Mỹ lần đầu cấp phép thuốc điều trị gan nhiễm mỡ không do rượu dạng nặng

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) ngày 14.3 đã phê duyệt loại thuốc đầu tiên dành cho những người mắc bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu (NAFLD) dạng nặng.

Thuốc Rezdiffra của công ty Madrigal Pharmaceuticals (Mỹ) đã được chứng minh là giúp cải thiện tình trạng sẹo gan trong một thử nghiệm lâm sàng có sự tham gia của hàng trăm người bị viêm gan nhiễm mỡ không do rượu ( NASH). NASH được xem là dạng nghiêm trọng nhất của NAFLD, căn bệnh xuất phát từ việc tích tụ mỡ trong gan.

“Trước đây, đối với những bệnh nhân NASH mà cũng có sẹo gan lớn, không có loại thuốc nào có thể trực tiếp giải quyết tổn thương gan của họ… Việc phê duyệt thuốc Rezdiffra hôm nay lần đầu tiên mang đến một phương án điều trị cho những bệnh nhân này, bên cạnh việc ăn kiêng và tập thể dục”, Reuters dẫn lời ông Nikolay Nikolov, một quan chức của FDA.

Trụ sở FDA ở bang Maryland, Mỹ. Ảnh REUTERS

NASH ảnh hưởng đến khoảng 6-8 triệu người ở Mỹ và thường liên quan đến các vấn đề sức khỏe khác như huyết áp cao, tiểu đường thể 2, béo phì và mỡ máu cao.

Các triệu chứng của NASH bao gồm suy nhược, mệt mỏi trầm trọng, vàng da hoặc mắt, mạch máu hình mạng nhện và nhiều triệu chứng khác. NASH tiến triển thành xơ gan, theo thời gian sẽ dẫn đến suy gan và cuối cùng người bệnh cần phải ghép gan.

Rezdiffra là loại thuốc uống đánh vào các nguyên nhân cơ bản dẫn đến NASH.

Trong một thử nghiệm trên 966 người, sinh thiết gan được thực hiện sau 12 tháng cho thấy tỷ lệ người sử dụng thuốc Rezdiffra giải quyết được tình trạng của họ hoặc cải thiện sẹo gan cao hơn so với những người dùng giả dược. Kết quả được công bố vào tháng 2 trên chuyên san y khoa The New England Journal of Medicine.

Tác dụng phụ thường gặp của thuốc bao gồm tiêu chảy và buồn nôn.

“Việc Rezdiffra nhanh chóng được cấp phép là kết quả của hơn 15 năm nghiên cứu từ người sáng lập của chúng tôi, tiến sĩ Becky Taub, cùng một nhóm nghiên cứu và phát triển nhỏ, những người đã giải quyết một trong những thách thức lớn nhất trong lĩnh vực bào chế thuốc”, ông Bill Sibold, Tổng giám đốc của Madrigal, cho hay.

Madrigal cho biết loại thuốc này sẽ được cung cấp cho bệnh nhân ở Mỹ từ tháng 4.