Novartis thất bại trong thử nghiệm thuốc ngừa đột quỵ thế hệ mới

Hãng dược phẩm Thụy Sĩ Novartis ngày 4/9 vừa chính thức thông báo về thất bại của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối đối với Pelacarsen.

Đây là loại thuốc thử nghiệm nhằm làm giảm nguy cơ đau tim và đột quỵ ở những người mang yếu tố nguy cơ di truyền.

Thông tin này ngay lập tức tạo nên phản ứng tiêu cực trên thị trường chứng khoán, khiến cổ phiếu của Novartis niêm yết tại Mỹ giảm 5%. Trong khi đó, cổ phiếu của Ionis Pharmaceuticals, đối tác phát triển cùng Novartis, hứng chịu mức sụt giảm tới 12% trong phiên giao dịch ngoài giờ.

Pelacarsen được thiết kế dưới dạng mũi tiêm dưới da mỗi tháng 1 lần. Tác dụng chính của thuốc là làm hạ nồng độ Lipoprotein a (viết tắt là Lp(a)), một dạng cholesterol có tính di truyền liên quan chặt chẽ đến nguy cơ mắc các bệnh lý tim mạch.

Hiện nay, thế giới vẫn chưa có phương pháp điều trị nào được phê chuẩn chuyên biệt để hạ nồng độ loại mỡ máu đặc thù này, dù ước tính có tới khoảng 20% dân số toàn cầu chịu ảnh hưởng.

Novartis chính thức thông báo về thất bại của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối đối với Pelacarsen. Ảnh minh họa: The Clinical Trial Vanguard

Thử nghiệm đối với Pelacarsen được tiến hành trên quy mô lớn, kéo dài hơn 6 năm với sự tham gia của hơn 8.000 bệnh nhân đã được kiểm soát tốt lượng cholesterol xấu thông thường. Kết quả cho thấy dù giúp giảm lượng Lp(a) đúng như các nghiên cứu trước đó, thuốc lại không giúp giảm đáng kể nguy cơ xảy ra các biến cố tim mạch nguy hiểm như đau tim hay đột quỵ.

Kết quả này như “giội gáo nước lạnh” vào nỗ lực làm mới danh mục sản phẩm của Novartis, trong bối cảnh hãng dược Thụy Sĩ đang phải đối mặt với áp lực mất bản quyền nhiều loại thuốc quan trọng cũng như sự sụt giảm doanh thu từ Entresto, dòng thuốc điều trị suy tim chủ lực của hãng.

“Đây không phải là những kết quả mà chúng tôi kỳ vọng, nhưng chúng cung cấp bằng chứng quan trọng giúp nâng cao hiểu biết khoa học về mối quan hệ giữa việc hạ Lp(a) và các kết quả tim mạch”, ông Shreeram Aradhye, Trưởng bộ phận y khoa của Novartis chia sẻ.

Giới đầu tư từng đặt rất nhiều kỳ vọng vào Pelacarsen cùng với thuốc chống viêm Remibrutinib và liệu pháp gen Del-desiran. Nhóm ba sản phẩm này được kỳ vọng sẽ trở thành động lực tăng trưởng dài hạn cho Novartis, với tổng doanh thu đỉnh điểm có thể vượt mốc 10 tỷ USD/năm nếu được phê duyệt.

Đánh giá về sự cố này, chuyên gia phân tích Geoff Meacham thuộc tập đoàn tài chính Citi cho rằng cộng đồng y khoa cần thêm dữ liệu đầy đủ để xác định xem nguyên nhân thất bại bắt nguồn từ đâu – do cơ chế hoạt động của thuốc, do mức độ giảm nồng độ Lp(a) chưa đủ, do thiết kế của thử nghiệm, hay do hoài nghi về việc giảm Lp(a) có thực sự giúp giảm nguy cơ mắc bệnh tim hay không.

Cũng theo ông Meacham, thất bại của một nghiên cứu đánh giá kết quả lâm sàng quy mô lớn đầu tiên này sