Công nghệ chỉnh sửa gien đem lại hy vọng cho nhiều bệnh nhân trên thế giới

Mai Thị Diễm20:25 06/12/2019

Trong năm nay, nhờ liệu pháp chỉnh sửa gien, một bà mẹ tại Mỹ đã được chữa khỏi một chứng bệnh do rối loạn gien dường như không có phương pháp điều trị.

Ảnh minh họa

Năm 2019 đánh dấu một bước ngoặt trong nghiên cứu và thí nghiệm lâm sàng về các liệu pháp gien, đem lại hy vọng cho nhiều bệnh nhân trên thế giới.

Bệnh nhân Victoria Gray sinh sống tại thành phố Nashville, thuộc bang Tennessee đã được chữa khỏi bệnh hồng cầu lưỡi liềm vào thời điểm liệu pháp gien – một trong những lĩnh vực nổi bật nhất trong nghiên cứu y khoa, đạt được những bước đột phá. Cụ thể, các bác sĩ đã lấy máu của phụ nữ 34 tuổi này để tìm nguyên nhân gây ra căn bệnh quái ác, theo đó các tế bào gốc trong tủy xương của cô tạo ra các tế bào hồng cầu có hình dáng bất thường. Sau đó, các tế bào gốc đã được chuyển đến một phòng thí nghiệm ở Scotland. Tại đây, các nhà khoa học đã sử dụng CRISPR/Cas9 để chỉnh sửa ADN của cô. Tiếp theo, những tế bào đã được chỉnh sửa gien được truyền lại vào ven và tủy xương của bệnh nhân. Một tháng sau, cơ thể của Victoria Gray đã bắt đầu tạo ra những tế bào máu bình thường. Giờ đây, bà mẹ này có thể dành nhiều thời gian cho gia đình mà không phải lo lắng về nỗi đau của bản thân hay những lần phải nhập viện khẩn cấp.

Tại Đức, một thiếu nữ 19 tuổi mắc bệnh tan máu bẩm sinh cũng được điều trị với phương pháp tương tự. Cô bé từng phải truyền máu 16 lần/năm. Sau 9 tháng điều trị, cô đã hoàn toàn thoát khỏi gánh nặng này.

Kỹ thuật CRISPR là thành tựu đột phá mới nhất trong một năm mà giới khoa học đạt được những bước tiến lớn trong liệu pháp gien. Trong hàng thập kỷ, các nhà khoa học đã chỉnh sửa ADN của các sinh vật như ngô, cá hồi. Đến năm 2012, kỹ thuật CRISPR đã được phát triển để chỉnh sửa gien với quy mô rộng hơn. Với phương pháp này, các nhà khoa học có thể chèn gien bình thường vào những tế bào chứa gien lỗi. Những ứng dụng cụ thể của công nghệ này có thể kể đến là tạo ra các tế bào hồng cầu bình thường như trường hợp của Victoria Gray hoặc tạo những tế bào máu tiêu diệt khối u cho bệnh nhân ung thư. Thậm chí, công nghệ CRISPR còn tiến xa hơn là chỉnh sửa cả hệ gien. Kỹ thuật này được đánh giá đơn giản, dễ dàng ứng dụng trong các phòng thí nghiệm nhỏ và ít tốn kém hơn trước đây.

Video đang HOT

Tuy nhiên, công nghệ CRISPR gây tranh cãi về vấn đề đạo đức và mối nguy hại do việc chỉnh sửa gien người. Tháng 11/2018, nhà khoa học Trung Quốc Hạ Kiến Khuê tuyên bố đã chỉnh sửa thành công ADN của cặp bé gái song sinh từ một người cha dương tính với HIV. Cặp song sinh này có ADN được chỉnh sửa bằng kỹ thuật CRISPR nhằm ngăn ngừa khỏi bị nhiễm HIV. Thông tin này lập tức vấp phải sự tranh cãi của cộng đồng quốc tế. Nhà chức trách đã yêu cầu ông Hạ Kiến Khuê dừng cuộc thử nghiệm và mở cuộc điều tra vụ việc. Tháng 12/2018, Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) đã lập ủy ban gồm 18 chuyên gia để giám sát hoạt động nghiên cứu trong lĩnh vực này. Tháng 8 vừa qua, WHO thông báo sẽ thành lập một cơ quan đăng ký toàn cầu nhằm theo dõi các công trình nghiên cứu về chỉnh sửa gien người.

