Cách miễn phí để có liều thuốc giá 50 tỷ đồng điều trị bệnh hiếm
Trong năm 2022 và 2023, lần lượt 7 trẻ tại Bệnh viện Nhi Trung ương may mắn có thuốc trị bệnh teo cơ tủy miễn phí.
Trên thị trường, đây là liều thuốc trị bệnh hiếm có giá tới 50 tỷ đồng.
Gánh nặng chi phí điều trị bệnh hiếm
Theo thông tin tại tọa đàm Tăng cường quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam ngày 29/2, hiện nay trên toàn cầu có khoảng 400 triệu người mắc bệnh hiếm. Trong đó, 50% số bệnh nhân là trẻ em; 30% số bệnh nhi mắc bệnh hiếm tử vong trước 5 tuổi. Riêng tại Việt Nam có tới 6 triệu người mắc bệnh hiếm. Tuy nhiên, 95% số bệnh hiếm không có thuốc điều trị.
Phó giáo sư, bác sĩ Trần Minh Điển – Giám đốc Bệnh viện Nhi Trung ương ( Hà Nội) cho rằng, gánh nặng chi phí về bệnh hiếm là “khủng khiếp”. Bệnh viện Nhi Trung ương năm 2023 đã nâng chi phí mua thuốc lên tới hơn 500 tỷ đồng cho nhóm bệnh hiếm nhưng chỉ đủ cho một số rất nhỏ, còn nhiều bệnh hiếm vẫn cần thuốc.
Theo Tiến sĩ Nguyễn Khánh Phương – Viện trưởng Viện Chiến lược và Chính sách y tế (Bộ Y tế), trên toàn cầu tổng chi phi điều trị cho bệnh hiếm ngang với ung thư, suy tim, Alzheimer. Ngoài ra, bệnh hiếm còn gây tổn thất chi phí cho xã hội như người bệnh tử vong sớm, không thể lao động. Theo Statista, trong vòng 10 năm (2010 – 2020), toàn cầu chi 169 tỷ USD để điều trị các bệnh hiếm, tăng bình quân 9,4% mỗi năm.
Tiến sĩ Nguyễn Khánh Phương – Viện trưởng Viện Chiến lược và Chính sách y tế (Bộ Y tế) chia sẻ về gánh nặng bệnh hiếm. Ảnh: P.V.
Loại thuốc đắt nhất thế giới được dùng điều trị cho bệnh lý teo cơ tủy (SMA – một căn bệnh di truyền nguy hiểm) có giá 50 tỷ đồng/liều. Hằng năm Bệnh viện Nhi Trung ương (Hà Nội), Bệnh viện Nhi đồng 1 và Bệnh viện Nhi đồng 2 (TP.HCM) định kỳ gửi mã số bệnh nhân đến một công ty dược tại Mỹ để quay xổ số, tìm cơ hội ngẫu nhiên giành được lọ thuốc đắt đỏ này. Mỗi năm, chương trình chỉ cấp 50 lọ nhưng có rất nhiều bệnh nhi ở các nước tham gia.
Trong năm 2022 và 2023, lần lượt 7 trẻ tại Bệnh viện Nhi Trung ương may mắn có thuốc. Năm 2023, 1 bệnh nhi ở TP.HCM được tặng thuốc.
Video đang HOT
Đối với bệnh Hemophilia A, hiện 3.600 bệnh nhân tại Việt Nam được chẩn đoán và quản lý, chiếm khoảng 50% so với thực tế. Trong năm 2021 – 2023, 78 người bệnh có thuốc thông qua chương trình tài trợ nhân đạo Hemophilia thế giới và hỗ trợ miễn phí một phần từ công ty dược với số tiền lên tới 290 tỷ đồng. Tuy nhiên, hiện tại thuốc sắp hết visa, chương trình hỗ trợ có thể bị gián đoạn.
Từ các dữ liệu chi phí điều trị lớn, thuốc điều trị hiếm, ông Điển cho biết, chúng ta cần xây dựng các dữ liệu tổng thể để có kế hoạch chính sách chi trả cho nhóm bệnh hiếm. Tại nước ta, một số thuốc hiếm đã có visa nhưng các cơ quan cần đánh giá tác động tài chính liên quan trực tiếp tới thuốc hiếm. Ông Điển đề xuất xem xét đưa thuốc hiếm vào danh mục bảo hiểm y tế (BHYT) và thanh toán giảm gánh nặng cho người bệnh.
Hiện 92/200 quốc gia có chính sách nhằm tăng cường cơ hội tiếp cận thuốc hiếm của người bệnh. Một số nước có quỹ chi trả cho thuốc hiếm như Hà Lan, Australia, Bỉ. Một số nước đưa vào luật, chính sách như Luật về thuốc mồ côi, luật về bệnh hiếm.
