Bác sĩ lấy thân mình thử nghiệm điều trị căn bệnh hiếm

Theo dõi VGT trên

Một bác sĩ muốn hiểu rõ về căn bệnh hiếm gặp của bản thân đã tự mình thử nghiệm một phương pháp điều trị mới và đã có hiệu quả.

Bác sĩ lấy thân mình thử nghiệm điều trị căn bệnh hiếm - Hình 1

Bác sĩ David Fajgenbaum đã thử nghiệm các liệu pháp trên chính mình và mở ra phương pháp điều trị cho nhiều người.

Tình trạng bệnh của TS. BS David Fajgenbaum, Giáo sư trợ lý tại Trường Y khoa Perelman thuộc Đại học Pennsylvania (Mỹ), đã dần thuyên giảm kể từ lần đầu tiên ông sử dụng bản thân làm “đối tượng thử nghiệm nghiên cứu” vào 5 năm trước.

Hiện tại, một nghiên cứu mới cho thấy phương pháp điều trị của BS Fajgenbaum có thể giúp đỡ những người mắc chứng rối loạn viêm nhiễm hiếm gặp được gọi là Castleman.

Nghiên cứu mới cho thấy những bệnh nhân mắc các dạng bệnh nghiêm trọng mà các liệu pháp trước đó chưa có tác dụng có thể được điều trị bằng một phương pháp mới nhắm đến một con đường truyền tín hiệu cụ thể bên trong các tế bào được gọi là con đường PI3K / Akt / mTOR.

Bắt đầu từ năm 2010, khi mới 25 tuổi, ông đột nhiên ngã bệnh. Ông phát triển các triệu chứng bao gồm sưng hạch bạch huyết, đau bụng, mệt mỏi và nổi những đốm đỏ nhỏ trên cơ thể. Tình trạng của Fajgenbaum nhanh chóng tệ hơn, nguy hiểm đến tính mạng.

BS Fajgenbaum cuối cùng được chẩn đoán mắc bệnh Castleman, một nhóm các rối loạn viêm ảnh hưởng đến hạch bạch huyết. Khoảng 5.000 người ở Hoa Kỳ được chẩn đoán mắc một số dạng bệnh Castleman mỗi năm.

Video đang HOT

Bệnh nhân mắc bệnh Castleman có thể mang trên mình dạng bệnh nhẹ với chỉ một hạch bạch huyết bị ảnh hưởng, trong khi những trường hợp không may khác có các hạch bạch huyết bất thường nổi trên khắp cơ thể của họ và phát triển các triệu chứng đe dọa tới tính mạng, bao gồm cả suy nội tạng.

BS Fajgenbaum chính là bệnh nhân không may mắc dạng nặng hơn này, được gọi là bệnh Castleman đa trung tâm vô căn (iMCD), được chẩn đoán chỉ xảy ra trên khoảng 1.500 – 1.800 người Mỹ mỗi năm.

Dạng bệnh này tương tự với một số tình trạng tự miễn dịch, như ung thư, gây ra sự phát triển quá mức của các tế bào và trong trường hợp này là trong các hạch bạch huyết.

Khoảng 35% số người mắc iMCD chết trong vòng 5 năm sau khi được chẩn đoán. Mặc dù có một phương pháp điều trị được chấp nhận đối với căn bệnh Castleman là sử dụng thuốc siltuximab, không phải bệnh nhân nào cũng có thể đạt được hiệu quả với liệu pháp này. BS Fajgenbaum rơi vào nhóm này.

Không lùi bước trước căn bệnh quái ác này, BS Fajgenbaum nghiên cứu các mẫu máu của chính mình, ông đã xác định được manh mối khả thi về căn bệnh của mình.

Ngay trước khi căn bệnh bùng phát, ông đã phát hiện sự gia tăng đột biến về số lượng tế bào miễn dịch được gọi là tế bào T, cũng như sự gia tăng lượng protein VEGF-A. Cả hai yếu tố này được lưu thông theo con đường PI3K / Akt / mTOR.

