các nơ ron bị tổn thương do bệnh Parkinson.
Báo cáo được công bố trong tuần này trên tạp chí Nature. Đây có thể là tia hy vọng điều trị nhiều bệnh lý thoái hóa thần kinh cho hàng triệu bệnh nhân.
Hầu hết rối loạn về vận động của bệnh Parkinson liên quan tới việc suy thoái các nơ ron tiết dopamine trong não. Một nhóm các nhà nghiên cứu tại Mỹ và Trung Quốc đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen để biến một dạng tế bào não khác là ‘ tế bào thần kinh đệm hình sao’ (astrocytes) thành nơ ron, làm chậm quá trình suy giảm dopamine và phục hồi chức năng vận động trên chuột thí nghiệm.
“Chúng tôi đang gây dựng một hướng đi mới đầy hứa hẹn bằng việc thay thế các nơ ron lỗi bằng các nơ ron nội sinh từ tế bào thần kinh khác”, theo lời tiến sĩ Xiang-Dong Fu, giáo sư tại Đại học California (San Diego).
Video đang HOT
Hiện toàn cầu có khoảng 10 triệu người mắc bệnh Parkinson. Ảnh: Shutterstock
Khoảng 7% dân số thế giới trên 65 tuổi mắc phải các bệnh lý thoái hóa thần kinh hoặc sa sút trí tuệ. Con số này tăng lên 40% ở độ tuổi trên 85. Hiện có khoảng 10 triệu người mắc bệnh Parkinson toàn cầu.
Nhóm nghiên cứu đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR để đạt được mục tiêu biến đổi tế bào thần kinh đệm, sau đó truyền chúng vào trong não của chuột. Ba trong số bốn con chuột có dấu hiệu hồi phục đáng kể về lượng dopamine tuần hoàn trong não.
Mặc dù việc chuyển đổi tế bào có tỷ lệ thành công cao ở những con chuột nhỏ tuổi, phương pháp kém hiệu quả ở những cá thể già hơn. Tiến sĩ Fu nói: “Không chỉ có bệnh lý mà khả năng biến đổi của tế bào cũng liên quan mật thiết đến tuổi tác.”
Tiến sĩ Fu cũng cho biết còn rất rất nhiều những khó khăn phía trước cho đến khi phương pháp này có thể ứng dụng trên người. Đây mới chỉ là những bước đầu tiên mang tính chất khai phá. “Chúng ta không nên quá phấn khích và mong chờ vào việc ngay ngày mai, chúng ta có thể tiêm gì đó vào não người và giải quyết được vấn đề. Đó là điều bất khả thi”.
Phương pháp MRI mới cải tiến điều trị Parkinson
Nghiên cứu do Đại học Tây Nam Texas (UTSW, Mỹ) thực hiện, sử dụng 3 kỹ thuật chụp cộng hưởng từ (MRI) nâng cao: chụp các bó sợi thần kinh, lập bản đồ định lượng tổn thương và chụp chuỗi xung đảo ngược (IR) tìm các tổn thương liên quan đến chất xám.
Hàng triệu bệnh nhân Parkinson có hy vọng cải thiện cuộc sống nhờ kỹ thuật MRI mới. Ảnh: Getty Images
Theo nhóm nghiên cứu, các kỹ thuật chụp MRI tiên tiến giúp điều trị hội chứng liệt rung (Parkinson) mà không cần phẫu thuật và ít tác dụng phụ hơn thông qua việc cho phép các chuyên gia tập trung vào từng khu vực nhỏ ở vùng đồi thị sâu bên trong não liên quan cử động. Nhờ vậy, họ có thể loại bỏ hoặc đốt các mô não có vấn đề bằng công nghệ siêu âm hội tụ cường độ cao (HIFU). Ưu điểm lớn nhất của phương pháp này là hạn chế rủi ro phá hủy mô não khỏe mạnh, ngăn ngừa tác dụng phụ ảnh hưởng khả năng đi lại, khó nói hoặc nói lắp. Thường các tác động như vậy là tạm thời, nhưng khoảng 15-20% các trường hợp kéo dài vĩnh viễn.
Bệnh Parkinson xảy ra khi các tế bào sản sinh dopamine (chất dẫn truyền thần kinh cần thiết để khởi đầu vận động của toàn cơ thể) ở thân não bị chết. Nguyên nhân chính xác tình trạng này vẫn chưa được làm rõ, nhưng có thể kể đến một số yếu tố nguy cơ như di truyền, phơi nhiễm hóa chất độc hại như thuốc trừ sâu, thuốc diệt cỏ... Bện h này hiện chưa có cách chữa trị mà chỉ có thể dùng thuốc để kiểm soát các triệu chứng.
Hiện 3 kỹ thuật MRI mô tả trong nghiên cứu đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) cho phép áp dụng trên người. UTSW cho biết họ sẽ bắt đầu điều trị cho bệnh nhân vào mùa thu này.
Thuốc ho Ambroxol có thêm tác dụng chữa bệnh parkinson Loại thuốc Ambroxol vẫn được dùng để trừ ho và các bệnh đường hô hấp khác được phát hiện có khả năng xâm nhập thành công vào mô não, giúp tăng 35% nồng độ GCase trong dịch não tủy và cải thiện tình trạng của các bệnh nhân mắc parkinson. Chính các búi rối alpha-synuclein hiện được coi là thủ phạm chính phá...