Hy vọng mới cho người bị thoái hóa điểm vàng

Các nhà khoa học dự đoán chỉ vài năm nữa sẽ có thể đưa ra phương pháp điều trị mới cho bệnh thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác.

Khi AMD thể khô trở nên nghiêm trọng hơn, thị lực trung tâm xuất hiện một vết mờ – ẢNH MINH HỌA: SHUTTERSTOCK

AMD – bệnh thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác – được xem là nguyên nhân hàng đầu gây mất thị lực không phục hồi ở những người trên 50 tuổi và một số người trẻ do nhiều yếu tố khác.

Trong 15 năm qua, chỉ có một số ít nhóm thuốc điều trị thành công với một số bệnh nhân nhất định. Nhiều hướng mới bao gồm chất ức chế hệ thống miễn dịch và liệu pháp tế bào gốc cho thấy sự khả quan trong điều trị AMD.

Thuốc ức chế bổ sung

AMD dạng khô là loại AMD phổ biến nhất, khi những tế bào nhạy sáng ở hoàng điểm dần bị phá vỡ, khiến thị lực trung tâm của mắt mờ dần. Những người bị AMD khô sẽ không thể đọc sách, nhận diện khuôn mặt người xung quanh hay lái xe.

Tập đoàn dược phẩm Apellis (Mỹ) đang thử nghiệm tiêm vào mắt của 246 bệnh nhân một loại ức chế bổ sung được gọi là pegcetacoplan. “Đây thực sự là thử nghiệm đầu tiên cho thấy tình trạng bệnh AMD khô có giảm”, TS Catherine Cukras, Giám đốc chương trình học bổng võng mạc y tế tại Viện Mắt quốc gia Mỹ, nhận định.

Một loại thuốc ức chế bổ sung khác là Zimura, do Iveric Bio – công ty dược phẩm chuyên về võng mạc ở Mỹ sản xuất, cũng cho thấy sự thành công trong việc làm chậm quá trình phát triển của AMD khô.

Nghiên cứu tế bào gốc

Các nhà nghiên cứu đã thử nghiệm liệu pháp tế bào gốc cho AMD trong gần một thập niên và gặp phải không ít thách thức như làm sao để các tế bào được cấy ghép hoặc tiêm vào không bị cơ thể đào thải hay tạo ra đột biến ung thư.

Các nhà nghiên cứu tại Viện Mắt quốc gia Mỹ đang chuẩn bị cho thử nghiệm lâm sàng đầu tiên tạo ra các tế bào võng mạc từ tế bào máu của chính bệnh nhân. Các tế bào này sẽ làm trẻ hóa các tế bào cảm quang sắp chết, hình thành một “bản vá” võng mạc cho bệnh nhân.

Tiêm thuốc và liệu pháp gien

AMD dạng ướt, tình trạng các mạch máu bất thường rò rỉ máu và chất lỏng vào hoàng điểm, ít phổ biến hơn dạng khô nhưng dẫn đến mất thị lực nhanh hơn.

Trong hơn một thập niên qua, các bệnh nhân bị AMD ướt đã được điều trị thành công bằng cách tiêm thuốc thẳng vào mắt (gọi là “liệu pháp chống VEGF”). Vấn đề của liệu pháp VEGF là hầu hết bệnh nhân phải tiêm hằng tháng với chi phí tốn kém và những bệnh nhân cao tuổi có thể gặp khó khăn do không có khả năng di chuyển xa. Một khi lịch trình điều trị bị gián đoạn, tình trạng bệnh sẽ bị ảnh hưởng xấu.

Công ty Genentech (Mỹ) đã hoàn thành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 với một giải pháp dài hạn hơn. Một thiết bị nhỏ gọi là hệ thống phân phối cổng (PDS) được phẫu thuật cấy vào thành mắt của bệnh nhân và từ từ giải phóng thuốc chống VEGF vào mắt. Giống như một bình xăng, PDS có thể được nạp lại khi gần hết thuốc và bệnh nhân không cần phải nạp thêm thuốc trong vòng 6 tháng.

Trong khi đó, liệu pháp gien cung cấp khả năng của một giải pháp suốt đời. Ít nhất hai nhóm nghiên cứu tại Mỹ đã hoàn thành các thử nghiệm liệu pháp gien giai đoạn 1 đối với AMD ướt bằng cách sử dụng một loại vi rút vô hại có tên là vi rút Adeno-associated để đưa gien vào mắt mã hóa kháng thể VEGF. Hai năm sau khi tiêm thử nghiệm trên 42 bệnh nhân, nồng độ kháng thể VEGF do gien tạo ra đã giảm trong một nhóm bệnh nhân, cho thấy sự cải thiện thị lực 6 tháng sau khi tiêm.