14 năm, hơn 400 người mắc bệnh máu ác tính được ghép tế bào gốc thành công
Sau ca ghép tế bào gốc đầu tiên vào năm 2006, đến nay, Viện Huyết học đã ghép thành công khoảng 445 ca…
Các bệnh nhân mắc bệnh lý về máu đã được ghép tế bào gốc thành công có mặt tại lễ ra mắt CLB Ghép tế bào gốc
Giải pháp cuối cùng để cứu người bệnh
Trong buổi ra mắt CLB Bệnh nhân ghép tế bào gốc vào chiều 29/12, chị Dương Thị Xuân (Mèo Vạc, Hà Giang) vui mừng chia sẻ, giờ đây đã có thể sinh con thứ hai sau 4 năm ghép tủy chữa căn bệnh suy tủy thành công.
Theo lời chị Xuân, ngày chị 24 tuổi mới sinh con đầu lòng được hơn 1 năm thì phát hiện ra mình mắc căn bệnh suy tủy. Ban đầu là những nốt đỏ xuất hiện trên da, cơ thể mệt mỏi, chị Xuân tìm đến BV tỉnh thăm khám với xét nghiệm suy giảm cả 3 dòng ( hồng cầu, bạch cầu và tiểu cầu) và được chuyển lên Viện Huyết học để điều trị.
Khi căn bệnh “chống đối” với tất cả các phương pháp điều trị, ghép tế bào gốc là giải pháp duy nhất để cứu chị Xuân. Nhờ sự giúp đỡ của các mạnh thường quân, chị Xuân đã đủ kinh phí để tiến hành cuộc ghép tế bào gốc lấy từ tủy xương của anh trai mình.
“Mặc dù trước khi quyết định ghép tế bào gốc, tôi cũng đã biết một vài ca ghép không thành công nhưng tôi đặt lòng tin vào bác sĩ, chắc chắn ca ghép của tôi sẽ tốt đẹp”, chị Xuân chia sẻ. Hiện giờ, chị Xuân hoàn toàn bình phục, sinh hoạt như một người bình thường, không còn phải dùng thuốc nữa.
Chia sẻ về ghép tế bào gốc để điều trị cho các bệnh nhân mắc bệnh lý huyết học, BS. Vũ Thanh Bình, Trưởng Khoa ghép tế bào gốc, Viện Huyết học – truyền máu TƯ cho biết: “Trải qua 14 năm từ khi ca ghép tế bào gốc đầu tiên được thực hiện (vào năm 2006), đến tháng 11/2020, Viện Huyết học – Truyền máu TW đã thực hiện được 445 ca ghép tế bào gốc, trong đó có 234 ca ghép tự thân, 211 ca ghép đồng loài.
Video đang HOT
Thành lập CLB Ghép tế bào gốc để hỗ trợ bệnh nhân
Riêng về ghép đồng loài, Viện đã nghiên cứu và triển khai được nhiều kỹ thuật ghép phức tạp, từ nhiều nguồn tế bào gốc khác nhau như: Ghép tế bào gốc máu dây rốn (cùng huyết thống và không cùng huyết thống), ghép nửa hoà hợp (ghép haplotype), ghép nửa hoà hợp kết hợp với tế bào gốc máu dây rốn…”
Năm 2014, Viện Huyết học – Truyền máu TW là đơn vị đầu tiên thực hiện thành công ca ghép tế bào gốc từ máu dây rốn cộng đồng (không cùng huyết thống), đem lại cơ hội hồi sinh cho cả những người bệnh không tìm được nguồn tế bào gốc phù hợp từ người thân.
Đáng mừng là kết quả ghép đồng loài, thời gian sống sau 5 năm với bệnh nhân mắc suy Tuỷ xương/Đái huyết sắc tố là 70-80%; Thalassemia khoảng 70-80%; Nhóm bệnh ác tính là 50-60%. Và với ghép tự thân, tỷ lệ sống trên 5 năm trung bình 60-70%.
Cuộc chiến sinh tử, thử thách cả tinh thần lẫn vật chất
BS. Bình cho hay: “Đối với người bệnh, quá trình ghép tế bào gốc là một hành trình đầy khó khăn và thử thách cả về tinh thần và thể chất. Đã có nhiều người bệnh gọi đó là một cuộc chiến “sinh tử”, “như được sinh ra lần thứ 2″.
Người bệnh thực sự rất cần có thêm kiến thức từ các chuyên gia/bác sĩ để có biện pháp chăm sóc, duy trì sức khỏe. Đồng thời, họ cũng cần sự chia sẻ, động viên, cần được truyền thêm hy vọng và động lực từ những người bệnh đã ghép tế bào gốc để vượt qua cuộc chiến cam go bệnh tật”.
