Bước đột phá trong điều trị ung thư tuyến tụy

Một loại thuốc uống thử nghiệm mới mang tên daraxonrasib đang mở ra triển vọng mới trong điều trị ung thư tuyến tụy giai đoạn cuối, giúp kéo dài gần gấp đôi thời gian sống thêm so với hóa trị liệu tiêu chuẩn.

Ung thư tuyến tụy từ lâu được xem là một trong những loại ung thư có tiên lượng xấu nhất do bệnh thường được phát hiện muộn và ít lựa chọn điều trị hiệu quả. Tuy nhiên, kết quả từ một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 vừa được công bố đang mang đến tín hiệu tích cực cho người bệnh khi một loại thuốc uống mới cho thấy khả năng cải thiện đáng kể thời gian sống thêm ở bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn.

1. Thuốc mới giúp kéo dài gần gấp đôi thời gian sống

Kết quả nghiên cứu được trình bày tại Hội nghị thường niên năm 2026 của Hiệp hội Ung thư lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO) và dự kiến công bố trên Tạp chí Y học New England cho thấy, thuốc daraxonrasib có thể giúp kéo dài đáng kể thời gian sống của bệnh nhân ung thư tuyến tụy giai đoạn cuối, sau khi các phương pháp điều trị trước đó không còn hiệu quả.

Nghiên cứu được thực hiện trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 mang tên RASolute 302 với khoảng 500 bệnh nhân mắc ung thư biểu mô tuyến tụy di căn (mPDAC) – dạng ung thư tuyến tụy phổ biến nhất hiện nay. Tất cả người tham gia đều đã từng điều trị ung thư nhưng bệnh tiếp tục tiến triển hoặc tái phát. Kết quả cho thấy, một nửa số bệnh nhân dùng thuốc sống trên 13,2 tháng, cao gần gấp đôi so với nhóm hóa trị. Điều này đồng nghĩa với việc thời gian sống của bệnh nhân gần như tăng gấp đôi.

Không chỉ vậy, những người sử dụng daraxonrasib còn có thời gian sống không bệnh tiến triển dài hơn, cho thấy thuốc có khả năng kiểm soát sự phát triển của khối u tốt hơn so với các phương pháp điều trị hiện hành ở nhóm bệnh nhân này.

Ung thư tuyến tụy là một trong những bệnh ung thư có tỷ lệ tử vong cao nhất.

2. Vì sao ung thư tuyến tụy vẫn là thách thức lớn trong điều trị?

Ung thư tuyến tụy là một trong những bệnh ung thư có tỷ lệ tử vong cao nhất. Một trong những nguyên nhân chính là bệnh thường không gây triệu chứng rõ ràng ở giai đoạn sớm. Khi các dấu hiệu xuất hiện, khối u thường đã phát triển hoặc lan sang các cơ quan khác. Người bệnh có thể gặp các triệu chứng như:

• Đau bụng hoặc đau lan ra sau lưng.
• Sụt cân không rõ nguyên nhân.
• Vàng da, vàng mắt.
• Buồn nôn, chán ăn.
• Rối loạn tiêu hóa kéo dài.

Do phần lớn bệnh nhân được chẩn đoán ở giai đoạn muộn nên cơ hội điều trị triệt căn thường hạn chế. Trong nhiều năm qua, hóa trị liệu vẫn là lựa chọn chính cho bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn nhưng hiệu quả cải thiện thời gian sống còn khiêm tốn. Chính vì vậy, việc xuất hiện một liệu pháp mới có thể kéo dài thời gian sống thêm rõ rệt được đánh giá là bước tiến quan trọng trong lĩnh vực ung thư học.

3. Daraxonrasib tác động vào mục tiêu từng được xem là ‘không thể điều trị’

Daraxonrasib thuộc nhóm thuốc mới gọi là thuốc ức chế RAS(ON). Nhóm thuốc này tác động vào protein RAS – một protein đóng vai trò quan trọng trong việc điều hòa sự phát triển và tồn tại của tế bào. Khi xảy ra đột biến, RAS có thể thúc đẩy tế bào ung thư tăng sinh mất kiểm soát.

Trong ung thư tuyến tụy, đột biến gen KRAS được phát hiện ở hơn 90% trường hợp bệnh. Đây là một trong những đột biến gene phổ biến nhất liên quan đến sự hình thành và tiến triển của ung thư tuyến tụy. Trong suốt hơn 40 năm qua, KRAS từng được nhiều nhà khoa học gọi là mục tiêu “khó điều trị bằng thuốc” bởi cấu trúc phân tử của nó khiến việc phát triển thuốc nhắm trúng đích gặp rất nhiều khó khăn.

Theo các nhà nghiên cứu, ưu điểm của daraxonrasib là có khả năng tác động lên nhiều dạng đột biến liên quan đến RAS hơn so với một số thuốc thế hệ trước vốn chỉ nhắm vào từng đột biến cụ thể. Đây có thể là lý do giúp thuốc đạt hiệu quả điều trị cao hơn trong thử nghiệm lần này.

4. Ít tác dụng phụ nghiêm trọng hơn hóa trị

Bên cạnh hiệu quả kéo dài thời gian sống, daraxonrasib cũng cho thấy hồ sơ an toàn tương đối khả quan. Một số tác dụng không mong muốn được ghi nhận gồm: Phát ban da, tiêu chảy, buồn nôn, mệt mỏi, nôn, viêm niêm mạc miệng.

Tuy nhiên, phần lớn các tác dụng phụ đều ở mức độ có thể kiểm soát được. Đáng chú ý, tỷ lệ xuất hiện các tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến điều trị thấp hơn so với hóa trị liệu tiêu chuẩn. Số bệnh nhân phải ngừng điều trị do tác dụng không mong muốn cũng ít hơn.

Đối với những bệnh nhân ung thư tuyến tụy giai đoạn muộn – nhóm thường phải đối mặt với nhiều triệu chứng bệnh và gánh nặng điều trị – đây là một lợi thế đáng kể vì giúp duy trì chất lượng cuộc sống tốt hơn trong quá trình điều trị.

Kết quả từ thử nghiệm RASolute 302 được đánh giá là một trong những tiến bộ đáng chú ý nhất trong điều trị ung thư tuyến tụy trong nhiều thập kỷ qua. Tuy nhiên, các chuyên gia cũng lưu ý rằng daraxonrasib hiện vẫn đang trong quá trình nghiên cứu và đánh giá, cần tiếp tục theo dõi thêm dữ liệu về hiệu quả lâu dài, độ an toàn cũng như khả năng áp dụng trên nhiều nhóm bệnh nhân khác nhau trước khi thuốc được sử dụng rộng rãi trong thực hành lâm sàng.

Dù vậy, việc lần đầu tiên ghi nhận một loại thuốc có thể giúp kéo dài gần gấp đôi thời gian sống ở bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn sau thất bại điều trị trước đó được xem là tín hiệu tích cực, mở ra triển vọng cải thiện tiên lượng cho căn bệnh vốn có tỷ lệ sống sót thấp này.