Giáo sư nghiên cứu gien thuộc Đại học Pennsylvania Kiran Musunuru cảnh báo công nghệ này không an toàn và có nguy cơ gây đột biến. Đến nay, giới khoa học vẫn thận trọng ứng dụng công nghệ CRISPR vào các dự án chỉnh sửa gien khi mà khó có thể đoán trước được những phản ứng chuỗi gây ra đối với hệ sinh thái. Cộng đồng quốc tế đang theo dõi sát sao sau khi nhà nghiên cứu Denis Rebrikov (người Nga) tuyên bố ý định sử dụng kỹ thuật CRISPR để giúp những cha mẹ khiếm thính sinh ra những đứa trẻ bình thường. Trong khi đó, một số nhà khoa học có tham vọng chỉnh sửa gien của cả một loài vật như muỗi gây bệnh sốt rét tại Burkina Faso.

Sau nhiều thập kỷ nghiên cứu và thí nghiệm lâm sàng về chỉnh sửa gien, năm 2019 chứng kiến một dấu mốc lịch sử khi nhà chức trách cho phép ứng dụng liệu pháp gien đầu tiên này để điều trị các bệnh về thần kinh và cơ tại Mỹ cũng như bệnh lý về máu tại Liên minh châu Âu (EU). Nhờ đó, tổng cộng có 8 liệu pháp gien đã được chấp thuận trong những năm gần đây để điều trị một số bệnh ung thư nhất định và bệnh khiếm thị bẩm sinh.

Giám đốc khoa học thuộc Hiệp hội nghiên cứu về chứng loạn dưỡng cơ của Pháp, ông Serge Braun cho biết năm 2019 là một bước ngoặt hứa hẹn sẽ dẫn đến một cuộc cách mạng y khoa trong tương lai. Theo ông, hiện liệu pháp gien đang phát triển nhanh hơn. Trong khoảng 25 – 30 năm tới, một số liệu pháp gien phức tạp sẽ trở thành hiện thực. Giới nghiên cứu dự báo đến năm 2022, số liệu pháp gien được nhà chức trách cấp phép sẽ tăng khoảng 40%, chủ yếu nhằm điều trị ung thư và các bệnh mắt, bệnh ảnh hưởng đến cơ bắp và hệ thần kinh.

Nguyễn Hằng

Theo TTXVN

Phát triển thành công phương pháp điều trị đơn giản bệnh nhân suy tim

Phương pháp đơn giản, không yêu cầu phải sử dụng những thiết bị xử lý ở cấp độ tế bào nên rất dễ dàng đưa vào ứng dụng trong các bệnh viện mà không cần các chuyên gia phải trực tiếp thực hiện.

Ảnh minh họa. (Nguồn: interestingengineering)

Các chuyên gia đến từ Đại học Osaka, Nhật Bản vừa phát triển thành công một phương pháp điều trị mới dành cho các bệnh nhân bị suy tim bằng cách phun trực tiếp tế bào gốc lên bề mặt tim.

Nhóm nghiên cứu hy vọng phương pháp này sẽ được triển khai áp dụng trong 3 đến 5 năm tới.

Phương pháp này là thành quả nghiên cứu của đội ngũ chuyên gia do giáo sư Yoshiki Sawa, chuyên ngành phẫu thuật tim mạch, dẫn đầu.

Phương pháp này hướng tới những bệnh nhân bị tim mãn tính do thiếu máu cục bộ, tình trạng các cơ tim không được cung cấp đủ máu. Nếu tình trạng này xấu đi sẽ dẫn đến nguy cơ hoại tử cơ tim, từ đó làm suy giảm chức năng bơm máu đi toàn cơ thể của trái tim.