Fajgenbaum đưa ra giả thuyết rằng một loại thuốc có thể giúp ích cho tình trạng của ông, loại thuộc này tên là sirolimus. Trong nghiên cứu mới, Fajgenbaum và các đồng nghiệp báo cáo rằng hai bệnh nhân khác mắc iMCD cũng cho thấy có sự gia tăng đột biến của các tế bào T và VEGF-A trước khi các triệu chứng của họ bùng phát.

Sau khi điều trị bằng sirolimus, cả hai bệnh nhân cũng cho thấy dấu hiệu bình phục. Cho đến nay, cả hai bệnh nhân đã ổn định được 19 tháng mà không có dấu hiệu tái phát bệnh.

Mặc dù những phát hiện mới này đầy hứa hẹn, nghiên cứu sẽ cần các thử nghiệm lớn hơn để chỉ ra rằng loại thuốc này là một phương pháp điều trị hiệu quả cho iMCD vì mới chỉ được thực hiện trên 3 bệnh nhân.

Sớm muộn, Fajgenbaum và các đồng nghiệp sẽ lên kế hoạch bắt đầu một thử nghiệm lâm sàng để kiểm tra tác dụng của sirolimus ở tối đa 24 bệnh nhân mắc iMCD.

Đức Mạnh
Theo Livescience/GDTĐ

Người phụ nữ hóa đá hiến xương cho bảo tàng Mỹ

Bộ xương của Carol Orzel, một phụ nữ mắc bệnh hiếm gặp, được trưng bày tại Bảo tàng Mtter ở Philadelphia, theo ý nguyện của bà.

Từ năm 1995, Carol Orzel đã mong ước trở thành một phần của viện bảo tàng. Một lần thăm bộ xương của Harry Eastlack tại Bảo tàng Mtter ở Philadelphia (Mỹ), người phụ nữ quay sang nói với bác sĩ Frederick Kaplan từ Đại học Pennsylvania: "Tôi muốn được treo bên cạnh ông ấy".

24 năm sau, Carol cuối cùng cũng toại nguyện.

Người phụ nữ hóa đá hiến xương cho bảo tàng Mỹ - Hình 1

Bộ xương của Carol Orzel được trưng bày tại Bảo tàng Mtter. Ảnh: Instagram.

Theo Fox News, cả Carol lẫn Harry đều đến từ Philadelphia và cùng mắc căn bệnh fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). Đây là một trong những căn bệnh hiếm nhất thế giới, khiến mô cơ và mô liên kết biến thành xương. Lâu dần, bệnh nhân mất khả năng vận động như thể hóa đá.

Sinh thời, Carol đam mê nghệ thuật, thời trang và rất quan tâm đến y tế. Có lần, bà tham gia biểu tình để phản đối những quy định chăm sóc sức khỏe mà theo bà là không hợp lý.

Tháng 2/2018, Carol qua đời ở tuổi 58 do các vấn đề về phổi và tim. Người phụ nữ sống lâu hơn khoảng 10 năm so với các bệnh nhân FOP khác.

Do căn bệnh, bộ xương của Carol biến dạng nên khó xử lý hơn những hài cốt thông thường. Chưa kể, bà còn bị loãng xương. Anna Dhody, chuyên viên bảo quản tại Bảo tàng Mtter so sánh xương của Carol chẳng khác nào kẹo bông.

Với sự hỗ trợ từ nhóm chuyên gia ở Oklahoma, công việc xử lý bộ xương của Carol hoàn thành vào đầu năm 2019. Tuần trước, Bảo tàng Mtter chính thức bắt đầu trưng bày hiện vật này. Họ đặt Carol cùng quần áo, trang sức của bà ở cạnh bộ xương của Harry, đúng như những gì người phụ nữ đã mong ước.