Trong thời gian tới, Tiến sĩ Phương cho rằng chúng ta cần có chiến lược tài chính, chính sách thuốc hiếm. Thuốc hiếm cần có tiêu chí phê duyệt đặc biệt trong chương trình thanh toán của Chính phủ hoặc BHYT khác với thuốc thông thường.
Ngoài ra, Bộ Y tế có thể nghiên cứu áp dụng thí điểm cơ chế, sáng kiến tài chính mới mở ra cơ hội tăng cường tiếp cận thuốc hiếm, chi phí cao.
Mẹ day dứt vì gần 10 năm chạy chữa mới biết con bị bệnh hiếm
Khi chị Tô Thị Trang vô tình biết con mắc một loại bệnh hiếm thì không còn cơ hội chữa trị. Lúc này, cậu bé 13 tuổi đã mất khả năng nghe và nói, teo não, mắc bệnh tim.
Từ Đồng Nai, chị Tô Thị Trang cùng con trai L.T.T (13 tuổi) có mặt tại Bệnh viện Nhi đồng 1 TP.HCM vào Ngày hội bệnh hiếm diễn ra sáng 28/2. Ngày này được tổ chức cho những đứa trẻ đặc biệt và kiên cường.
Chị Trang cho biết ngay từ khi con trai được 3 tuổi, chị đã đưa T. đi khám nhiều nơi vì bàn tay có hình dáng khác thường. Tuy nhiên, đến khi T. 10 tuổi, các bệnh viện vẫn không xác định được nguyên nhân khiến bé còi cọc, khuôn mặt thô, chậm phát triển, nói ít, hay đau nhức cơ thể.
Khoảng 3 năm trước, chị Trang vô tình đưa con đến Bệnh viện Nhi đồng 1 TP.HCM. Bác sĩ đề nghị thực hiện một xét nghiệm đặc biệt và cuối cùng, chẩn đoán T. bị bệnh MPS - một nhóm bệnh rối loạn chuyển hóa hiếm gặp trên thế giới. Kết quả chẩn đoán hình ảnh cũng cho thấy T. đã bị teo não, suy tim, nhiễm trùng khớp, gan lớn...
Bệnh Mucopolysaccharide (MPS) là một nhóm bệnh rối loạn chuyển hóa hiếm gặp trên thế giới (khoảng 4,5/100.000 trẻ sơ sinh) do thiếu hụt 1 loại enzyme. Bệnh được chia thành nhiều thể phụ thuộc enzyme thiếu hụt, gây tổn thương đa cơ quan và tiến triển tăng dần dẫn đến tàn phế hoặc tử vong sớm.
"Những năm qua, hai mẹ con đi viện liên tục, từ Đồng Nai lên TP.HCM, đi đủ nơi cũng không ra bệnh. Ban đầu, con còn nói được một ít, sau này không nghe, không nói được nữa. Vì là bệnh hiếm gặp nên phát hiện khi đã quá trễ, tôi tự trách mình lắm. Giá như biết đúng nơi để khám sớm hơn vài năm, con đã không bị nặng như thế này", chị Trang nói.
Bệnh khiến cậu bé 13 tuổi còi cọc, ăn uống rất khó khăn, ăn cháo hay uống nước cũng phải đút từng thìa (muỗng) nhỏ, tránh bị sặc. T. cũng đau ốm nhiều hơn, vừa phải điều trị tại Bệnh viện Nhi đồng 1, vừa phải uống thuốc của Viện Tim TP.HCM.
Ngày hội bệnh hiếm lần thứ 3 tại Bệnh viện Nhi đồng 1 TP.HCM.
"Con không nói được nên tôi phải để ý kỹ xem con khó chịu ở đâu. Lúc ngủ, con đập chân rất nhiều xuống giường, đi khám thì biết bị viêm nhiễm trùng khớp. Khi con ôm tai nhăn nhó thì phát hiện viêm tai giữa. Chỉ mẹ mới chăm sóc được thôi, tôi không nhờ ai cả vì sợ không để ý kỹ. Con mình mà, chăm sóc vậy nhưng không thấy vất vả đâu", chị Trang mỉm cười nhìn con.
Cũng với tình yêu thương ấy, chị Võ Thị Mai Thy (40 tuổi, Đồng Tháp) đã đồng hành với con gái 4 năm qua. Cô bé mắc bệnh pompe thể thiếu niên, một loại bệnh chuyển hóa di truyền. Năm 2020, bệnh nhi này nhập viện vì ngưng tim. Tại Bệnh viện Nhi đồng 1 TP.HCM, suốt 3 tháng, các bác sĩ nỗ lực tìm ra căn bệnh hiếm khiến em nguy kịch.
