Hành trình phát triển thuốc điều trị Covid-19 của vợ chồng tiến sĩ Mỹ

Hành trình ra đời từ phòng thí nghiệm trở thành liều thuốc điều trị Covid-19 của molnupiravir chính là ví dụ mới nhất về quy trình đầy gian nan cho việc nghiên cứu và sản xuất thuốc chống đại dịch.

Thuốc kháng Covid-19 molnupiravir (Ảnh: Merck).

Viên nang màu cam sáng, mà giờ đây có thể làm thay đổi phương pháp điều trị Covid-19, không được chú ý vào tháng 1/2020 khi đại dịch đang bùng phát. Thuốc khi đó chưa được thử nghiệm trên người, vì lúc đó các thử nghiệm tại phòng thí nghiệm cho thấy người bệnh có thể cần một liều lượng lớn. Một số nhà khoa học thậm chí lo ngại rằng nó có thể gây độc hại cho cơ thể.

Nhưng tiến sĩ Wayne Holman đã có một linh cảm khác.

Thuốc kháng virus, do các nhà khoa học ở Đại học Emory (Mỹ) sáng chế, đã chống được 2 loại virus corona trong phòng thí nghiệm. “Nó cũng có thể hoạt động chống lại virus corona mới”, tiến sĩ Holman tin tưởng.

Ridgeback Biotherapeutics LP, công ty do tiến sĩ Holman và vợ Wendy Holman thành lập, đã đăng ký cấp phép bản quyền cho loại thuốc này. “Chúng tôi nghĩ rằng cần hành động ngay cả khi có rủi ro”, tiến sĩ Holman nhớ lại. “Chúng tôi nhận ra rằng thực sự không thể chờ đợi được nữa”.

Ridgeback đã tiếp tục phát triển molnupiravir, như tên gọi của loại thuốc này, với gã khổng lồ dược phẩm Merck&Co. Mỹ ngày 23/12 đã cấp phép sử dụng cho loại thuốc này, sau khi Anh và Đan Mạch phê duyệt sử dụng như một phương pháp điều trị cho người trưởng thành có nguy cơ cao.

Giống loại thuốc kháng virus paxlovid của Pfizer, molnupiravir có thể lấp đầy lỗ hổng trong tủ thuốc chống dịch: loại thuốc mà những người mới nhiễm bệnh có thể uống tại nhà để giảm thiểu triệu chứng và tránh nguy cơ nhập viện.

“Vũ khí y học” chống Covid-19 hiệu quả

Để đi từ một phòng thí nghiệm ở trường đại học đến liều thuốc chống dịch, molnupiravir đã mất 2 năm.

Thuốc molnupiravir có thể không giúp “thay đổi cuộc chơi” như hy vọng. Thuốc có hiệu quả 30% trong việc giảm nguy cơ nhập viện và tử vong (theo một phân tích cuối cùng của một thử nghiệm quan trọng ở giai đoạn cuối) thấp hơn so với hiệu quả 50% trong đánh giá sơ bộ. Còn thuốc viên của Pfizer, paxlovid, có hiệu quả 89%, và cũng đã được FDA cấp phép sử dụng trong tuần này.

Merck và Ridgeback cũng phải vượt qua những lo ngại về an toàn. Một số nhà khoa học lo ngại molnupiravir có thể tác động tới ADN. Tuy nhiên, Trong một báo cáo, FDA cho biết, nguy cơ đối với con người là khá thấp, trong khi các nhà khoa học của công ty cho biết họ không tìm thấy bằng chứng về đột biến ở động vật do thuốc. Merck cho hay kết quả nghiên cứu giai đoạn cuối cho thấy loại thuốc này hoạt động an toàn.

Hiện nay, trong bối cảnh Omicron xuất hiện và lây lan mạnh, nhu cầu về các loại thuốc có thể dễ dàng sử dụng tại nhà ngày càng cấp thiết. Nhiều chuyên gia y tế cho rằng có thể molnupiravir sẽ có một vị trí quan trọng trong kho vũ khí y học chống Covid-19. Các nhà khoa học nói thuốc kháng virus Covid-19 cuối cùng có thể được sử dụng kết hợp với nhau, để ngăn virus phát triển khả năng kháng thuốc.

“Canh bạc” mạo hiểm

Trong tuyên bố của mình, tiến sĩ Holmans nói rằng, công ty đã mạo hiểm đầu tư vào một loại thuốc chưa được chứng minh và đã phát triển molnupiravir trong thời gian kỷ lục. “Đây là một hợp chất mà không ai khác thực sự muốn phát triển”, ông nói và cho biết khoản lợi nhuận từ molnupiravir sẽ giúp công ty tập trung nhiều hơn vào các nghiên cứu y sinh.