Biện pháp mới bao gồm bước phun tế bào gốc trung mô trong các dung dịch gắn kết lên bề mặt tim của bệnh nhân trong quá trình phẫu thuật động mạch vành nhân tạo. Quy trình này diễn ra trong chưa đầy một phút.

Việc thực hiện quy trình này trong quá trình phẫu thuật động mạch vành nhân tạo sẽ giúp hồi phục chức năng của tim.

Nhóm nghiên cứu sẽ tiến hành thử nghiệm lâm sàng với biện pháp này dưới sự giám sát của các bác sỹ chuyên khoa tại Bệnh viện Đại học Osaka để kiểm tra độ an toàn và tính hiệu quả trước khi xin cấp phép đưa biện pháp này vào ứng dụng trong chăm sóc y tế cộng đồng.

Nhóm nghiên cứu của Giáo sư Sawa cũng từng phát triển một phương pháp điều trị khác, bao gồm cấy ghép các "mảng" tế bào cơ tim có được từ quá trình nuôi cấy các tế bào lấy từ bắp đùi.

Hiện phương pháp này đã được đưa vào áp dụng nhưng không phổ biến vì đòi hỏi thiết bị xử lý ở cấp độ tế bào./.

Lê Ánh

Theo TTXVN/Vietnamplus

Thường xuyên cho con uống nước ngọt và đồ ăn vặt, mẹ không ngờ con bị ung thư dù mới 2 tuổi Người mẹ đa sup đô hoan toan khi nghe kêt luân cua bac si răng con trai cô thât sư co triêu chưng cua bênh ung thư. Ai trong chung ta cung đêu biêt răng thưc ăn nhanh không phai la lưa chon tôt nhât cho sưc khoe, ma chung ta cân phai ăn uông điêu đô va cân băng đê co môt...

Bạn thấy bài viết này có hữu ích không?

Có;

Không

Tin liên quan

Xem thêm Share

Xem nhiều

Cảnh sát đột kích "sào huyệt" tổ chức quốc tế lừa đảo hàng trăm tỷ đồng02:24

Công an xác minh clip người đàn ông khuyết tật bị hai thanh niên đi xe máy không mũ bảo hiểm tát vào đầu01:20

Đòn giáng của ông Trump vào Ukraine trước ngưỡng cửa đàm phán với Nga09:07

Khởi tố kẻ 'bắt cá hai tay', đánh gục bạn gái ở quán cà phê khi bị phát hiện21:01

Lời khai của nghi phạm cướp tiệm vàng ở Lâm Đồng01:22

Thực hư clip xe cứu thương chế còi "cố lên, sắp tới rồi" chạy ở TPHCM00:28

Ô tô đâm sập cửa nhà dân ở Thái Nguyên, cuốn người đàn ông vào gầm08:05

Ông Trump bất ngờ nặng lời về ông Zelensky, nhiều bên bị sốc08:41

Xác minh clip 2 tài xế ô tô cầm kiếm dọa chém nhau giữa đường ở TPHCM00:52

Vụ cướp tiệm vàng ở Di Linh: 'Khai quật' tìm vàng tang vật trong đêm09:46

500 ngày xung đột khốc liệt cày nát Dải Gaza01:49

Tiêu điểm

Tin đang nóng

Tin mới nhất

Loại rau Việt được coi là 'vua thảo mộc', dược tính cực cao, ăn vào bổ đủ đường

10:39:01 22/02/2025

Trong lá ngải cứu chứa đựng một lượng lớn các vitamin và khoáng chất quan trọng, đóng vai trò then chốt trong việc tăng cường hệ miễn dịch, lá chắn bảo vệ cơ thể khỏi sự tấn công của các tác nhân gây bệnh.

Có nên dùng lá trầu không chữa đau mắt đỏ?

10:15:05 22/02/2025

Tuy vậy, tôi khuyến cáo không nên sử dụng tùy tiện những cách này do tinh dầu nóng trong lá trầu không có thể gây bỏng giác mạc, loét giác mạc và nhiễm khuẩn nặng hơn.