"Khi nghe con bị bệnh hiếm, tôi muốn ngất đi, đầu óc không còn bình thường nữa, các bác sĩ tâm lý lên trò chuyện với con rồi điều trị cho mẹ luôn. Hồi đầu, con bị yếu cơ, nằm xụi lơ, đầu gục xuống như con búp bê vải. Bác sĩ nói nếu không được tiếp cận thuốc, con sẽ yếu cơ dần, cơ hô hấp cũng liệt, nằm một chỗ rồi cứ thế lịm dần. Thuốc điều trị rất đắt và phải dùng liên tục", chị Thy kể.
Để điều trị, bệnh nhân phải truyền thuốc suốt đời. Cứ 2 tuần, cô bé lại truyền một đợt từ 13-15 lọ thuốc đặc biệt. Theo chị Thy, hóa đơn thuốc có khi lên đến hơn 300 triệu đồng. May mắn là gần 4 năm qua, một công ty dược đã hỗ trợ loại thuốc này để cô bé điều trị tại Bệnh viện Nhi đồng 1 TP.HCM.
Bệnh nhân đáp ứng thuốc, đáp ứng dinh dưỡng và tăng cân. Từ chỗ không thể nhúc nhích được cơ thể, nay em có thể tự ngồi xe lăn và chủ động sinh hoạt cá nhân. Cô bé phải mở khí quản vì không đủ sức tự thở, luôn phải mang theo máy hút đờm. Dù không thể nói chuyện nhưng em luôn nỗ lực tập luyện, tự làm hoa bằng len để tặng các bác sĩ trong Ngày hội bệnh hiếm.
"Tôi không cho phép mình bị bệnh để còn chăm con. Dù thế nào, tôi cũng thấy may mắn ở chỗ dù là bệnh hiếm nhưng vẫn còn thuốc chữa", chị Thy tâm sự.
Cô bé mắc bệnh hiếm và giỏ hoa do em tự làm để tặng các bác sĩ.
Theo định nghĩa của Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), bệnh hiếm là bệnh có tỷ lệ gặp một trên 2.000 người. Ước tính khoảng 3,5-6% dân số thế giới mắc bệnh hiếm, tương đương 300-450 triệu người. Khoảng 7.000 bệnh hiếm đã được biết đến, trong đó 72-80% nguyên nhân do di truyền, còn lại là nhiễm trùng, dị ứng, bệnh tự miễn.
Do phần lớn nguyên nhân từ di truyền, nên tác động của bệnh hiếm thường kéo dài, ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống từ nhẹ đến nghiêm trọng, thậm chí tử vong.
Tại Việt Nam, Bệnh viện Nhi Trung ương đi đầu trong chẩn đoán và điều trị bệnh hiếm. Khoảng 5 năm gần đây, Bệnh viện Nhi đồng 1 TP.HCM đã tập trung vào hướng đi này, mở ra cơ hội cho trẻ mắc những căn bệnh hiếm gặp.
Bác sĩ Nguyễn Thị Thanh Hương, Phó giám đốc Bệnh viện Nhi đồng 1 TP.HCM cho hay nơi này quản lý khoảng 500 trẻ mắc bệnh hiếm, với các nhóm bệnh khác nhau. Mỗi năm, có thêm hơn 50 bệnh nhi được phát hiện nhưng một số trẻ cũng tử vong.
Tại Ngày hội bệnh hiếm, bác sĩ Hương vui mừng thông báo thuốc điều trị bệnh Pompe đã được Bảo hiểm y tế chi trả tại Bệnh viện Nhi đồng 1, mở ra cơ hội rất lớn cho trẻ mắc những căn bệnh đặc biệt này. Mức trần của Bảo hiểm y tế cho bệnh hiếm tại Bệnh viện Nhi đồng 1 khoảng 10 tỷ đồng/năm.
Việc phát hiện, chẩn đoán và điều trị bệnh hiếm gặp rất nhiều khó khăn. Bác sĩ Hương cho rằng điều quan trọng nhất là bác sĩ phải nghĩ đến khả năng trẻ mắc bệnh. Khi đó, trẻ mới được thực hiện các xét nghiệm đặc biệt để chẩn đoán và có hướng điều trị.
"Các em là những mầm sống mãnh liệt và cha mẹ hãy tin rằng mình không đơn độc. Bác sĩ, nhân viên y tế sẽ không bao giờ buông tay và vì vậy, các anh chị đừng bao giờ từ bỏ", bác sĩ Hương chia sẻ.
Ho kéo dài dùng thuốc như thế nào? Ho kéo dài gây khó chịu và ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống của người bệnh. Có rất nhiều nguyên nhân dẫn đến ho kéo dài. Do đó, người bệnh nên đi khám để được điều trị đúng cách và hiệu quả. 1. Khi nào được gọi là ho kéo dài? Ho kéo dài là tình trạng ho trên 3 tuần không...