Tiến sĩ Holman, 49 tuổi, là một bác sĩ điều hành quỹ đầu tư riêng có tên Ridgeback Capital, chuyên đầu tư vào các công ty công nghệ sinh học. Vợ ông, bà Wendy Holman, 46 tuổi, từng đứng đầu các khoản đầu tư chăm sóc sức khỏe cho Ziff Brothers Investments, một trong những công ty đầu tư gia đình giàu nhất nước Mỹ.

Cả hai đã sử dụng tài sản cá nhân để thành lập Ridgeback Biotherapeutics, có trụ sở tại Miami, vào năm 2016. Bà Holman, đã rời vị trí đầu tư, và cho biết muốn có một sự nghiệp mới mà bản thân có thể áp dụng các kỹ năng của mình “để tác động trực tiếp đến sức khỏe và nỗi đau của con người”.

Mục tiêu của họ: phát triển các loại thuốc chữa bệnh truyền nhiễm thiếu phương pháp điều trị. Nhưng các loại thuốc điều trị bệnh truyền nhiễm mới nổi thường không thu hút các nhà đầu tư vì thị trường thương mại thường nhỏ và khó dự đoán và sau đó thường cạn kiệt khi dịch bệnh thuyên giảm.

Và ông bà Holman đã chú ý tới molnupiravir trong khi tìm kiếm một loại thuốc mới chữa bệnh Ebola, để bổ sung vào một loại thuốc mà họ đã có.

Tháng 1/2020, bà Holman đã tham dự một hội nghị chăm sóc sức khỏe ở San Francisco và có cơ hội gặp ông George Painter, người phát minh ra thuốc. Ông là giám đốc điều hành của Drug Innovation Ventures (hay Drive), một công ty công nghệ sinh học phi lợi nhuận của Đại học Emory, bang Atlanta.

Thuốc kháng virus rất khó phát triển. Chúng được thiết kế để cản trở chu kỳ sinh sản của virus. Nhưng virus có ít khối cấu tạo protein của riêng chúng để một loại thuốc nhắm mục tiêu, chủ yếu sinh sản bằng cách sử dụng máy móc bên trong tế bào mà chúng đã nhiễm. Thách thức đối với các nhà khoa học là phát minh ra loại thuốc tấn công virus mà không gây hại cho vật chủ là con người.

Tiến George Painter đã nghiên cứu về loại thuốc như molnupiravir từ năm 2013 (Ảnh: WSJ).

Tiến sĩ Painter, một cựu giám đốc điều hành ngành dược phẩm và là nhà phát minh ra nhiều loại thuốc, kể cả thuốc điều trị HIV và viêm gan B, đã nghiên cứu về loại thuốc như molnupiravir từ năm 2013, đặt tên là EIDD-2801. Vào cuối tháng 1/2020, ông bà Holman và các nhà khoa học tại Emory thấy rõ ràng, virus SARS-CoV-2 có thể sẽ lây lan khắp nơi trong khi vaccine cũng chưa khả thi.

Bà Holman và một nhóm chuyên gia Ridgeback đã đến Atlanta để họp trong suốt 8 giờ đồng hồ với các nhà khoa học nghiên cứu về dữ liệu EIDD-2801. Trở lại Miami, tiến sĩ Holman đã tập trung nghiên cứu về thuốc kháng virus. Dữ liệu có vẻ đáng khích lệ: loại thuốc này đã hoạt động chống lại 2 loại virus corona khác khi được thử nghiệm trên chuột và con người có thể sẽ không cần một liều lượng lớn như động vật trong phòng thí nghiệm.

Để bắt đầu sớm nhất có thể, trước khi thỏa thuận với công ty công nghệ sinh học Emory, bà Holman đã tìm kiếm các công ty có thể thử nghiệm và sản xuất loại thuốc này. Nếu thuốc được chứng minh là có tác dụng an toàn, ông bà Holman chỉ muốn thực hiện một triệu liệu trình điều trị.

Vào tháng 3/2020, Ridgeback đã đăng ký thuốc kháng virus và thành lập quan hệ đối tác với Drive thuộc Emory để phát triển EIDD-2801 và các thuốc khác.

EIDD-2801 cần có tên sử dụng. Tiến sĩ Holman nghĩ về Thor, siêu anh hùng Marvel trong những bộ phim mà ông từng xem cùng các con. Thor sử dụng một chiếc búa dày có sức mạnh đặc biệt, được gọi là mjolnir. Ông bà Holman sau đó đã tài trợ cho việc tự thử nghiệm và sản xuất molnupiravir.