Cũng vì điều đó, Viện Huyết học – Truyền máu TW thành lập Câu lạc bộ Ghép tế bào gốc nhằm hỗ trợ người bệnh thêm thông tin, kiến thức về ghép tế bào gốc trong điều trị bệnh máu…
“Việc thành lập Câu lạc bộ bệnh nhân ghép là nguyện vọng, mong muốn tha thiết của người bệnh và cũng là trăn trở của các y bác sĩ. Hy vọng rằng, câu lạc bộ sẽ trở thành điểm tựa tinh thần của người bệnh, là cầu nối để đội ngũ nhân viên y tế chăm sóc, hỗ trợ tốt hơn cho người bệnh ghép, BS. Bình cho biết.
Ghép tủy cho bệnh nhân đột biến gien
Nếu mang trong mình căn bệnh hiếm có tên gọi là "Wiskott-Aldrich" - bệnh bẩm sinh do đột biến gien, bệnh nhân có thể tử vong bất cứ lúc nào, hầu hết không sống quá 15 tuổi
Đã có một số bệnh nhi được ghép tủy điều trị hội chứng Wiskott-Adlrich thành công. Bệnh viện Nhi trung ương đã nghiên cứu áp dụng phác đồ điều trị của Hiệp hội Ghép tủy châu Âu. Sau khi ghép, các chỉ số máu của trẻ như hồng cầu, bạch cầu, tiểu cầu trở về mức bình thường.
Không tìm ra nguyên nhân
Bệnh nhi T.V.T (ở Quảng Ninh) chào đời năm 2018. Một ngày sau sinh, cháu bị xuất hiện những nốt xuất huyết ở thành bụng, được chuyển đến Bệnh viện Nhi trung ương điều trị. Một tuần điều trị tại đây, các chỉ số xét nghiệm của cháu T. trong giới hạn bình thường nên được xuất viện.
Tháng 9-2019, khi tái khám lần 2, qua các xét nghiệm, bác sĩ nhận thấy tiểu cầu của cháu T. rất thấp kèm dấu hiệu xuất huyết ngoài da, đi ngoài ra máu. Nghi ngờ có thể mắc bệnh di truyền hiếm gặp, cháu T. được chỉ định xét nghiệm gien. Gia đình bất ngờ khi được bác sĩ thông báo con mình mắc căn bệnh hiếm Wiskott-Aldrich.
Vợ chồng chị N.T.D (ở Quảng Trị) có một con trai 7 tuổi (tên V.M). Cháu M. bị chàm rất nặng, đi ngoài ra máu, vợ chồng chị D. đã đưa cháu M. đi khắp các bệnh viện nhưng không tìm ra nguyên nhân. Tháng 4 vừa qua, cháu M. được chuyển tới Bệnh viện Nhi trung ương, tại đây cháu M. được chẩn đoán mắc hội chứng Wiskott-Aldrich.
BS Nguyễn Ngọc Quỳnh Lê, Khoa Miễn dịch - Dị ứng - Khớp Bệnh viện Nhi trung ương, cho biết Wiskott-Aldrich là bệnh hiếm, bẩm sinh do đột biến gien. Có đến 90% trẻ có biểu hiện giảm tiểu cầu (kèm kích thước tiểu cầu nhỏ) cùng các triệu chứng điển hình là chàm cơ địa, với trẻ sơ sinh là biểu hiện có nhiều "cứt trâu" trên đầu hoặc hay bị hăm tã.
Theo BS Quỳnh Lê, các nghiên cứu cho thấy nếu không được điều trị kịp thời, bệnh nhi mắc Wiskott-Aldrich sẽ không sống quá 15 tuổi. Tuy nhiên, thực tế trẻ mắc căn bệnh này thường tử vong ở độ tuổi sớm hơn. Những năm qua, bệnh viện tiếp nhận không ít bệnh nhân mắc Wiskott-Aldrich. Trong đó, chỉ có 2 trẻ sống được qua 7 tuổi, còn lại hầu hết đều tử vong trước 5 tuổi.
"Nguyên nhân tử vong do bệnh Wiskott-Aldrich gây ra là nhiễm khuẩn, xuất huyết não, xuất huyết tạng. Miễn dịch của người bệnh thường suy yếu nhanh chóng, các bé dần suy kiệt và tử vong vì các đợt nhiễm trùng do đáp ứng kém với thuốc" - BS Quỳnh Lê nói.
