Bài học minh bạch dữ liệu nhìn từ những vụ tai tiếng của Roche

Là Công ty công nghệ sinh học, dược phẩm lớn nhất thế giới, Roche cũng không tránh được những vụ việc lùm xùm. Từ vụ tai tiếng mang tên Tamiflu của Roche cho thấy bài học về sự cần thiết của việc minh bạch dữ liệu.

Thiếu minh bạch dữ liệu – hậu quả khôn lường

Dù các thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng là tiêu chuẩn vàng trong các nghiên cứu y học nhưng trong trường hợp của Tamiflu, nhiều nghiên cứu đã không được quản lý một cách đầy đủ. Ví dụ, những người tham gia thử nghiệm đôi khi không thể hiện được rằng họ là những bệnh nhân thực. Các triệu chứng về đau dạ dày, đường ruột xảy ra trong thử nghiệm Tamiflu cũng được cho là đã bị che giấu.

Tài liệu về các biến chứng và tác dụng phụ của thuốc cũng thường là do thu thập được một cách thụ động hoặc chọn lọc. Đặc biệt, chẩn đoán về biến chứng của viêm phổi cũng thường được đ.ánh giá chỉ dựa trên việc tự thông cáo của bệnh nhân. Điều này là vô cùng đáng lo ngại.

Hãy tưởng tượng rằng trong một nghiên cứu y khoa, thay vì xem xét hồ sơ y tế hoặc chụp X-quang ngực để xem bệnh nhân nào bị viêm phổi, người kiểm tra chỉ tự hỏi bệnh nhân. Khi những chi tiết này được đưa ra ánh sáng, rõ ràng nhiều nghiên cứu của Tamiflu được xác định là sai lệch và không đáng tin cậy.

Điều quan trọng nhất là cho đến khi Cochrane tham gia và khăng khăng muốn có được dữ liệu, những chi tiết về các nghiên cứu cũng như những thiếu sót của nghiên cứu đã bị che giấu khỏi tầm nhìn của công chúng. Những lợi ích của Tamiflu đã được cường điệu hóa, tiềm ẩn những tác hại có thể xảy ra.

Vấn đề lớn nhất ở đây là Roche đã không vi phạm luật bằng cách giữ lại hoặc đạp chậm dữ liệu của họ. Cho đến nay, chi tiết từ các thử nghiệm lâm sàng, đặc biệt là các tài trợ của các công ty dược phẩm, đều thường không được công khai. Tamiflu vì vậy theo một cách nào đó đã trở thành điển hình của vấn đề không tiết lộ các thông tin chi tiết về các thử nghiệm lâm sàng. Có ý kiến cho rằng, có thể cũng có nhiều loại thuốc khác được các bác sĩ đưa ra quyết định điều trị dựa trên dữ liệu không đầy đủ và sai lệch.

Kinh hoàng thuốc ung thư vú không có tác dụng điều trị khối u

Năm 2012, Roche cũng đã bị giới chức Anh điều tra về cáo buộc đã che giấu hơn 15.000 báo cáo về các bệnh nhân đã t.ử v.ong khi dùng thuốc của hãng. Ngoài ra, hãng này còn bị cáo buộc đã không báo cáo về 65.000 trường hợp bị tác dụng phụ khi dùng thuốc.

Các phản ứng phụ được cho là đã xảy ra ở những bệnh nhân đã dùng những sản phẩm thuốc dùng để trị ung thư vú, ung thư ruột, viêm gan B; thuốc chữa bệnh về da và mắt của hãng. Dù chưa có bằng chứng về mối liên hệ trực tiếp giữa các vấn đề trên với thuốc của Roche nhưng giới quản lý Anh cho rằng chỉ riêng việc hãng này không báo cáo vấn đề đã là một điều cực kỳ nghiêm trọng. Cơ quan dược phẩm châu Âu cũng đã vào cuộc điều tra về việc không báo cáo một cách phù hợp về tác dụng phụ của thuốc do hãng sản xuất.

