Nguy cơ tổn thương gan khi dùng ocaliva trị viêm đường mật nguyên phát

FDA đã xác định các trường hợp tổn thương gan nghiêm trọng ở những bệnh nhân đang được điều trị viêm đường mật nguyên phát (PBC) bằng ocaliva (axit obeticholic) mà không bị xơ gan trước đó.

Viêm đường mật nguyên phát (PBC) là tình trạng mạn tính và tiến triển gây viêm và cuối cùng là phá hủy các ống dẫn mật chạy qua gan. Nếu các ống dẫn mật không hoạt động, mật sẽ trào ngược vào gan, gây tổn thương gan, có thể dẫn đến xơ gan.

Ocaliva (axit obeticholic) là một loại thuốc theo toa được chấp thuận vào tháng 5/2016 dùng điều trị viêm đường mật nguyên phát (PBC), đã được chứng minh là có tác dụng cải thiện ALP ở những bệnh nhân mắc PBC không đáp ứng đủ tốt với axit ursodeoxycholic (một loại thuốc khác trị tình trạng này). Thử nghiệm lâm sàng ban đầu cho thấy sự giảm phosphatase kiềm (ALP) hỗ trợ cho việc FDA đẩy nhanh quá trình phê duyệt.

Tuy nhiên, cơ quan này cũng yêu cầu thử nghiệm lâm sàng bổ sung, sau khi đưa thuốc ra thị trường để xác minh lợi ích lâm sàng của ocaliva; đánh giá tính an toàn của gan trong thử nghiệm lâm sàng sau khi đưa thuốc ra thị trường, ở những bệnh nhân phù hợp với phương pháp điều trị bằng ocaliva dựa trên chỉ định đã được phê duyệt trong thông tin kê đơn.

Trong quá trình dùng thuốc, người bệnh cần tự theo dõi, nếu thấy triệu chứng bất thường cần báo ngay cho bác sĩ.

Trước đó, FDA đã có các thông báo cảnh báo về nguy cơ này, cụ thể: Tháng 9/2017 cảnh báo về tổn thương gan nghiêm trọng khi dùng liều không đúng cách; tháng 2/2018, bổ sung cảnh báo đóng hộp để làm nổi bật liều dùng ocaliva đúng cách và tháng 5/2021 cảnh báo hạn chế sử dụng ocaliva ở bệnh nhân PBC bị xơ gan tiến triển và tiếp tục theo dõi tính an toàn của thuốc này.

Trong thông báo mới này, FDA khuyến cáo:

Đối với nhân viên y tế:

- Nên theo dõi xét nghiệm chức năng gan thường xuyên ở những bệnh nhân đang được điều trị bằng ocaliva để phát hiện và giải quyết sớm tình trạng suy giảm chức năng gan.

- Ngừng điều trị bằng ocaliva nếu có bất kỳ bằng chứng nào cho thấy bệnh gan tiến triển hoặc nếu hiệu quả chưa được xác định.

- Giải thích các dấu hiệu và triệu chứng của tình trạng tổn thương gan ngày càng trầm trọng hơn cho những bệnh nhân đang dùng ocaliva và yêu cầu họ liên hệ với bác sĩ ngay lập tức nếu phát triển bất kỳ dấu hiệu hoặc triệu chứng nào của tình trạng tổn thương gan ngày càng trầm trọng hơn.

Đối với người bệnh:

- Người bệnh nên trao đổi với bác sĩ về rủi ro an toàn này và những lợi ích của việc tiếp tục điều trị bằng ocaliva.

- Thảo luận về bất kỳ mối quan tâm nào, bao gồm cả các phương pháp điều trị thay thế có thể.

Liên hệ với bác sĩ ngay lập tức nếu phát triển bất kỳ triệu chứng nào có thể chỉ ra tình trạng tổn thương gan đang trở nên tồi tệ hơn, hoặc bất kỳ triệu chứng nào sau đây có thể báo hiệu tình trạng tổn thương gan đang trở nên trầm trọng hơn như: Bụng trướng lên; mắt hoặc da vàng; phân có máu hoặc đen; ho ra máu hoặc nôn ra máu; thay đổi trạng thái tinh thần như lú lẫn, nói lắp, thay đổi tâm trạng, thay đổi tính cách, buồn ngủ nhiều hơn hoặc khó thức dậy…

Hoặc bất kỳ triệu chứng chung nào sau đây nếu chúng nghiêm trọng hoặc không biến mất sau vài ngày: Đau bụng; buồn nôn, nôn hoặc tiêu chảy; mất cảm giác thèm ăn hoặc sụt cân; mệt mỏi mới hoặc ngày càng tệ hơn; yếu đuối; sốt và ớn lạnh; chóng mặt; đi tiểu ít hơn…