Bác sĩ thăm khám cho bệnh nhi mắc Wiskott-Aldrich sau khi được ghép tủy thành công (Ảnh: LÊ MAI)
Ghép tủy - con đường sống
TS-BS Lê Quỳnh Chi, Trưởng Khoa Miễn dịch - Dị ứng - Khớp, Bệnh viện Nhi trung ương, cho biết trong số những bệnh nhi điều trị tại bệnh viện, trong đó bệnh nhi nhỏ tuổi nhất là 5 tháng, lớn nhất là 7 tuổi. Phần lớn những bệnh nhi này thường có rất nhiều biến chứng của bệnh như di chứng xuất huyết não, tình trạng viêm da cơ địa nặng, tổn thương mắt... và đều có chỉ định ghép tủy (ghép tế bào gốc). Đây là liệu pháp điều trị kỹ thuật cao, đưa tế bào gốc tạo máu vào cơ thể thay cho tế bào gốc bị tổn thương hoặc bất thường.
BS Chi cho biết đã có một số bệnh nhi được ghép tủy điều trị hội chứng Wiskott-Adlrich thành công. Mới nhất là bệnh nhi T.V.T (2 tuổi) ở Quảng Ninh được ghép tủy từ nguồn hiến là người chị. "Cuối tháng 2-2020, bệnh nhi được ghép tủy theo phác đồ điều trị của Hiệp hội Ghép tủy châu Âu. Trước ghép tủy, cháu phải trải qua 1 tuần điều trị hóa chất để diệt tủy. Nhờ quá trình trước khi ghép được chuẩn bị kỹ nên bệnh nhi không bị các tai biến sau ghép. Các biến chứng sau ghép như sốt giảm bạch cầu hạt, viêm niêm mạc... đều được phát hiện sớm và kiểm soát tốt. Ba tuần sau khi ghép, nguồn tủy mới đã phát triển đạt đến 87%. Gần 5 tuần sau đó, kết quả xét nghiệm tủy mới đạt 100%. Các chỉ số máu của bệnh nhi V.T như hồng cầu, bạch cầu, tiểu cầu đã trở về mức bình thường" - BS Chi chia sẻ.
PGS-TS Lê Thị Minh Hương - nguyên Phó Giám đốc Bệnh viện Nhi trung ương, cho biết bệnh Wiskott-Aldrich thường biểu hiện rất sớm trong vòng 1-2 tháng đầu tiên sau sinh. Hội chứng này biểu hiện bằng tình trạng suy giảm chức năng các tế bào lympho T và B. Bệnh nhân thường rất nhạy cảm với các tác nhân gây bệnh như vi khuẩn, virus, nấm và ký sinh trùng. Theo thời gian, chức năng của các tế bào lympho T và B ngày càng suy giảm nặng, khiến trẻ mắc các bệnh nhiễm khuẩn cơ hội với tần suất và mức độ ngày càng lớn. Hội chứng này còn làm giảm số lượng và chức năng của tiểu cầu - một yếu tố rất quan trọng trong quá trình đông máu của cơ thể. Từ đó trẻ có biểu hiện chảy máu ngoài da, niêm mạc, nặng hơn có thể đi ngoài ra máu, đi tiểu ra máu và nguy hiểm nhất là biến chứng xuất huyết não. Bên cạnh đó, trẻ còn có thể bị viêm da cơ địa, làm tăng nguy cơ nhiễm khuẩn qua làn da tổn thương.
Trường hợp được ghép tủy thành công, trẻ mắc bệnh này hoàn toàn khỏi bệnh và có cuộc sống bình thường như những trẻ khác. Tuy nhiên, khó khăn nhất với các gia đình có con mắc căn bệnh hiếm gặp Wiskott-Aldrich là chi phí điều trị rất cao. Hiện quỹ BHYT mới chi trả một phần cho các ca ghép tủy, trong khi số tiền thực hiện là hàng trăm triệu đồng, thậm chí có thể lên tới 1-2 tỉ đồng.
"Để điều trị bệnh Wiskott-Aldrich cần chi phí rất lớn. Mong muốn của gia đình người bệnh và của các bác sĩ điều trị là cơ quan bảo hiểm cùng các tổ chức xã hội sớm có chính sách hỗ trợ để giảm bớt gánh nặng về viện phí cho gia đình bệnh nhân" - BS Chi bày tỏ.
Đề phòng những nguy cơ hiếm gặp do truyền máu Trong trường hợp mất máu nghiêm trọng, truyền máu có thể cần thiết để giúp phục hồi sức khỏe. Mặc dù hiếm xảy ra, tuy nhiên một số phản ứng có thể xảy ra trong quá trình truyền máu. Trong quá trình truyền máu, các thành phần thông thường nhất của máu được truyền là huyết tương, tiểu cầu hoặc hồng cầu. Điều...