Thêm một liệu pháp điều trị cho bệnh nhi bị suy vỏ thượng thận

Mới đây, Cơ quan Quản lý Dược phẩm và Thực phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt thuốc Alkindi Sprinkle (hydrocortisone), như một liệu pháp thay thế cho trẻ em dưới 17 tuổi bị suy vỏ thượng thận (AI).

Alkindi Sprinkle là hydrocortisone, dạng hạt đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận để điều trị bệnh suy vỏ thượng thận ở trẻ em.

Thêm một loại thuốc trị suy vỏ thượng thận ở trẻ em

Suy vỏ thượng thận ở trẻ em (AI) là một bệnh hiếm gặp, do cơ thể không có khả năng tổng hợp và giải phóng cortisol, aldosterone. Điều này gây ra quá nhiều nội tiết tố androgen (gây phát triển giới tính bất thường ở nữ, dậy thì sớm , ngừng tăng trưởng sớm và thấp lùn).

Dạng AI phổ biến nhất ở trẻ em là tăng sản tuyến thượng thận bẩm sinh (CAH), gây ra bởi khiếm khuyết di truyền. Do cortisol suy giảm trong hệ thống có thể dẫn đến khủng hoảng tuyến thượng thận có thể gây tử vong. Để tồn tại, bệnh nhân mắc AI phải thay thế lượng cortisol bị thiếu hàng ngày.

Trước khi được phê duyệt Alkindi Sprinkle, hydrocortisone đường uống chỉ được FDA chấp thuận ở dạng viên nén từ 5mg trở lên. Tuy nhiên, thực tế điều trị, nhiều bệnh nhi chỉ cần liều thấp hơn, vì vậy, cha mẹ (người chăm sóc) phải cắt hoặc chia nhỏ các viên nén hydrocortisone có hàm lượng cao hơn để đạt được liều thấp hơn cần thiết cho trẻ nhỏ. Điều này có thể dẫn đến việc dùng liều lượng thuốc không chính xác.

Thuốc Alkindi Sprinkle là chế phẩm hydrocortisone được bào đặc biệt dưới dạng hạt đóng trong viên nang dùng để uống, có các hàm lượng 0,5mg, 1mg, 2mg và 5mg, cho phép các bác sĩ lâm sàng linh hoạt hơn trong việc tùy chỉnh liều lượng dựa trên nhu cầu của từng bệnh nhân. Việc bào chế với công thức đặc biệt này còn giúp che giấu vị đắng của thuốc giúp trẻ dễ uống hơn.

Những lưu ý khi dùng

Không sử dụng thuốc Alkindi Sprinkle ở những bệnh nhân quá mẫn với hydrocortisone hoặc với bất kỳ thành phần nào trong chế phẩm. Khi dùng thuốc cần thận trọng phòng ngừa các nguy cơ sau:

Khủng hoảng tuyến thượng thận: Không ngừng điều trị đột ngột vì có thể dẫn đến suy tuyến thượng thận, khủng hoảng tuyến thượng thận và tử vong. Đối với những bệnh nhân bị nôn, ốm nặng hoặc không thể dùng thuốc uống có thể chuyển sang các công thức corticosteroid đường tiêm.

Tăng nguy cơ nhiễm trùng: Dùng liều quá cao có thể làm tăng nguy cơ nhiễm trùng mới hoặc đợt cấp của nhiễm trùng tiềm ẩn với bất kỳ mầm bệnh nào, bao gồm nhiễm virus, vi khuẩn, nấm, động vật nguyên sinh hoặc giun sán. Cần theo dõi bệnh nhân về các dấu hiệu và triệu chứng của nhiễm trùng.

Chậm phát triển : Sử dụng lâu dài với liều lượng quá cao có thể gây chậm phát triển. Vì vậy, cần sử dụng liều lượng tối thiểu của Alkindi Sprinkle để đạt được đáp ứng lâm sàng mong muốn và theo dõi sự phát triển của bệnh nhân.

Hội chứng Cushing do sử dụng quá liều lượng corticosteroid : Sử dụng kéo dài với liều quá cao có thể gây ra hội chứng Cushing. Theo dõi bệnh nhân về các dấu hiệu và triệu chứng của hội chứng Cushing 6 tháng một lần; bệnh nhi dưới một tuổi có thể cần theo dõi thường xuyên hơn.

Giảm mật độ khoáng chất trong xương : Corticosteroid làm giảm sự hình thành xương và tăng quá trình tiêu xương, có thể dẫn đến ức chế sự phát triển của xương và phát triển bệnh loãng xương. Sử dụng liều lượng tối thiểu của Alkindi Sprinkle để đạt được đáp ứng lâm sàng mong muốn.

Phản ứng có hại về tâm thần : Sử dụng thuốc có thể liên quan đến các phản ứng có hại về tâm thần nghiêm trọng như hưng phấn, hưng cảm, rối loạn tâm thần với ảo giác và mê sảng hoặc trầm cảm. Các triệu chứng thường xuất hiện trong vài ngày hoặc vài tuần sau khi bắt đầu điều trị. Hầu hết các phản ứng hết sau khi giảm liều hoặc ngừng thuốc, mặc dù có thể cần điều trị hỗ trợ.

Theo dõi bệnh nhân về các rối loạn hành vi và tâm trạng trong quá trình điều trị. Hướng dẫn người chăm sóc và / hoặc bệnh nhân tìm sự trợ giúp của y tế nếu phát triển các triệu chứng tâm thần.

Các phản ứng có hại cho mắt : Đục thủy tinh thể, tăng nhãn áp đã được báo cáo khi sử dụng liều cao kéo dài. Theo dõi bệnh nhân nhìn mờ hoặc các rối loạn thị giác khác và nếu chúng xảy ra, hãy chuyển đến bác sĩ nhãn khoa.

Các phản ứng có hại thường gặp nhất đối với corticosteroid bao gồm giữ nước, thay đổi dung nạp glucose, tăng huyết áp, thay đổi hành vi và tâm trạng, tăng cảm giác thèm ăn và tăng cân…