Minh Nguyên

Theo VNE

Bạn thấy bài viết này có hữu ích không?
Có;
Không

Tin liên quan

Tiêu điểm

Chủ quan với dấu hiệu này, người trẻ có thể gục ngã vì đột quỵChủ quan với dấu hiệu này, người trẻ có thể gục ngã vì đột quỵ
09:57:12 28/03/2025
Một số chế độ ăn tốt cho người bị mỡ máu caoMột số chế độ ăn tốt cho người bị mỡ máu cao
11:10:24 29/03/2025
Khi bạn tập luyện cường độ cao, não sẽ tự "ăn" chính nóKhi bạn tập luyện cường độ cao, não sẽ tự "ăn" chính nó
23:05:47 28/03/2025
Những thực phẩm âm thầm hủy hoại tuyến giáp của bạn nếu ăn quá nhiềuNhững thực phẩm âm thầm hủy hoại tuyến giáp của bạn nếu ăn quá nhiều
09:44:28 28/03/2025
12 lợi ích bất ngờ của vỏ chuối12 lợi ích bất ngờ của vỏ chuối
05:59:59 29/03/2025
Cha mẹ 'anti vaccine', bé gái 4 tuổi gánh hậu quảCha mẹ 'anti vaccine', bé gái 4 tuổi gánh hậu quả
09:07:18 28/03/2025
Anti vắc-xin: Từ niềm tin mù quáng đến thảm họa sức khỏeAnti vắc-xin: Từ niềm tin mù quáng đến thảm họa sức khỏe
21:10:47 28/03/2025
Dịch sởi diễn biến phức tạp cả ở trẻ em và người lớnDịch sởi diễn biến phức tạp cả ở trẻ em và người lớn
09:36:04 28/03/2025

Tin đang nóng

HOT: Hoa hậu H'Hen Niê mang thai con đầu lòng?HOT: Hoa hậu H'Hen Niê mang thai con đầu lòng?
06:25:14 30/03/2025
Người phụ nữ cầm chổi đánh hàng xóm là giáo viên tiểu học, thái độ ra sao sau vụ việc?Người phụ nữ cầm chổi đánh hàng xóm là giáo viên tiểu học, thái độ ra sao sau vụ việc?
06:49:18 30/03/2025
Động đất 7,7 độ có sức phá hủy như thế nào?Động đất 7,7 độ có sức phá hủy như thế nào?
01:04:52 30/03/2025
Chuyển Cơ quan điều tra vụ Trường quốc tế Mỹ bị "vỡ nợ" sau khi đã huy động vài nghìn tỷ đồngChuyển Cơ quan điều tra vụ Trường quốc tế Mỹ bị "vỡ nợ" sau khi đã huy động vài nghìn tỷ đồng
01:09:20 30/03/2025
Động đất như bom nguyên tử ở Myanmar: Số người chết tăng vọt lên 1.644Động đất như bom nguyên tử ở Myanmar: Số người chết tăng vọt lên 1.644
01:17:46 30/03/2025
H'Hen Niê, Tiên Tiên và dàn sao Vbiz đổ bộ đám cưới đẹp như mơ của cặp đôi đồng giới hot VbizH'Hen Niê, Tiên Tiên và dàn sao Vbiz đổ bộ đám cưới đẹp như mơ của cặp đôi đồng giới hot Vbiz
06:18:13 30/03/2025
Mỹ nam diễn dở tới nỗi bị đạo diễn ném giày vào người, lười đóng phim vẫn bỏ túi cả nghìn tỷMỹ nam diễn dở tới nỗi bị đạo diễn ném giày vào người, lười đóng phim vẫn bỏ túi cả nghìn tỷ
06:33:51 30/03/2025
Chồng cặp bồ có con riêng, tôi ngậm đắng nuốt cay thuê người đến chăm nuôi nhân tình của anhChồng cặp bồ có con riêng, tôi ngậm đắng nuốt cay thuê người đến chăm nuôi nhân tình của anh
06:51:13 30/03/2025