Vụ việc trên được phát hiện khi Cơ quan quản lý sản phẩm y tế và dược phẩm Anh (MHRA) tiến hành thanh tra thường kỳ quy trình sản xuất thuốc của Roche tại trụ sở ở Welwyn Garden City, Hertfordshire. Tại thời điểm thanh tra, khoảng 80.000 báo cáo về các loại thuốc do Roche giới thiệu tại Mỹ đã được thu thập thông qua một chương trình hỗ trợ bệnh nhân do hãng dược này tài trợ nhưng những báo cáo này đã không được đ.ánh giá về việc có cần phải báo cáo tới giới chức châu Âu hay không.

“Những báo cáo này bao gồm 15.161 báo cáo về các bệnh nhân đã t.ử v.ong và không rõ rằng những ca t.ử v.ong đó là do tiến triển tự nhiên của bệnh tật hay có liên quan đến thuốc”, EMA cho hay. Giám đốc điều hành MHRA khi đó là Kent Woods cho rằng hành động của Roche là không thể chấp nhận được và hệ thống báo cáo của họ có vấn đề. Bởi, theo thông tin được công bố, mọi trường hợp t.ử v.ong và bị tác dụng phụ do dùng thuốc của hãng đều được người dùng báo cáo lên trung tâm của Roche. Thế nhưng, nhân viên ở đây đã không chuyển thông tin cho đội an toàn thuốc đ.ánh giá.

Roche được đ.ánh giá là hãng dược thống trị thị trường thuốc trị ung thư toàn cầu trong gần 2 thập kỷ qua. Hãng này thống trị thị trường thuốc trị ung thư từ năm 2002, chủ yếu nhờ hợp tác với công ty công nghệ sinh học Genentech ở California mà sau đó được Roche thâu tóm vào năm 2009. Genentech chính là đơn vị đã phát triển 3 loại thuốc trị ung thư bán chạy nhất của Roche gồm Herceptin, Avastin và Rituxan.

Herceptin sử dụng để điều trị ung thư vú, Rituxan giúp điều trị ung thư hạch còn Avastin có tác dụng trong điều trị nhiều loại bệnh ung thư như ung thư đại trực tràng di căn, ung thư biểu mô cổ tử cung, ung thư biểu mô buồng trứng, ống dẫn trứng… 3 loại thuốc trị ung thư đắt đỏ này mang về cho Roche tổng doanh thu tới 235 tỷ USD trong khoảng 15 năm. Hơn 60% doanh thu dược phẩm hàng năm của Roche đến từ danh mục thuốc trị ung thư.

Năm 2011, Cơ quan Quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) đã ra quyết định thu hồi khỏi thị trường thuốc điều trị ung thư vú Avastin. Có điều, theo thông báo của FDA, loại thuốc trị ung thư này của Hãng dược Roche vẫn được phép sử dụng trong điều trị một số loại ung thư khác như ung thư ruột kết, phổi, thận, não.

Quan chức FDA Margaret A.Hamburg cho biết Avastin không có tác dụng điều trị khối u hoặc kéo dài sự sống của bệnh nhân mà còn tạo nên những tác dụng phụ nguy hiểm như nguy cơ đau tim, cao huyết áp, xuất huyết. Năm 2016, Cơ quan Kiểm soát dược phẩm Ấn Độ vừa cảnh báo, yêu cầu tất cả các bang trên cả nước không được phân phối thuốc điều trị ung thư Avastin của hãng dược phẩm Roche (Thụy Sĩ) để điều trị các bệnh về mắt sau khi phát hiện 15 bệnh nhân bị tổn thương thị lực sau khi sử dụng thuốc.

Trong năm 2018, doanh thu của Roche cao gấp hơn hai lần so với đối thủ đứng ngay sau công ty này. Tuy nhiên, ngôi vị này của công ty đã lung lay khi nhiều đối thủ gia nhập thị trường và tung ra các sản phẩm giá rẻ hơn, bào mòn doanh thu của các loại thuốc trị ung thư bán chạy nhất của Roche. Theo Công ty nghiên cứu thị trường EvaluatePharma, Roche sẽ mất khoảng 10 tỉ franc Thụy Sĩ (9,8 tỷ USD) doanh thu của Herceptin, Avastin và Rituxan vào năm 2022.

Minh Ngọc