Cảnh báo biến chứng của cúm mùa: Ai dễ mắc bệnh?

10:02:58 22/02/2025

Thông thường, triệu chứng cúm sẽ xuất hiện và khỏi sau khoảng 1 tuần. Nhưng nhiều trường hợp biến chứng viêm phổi, thường gặp ở trẻ nhỏ, người có tuổi, người mắc bệnh mạn tính, bệnh mạch vành, suy tim hay tiểu đường.

Virus mới ở Trung Quốc có thể lây sang người giống Covid-19, nguy hiểm thế nào?

09:55:01 22/02/2025

Đặc biệt, các nhà khoa học thông qua nghiên cứu mới nhất còn phát hiện ra rằng loại virus vừa dược phát hiện có khả năng gắn kết với thụ thể ACE2, cơ chế tương tự như SARS-CoV-2, virus gây ra đại dịch Covid-19.

Thường xuyên buồn ngủ có phải là dấu hiệu nguy hiểm?

09:51:23 22/02/2025

Mặc dù có nhiều loại bệnh tim khác nhau nhưng tất cả chúng đều có thể khiến máu lưu thông kém và khiến các sản phẩm trao đổi chất (chủ yếu là axit lactic) tích tụ trong các mô, có thể kích thích các đầu dây thần kinh và gây mệt mỏi.

Bạn có nhận đủ acid béo omega-3 trong chế độ ăn uống không?

09:47:25 22/02/2025

Acid béo là thành phần của chất béo có trong thực phẩm. Tùy thuộc vào cấu trúc hóa học của chúng, acid béo có thể được chia thành các nhóm khác nhau: acid béo bão hòa, không bão hòa đơn và không bão hòa đa.

Vì sao phải uống thuốc đúng thời điểm?

09:41:29 22/02/2025

Theo đó, một số loại thuốc có hiệu quả hơn khi uống vào những thời điểm nhất định trong ngày, trong khi một số khác sẽ tăng nguy cơ tác dụng phụ bất lợi nếu uống không đúng thời điểm.

3 dấu hiệu ở mắt cảnh báo ung thư gan

09:37:08 22/02/2025

Đồng thời, tránh ăn thực phẩm bị mốc vàthực phẩm có chứa chất gây ung thư như aflatoxin. Duy trì chế độ ăn uống cân bằng giúp giảm gánh nặng cho gan và cải thiện khả năng giải độc của gan.

Bài tập cho người bệnh lao thanh quản

09:32:02 22/02/2025

Đứng trên thảm, hai chân dang rộng hơn vai, xoay bàn chân phải ra ngoài sao cho các ngón chân hướng về phía cạnh ngắn của tấm thảm, bàn chân trái đặt nằm ngang.

Ăn ít có thực sự giúp kéo dài tuổi thọ?

09:26:19 22/02/2025

Theo lời khuyên của các chuyên gia, trước hết, mọi người nên kiểm soát lượng thức ăn nạp vào cơ thể và tuân thủ nguyên tắc 70% đến 80% no . Theo đó, no 70% làm cảm giác chưa no hẳn, ham muốn ăn giảm, tốc độ ăn cũng chậm lại đáng kể.

Cỏ 'nghìn rễ' mọc dại khắp Việt Nam, ở nước ngoài hái bán là ra tiền

09:21:32 22/02/2025

Cỏ sữa lá nhỏ vốn là một loại cỏ dại phổ biến ở các vùng nông thôn. Nó còn có tên gọi là "cỏ nghìn rễ" vì bộ rễ phát triển tốt, sinh sôi nhanh. Chúng thậm chí có thể xuất hiện trong các khe nứt trên sàn xi măng cũ, ở ven tường.

Bước tiến mới trong sàng lọc ung thư cổ tử cung

09:14:53 22/02/2025

Kết quả cho thấy không có sự khác biệt đáng kể giữa hai phương pháp xét nghiệm khi phân tích 15 chủng HPV nguy hiểm nhất. Nghiên cứu này khẳng định rằng xét nghiệm tự lấy mẫu có độ chính xác tương đương với phương pháp truyền thống.