Tin mới nhất

Tăng 60kg trong 2 năm sau biến cố hôn nhân

Tăng 60kg trong 2 năm sau biến cố hôn nhân

06:06:17 30/03/2025
Chị được hướng dẫn ghi lại nhật ký ăn uống để bản thân và bác sĩ nhận diện cảm xúc hoặc tình huống kích hoạt cơn ăn vô độ, phát hiện hành vi lặp lại nhằm theo dõi sự tiến bộ và điều chỉnh kế hoạch điều trị kịp thời.
Dị ứng thực phẩm và những điều cần biết

Dị ứng thực phẩm và những điều cần biết

06:02:59 30/03/2025
Đối với đầu bếp và nhân viên phục vụ, cần đặc biệt lưu ý rằng hỏi khách hàng về tiền sử dị ứng trước khi chuẩn bị món ăn. Đọc kỹ thành phần nguyên liệu để tránh vô tình sử dụng thực phẩm gây dị ứng.
Giấc ngủ đêm tốt nhất nên bắt đầu từ mấy giờ?

Giấc ngủ đêm tốt nhất nên bắt đầu từ mấy giờ?

06:00:57 30/03/2025
Theo các chuyên gia, thông thường người trưởng thành cần đảm bảo ngủ đủ từ 7 đến 9 giờ mỗi đêm, tuy nhiên ở mỗi độ tuổi, mỗi trường hợp thường có thời gian ngủ khác nhau.
Cha mẹ cần biết biến chứng của bệnh sởi để đưa con tới viện

Cha mẹ cần biết biến chứng của bệnh sởi để đưa con tới viện

05:55:50 30/03/2025
Các bác sĩ cũng khuyến cáo, từ cuối năm 2024, Bộ Y tế đã mở rộng đối tượng tiêm vaccine sởi từ khi 6 tháng tuổi và sau đó tiêm 2 mũi sau như khuyến cáo cho trẻ trong vùng dịch.
Phát hiện con vắt sống trong mũi người đàn ông suốt nhiều ngày

Phát hiện con vắt sống trong mũi người đàn ông suốt nhiều ngày

05:50:01 30/03/2025
BS Phạm Văn Vượng, Khoa Ngoại tổng hợp tiến hành thăm khám và phát hiện di vật là con vắt còn sống dài khoảng 3cm trong vùng mũi phải của bệnh nhân. Sau đó, bác sĩ Vượng tiến hành nội soi gắp dị vật ra khỏi mũi người đàn ông.
Chế độ ăn uống cho người bệnh Kawasaki

Chế độ ăn uống cho người bệnh Kawasaki

05:42:14 30/03/2025
Việc bổ sung các thực phẩm có đặc tính chống viêm tự nhiên có thể giúp làm dịu tình trạng viêm mạch máu đặc trưng của bệnh Kawasaki.
Phát hiện mắc tim bẩm sinh với biểu hiện nhiều trẻ gặp phải

Phát hiện mắc tim bẩm sinh với biểu hiện nhiều trẻ gặp phải

05:38:01 30/03/2025
Trẻ vô tình được phát hiện bệnh lý tim bẩm sinh khi đi khám với lý do chậm tăng cân, kém ăn, thở khó.
Các bệnh viện ở Hà Nội tập trung điều trị cho bệnh nhân mắc sởi

Các bệnh viện ở Hà Nội tập trung điều trị cho bệnh nhân mắc sởi

05:35:17 30/03/2025
Hiện tại, trong số hàng trăm trẻ đang điều trị tại Bệnh viện Nhi Trung ương có 5 trẻ phải thở máy và 30 trẻ cần thở oxy. Đáng chú ý là phần lớn các ca mắc sởi đều chưa được tiêm phòng hoặc tiêm chưa đầy đủ.
Dị ứng và đau đầu do xoang

Dị ứng và đau đầu do xoang

21:06:33 29/03/2025
Thông thường, bác sĩ sẽ có thể biết được xoang của bạn có bị tắc hay không dựa trên các triệu chứng bạn miêu tả và một bài kiểm tra thể chất, tuy nhiên trong một số trường hợp bạn có thể sẽ phải cần tới việc chụp CT hoặc chụp cộng hưởng...
Đối đầu với mệt mỏi do đa xơ cứng

Đối đầu với mệt mỏi do đa xơ cứng

20:42:05 29/03/2025
Tập thể dục là một trong những cách tốt nhất để chống lại mệt mỏi. Vận động thường xuyên cũng giúp cải thiện khả năng thăng bằng của bạn. Đừng bao giờ tập tới mức bạn bị kiệt sức vì điều này sẽ khiến cơ thể bạn mất nhiều thời gian hơn d...
5 lợi ích tuyệt vời cho sức khỏe từ rau diếp

5 lợi ích tuyệt vời cho sức khỏe từ rau diếp

18:03:32 29/03/2025
Canxi trong rau diếp giúp tăng cường độ chắc khỏe của răng và xương. Đồng và sắt hỗ trợ rất nhiều trong việc sản sinh ra các tế bào hồng cầu trong cơ thể. Vậy nên rau diếp là một loại thực phẩm rất có lợi cho sức khỏe của bạn.
Chế độ dinh dưỡng với người mắc hội chứng Ganser

Chế độ dinh dưỡng với người mắc hội chứng Ganser

17:07:05 29/03/2025
Hạn chế tiêu thụ thực phẩm và đồ uống có chứa nhiều đường như đồ ăn nhẹ có đường, kẹo, đồ uống có đường và ăn trái cây tươi, rau sống làm đồ ăn nhẹ thay vì đồ ăn nhẹ có đường.

Có thể bạn quan tâm

Dốc cạn túi du lịch vì 'nghèo nhưng có trải nghiệm'

Dốc cạn túi du lịch vì 'nghèo nhưng có trải nghiệm'

Du lịch

08:38:07 30/03/2025
Hải Băng (Hà Nội) chi 50% thu nhập cho những chuyến du ngoạn đắt đỏ. Trong khi đó, Mỹ Duyên (TP.HCM) tiết kiệm phần lớn tiền lương để cùng người yêu du lịch 2 tháng/lần.
Tài xế ô tô 16 chỗ đánh nhau với người đi đường tại TPHCM

Tài xế ô tô 16 chỗ đánh nhau với người đi đường tại TPHCM

Tin nổi bật

08:03:14 30/03/2025
Chia sẻ với phóng viên Dân trí, anh Bảo (người đăng tải clip) cho biết, vụ việc xảy ra tối cùng ngày, tại đường Trường Chinh, quận Tân Bình, TPHCM.
Mặt Trời có thể đạt cực đại kép, chực chờ bùng nổ vào tháng 7?

Mặt Trời có thể đạt cực đại kép, chực chờ bùng nổ vào tháng 7?

Lạ vui

08:00:57 30/03/2025
Mặt Trời đang bước vào giai đoạn hoạt động mạnh mẽ nhất của chu kỳ 11 năm, được gọi là cực đại Mặt Trời. Tuy nhiên, câu hỏi đặt ra là: Liệu chúng ta vẫn còn trong giai đoạn này, hay nó đã qua đi?
Chuyên gia dự đoán kế hoạch của Nga sau ngừng bắn một phần với Ukraine

Chuyên gia dự đoán kế hoạch của Nga sau ngừng bắn một phần với Ukraine

Thế giới

08:00:43 30/03/2025
Nga có thể đang chuẩn bị cho một chiến dịch tấn công đa hướng quy mô lớn trong những tuần tới sau khi đạt được thỏa thuận ngừng bắn một phần với Ukraine thông qua Mỹ.
Xem phim "Sex Education", tôi bẽ bàng nhận ra mình là một bà mẹ tệ hại trong mắt con: Nếu không thay đổi điều này, tôi sẽ bị ghét bỏ

Xem phim "Sex Education", tôi bẽ bàng nhận ra mình là một bà mẹ tệ hại trong mắt con: Nếu không thay đổi điều này, tôi sẽ bị ghét bỏ

Góc tâm tình

07:49:53 30/03/2025
Tôi luôn tự hào vì mình dạy con đúng đắn. Cho đến khi tôi bị con hét vào mặt thì mới bật ngửa. Tôi nghĩ là cha mẹ thì nên gần gũi, lắng nghe con tâm sự.
Thêm một tựa game Soulslike chất lượng nữa vừa ra mắt, game thủ cho rằng chỉ ở mức "ổn"

Thêm một tựa game Soulslike chất lượng nữa vừa ra mắt, game thủ cho rằng chỉ ở mức "ổn"

Mọt game

07:40:47 30/03/2025
Thể loại Soulslike đang ngày càng chật chội, nhưng trong khi những tựa game như Stellar Blade hay Lords of the Fallen cố gắng mang đến những ý tưởng mới lạ, thì AI Limit lại đi theo con đường truyền thống hơn.
Ngắm nhìn sắc vóc của nữ chính IU trong "Khi cuộc đời cho bạn quả quýt"

Ngắm nhìn sắc vóc của nữ chính IU trong "Khi cuộc đời cho bạn quả quýt"

Hậu trường phim

07:38:25 30/03/2025
Với gương mặt mộc đi cùng kiểu tóc ngắn lại giúp IU càng thêm trẻ trung hơn tuổi thật. Khó mà ngờ được IU đã 32 tuổi nhưng vẫn đóng vai nữ sinh rất tự nhiên.
Nhan sắc và học vấn đáng nể của con gái NSND Trần Nhượng

Nhan sắc và học vấn đáng nể của con gái NSND Trần Nhượng

Sao việt

07:33:52 30/03/2025
Trần Hoàng Anh Phương - con gái của NSND Trần Nhượng có vẻ ngoài gợi cảm cùng thành tích học tập đáng nể. Mới đây, cô tiếp tục tham gia Hoa hậu Hoàn vũ Việt Nam 2025.
Bức ảnh tưởng chừng vô hại khiến Rosé (BLACKPINK) chìm trong "bão lửa" chỉ trích

Bức ảnh tưởng chừng vô hại khiến Rosé (BLACKPINK) chìm trong "bão lửa" chỉ trích

Sao châu á

07:23:42 30/03/2025
Tưởng chừng như hình ảnh này không có gì đặc biệt, nhưng nó đã thổi bùng lên làn sóng chỉ trích, tranh cãi dữ dội trên mạng xã hội.
Tìm người thân bé gái sơ sinh bị bỏ rơi với lời nhắn "đừng tìm mẹ bé vì mẹ bé đã đi về quê..."

Tìm người thân bé gái sơ sinh bị bỏ rơi với lời nhắn "đừng tìm mẹ bé vì mẹ bé đã đi về quê..."

Netizen

06:52:53 30/03/2025
Trên đường đi làm rẫy về, người dân phát hiện một bé gái sơ sinh bị bỏ rơi với lời nhắn Tôi là mẹ của bé bị bỏ rơi, vì hoàn cảnh khó khăn, không có khả năng nuôi bé, mới đành lòng bỏ bé... đừng tìm mẹ bé vì mẹ bé đã đi về quê rồi .
Áp lực với các Chị đẹp

Áp lực với các Chị đẹp

Nhạc việt

06:28:14 30/03/2025
Sau thời gian đầu bán vé tương đối chậm, concert quy tụ tới 48 Chị đẹp đến từ hai mùa thi đã tăng sức mua sau khi nhiều thông tin hấp dẫn lần lượt được ekip thực hiện hé lộ.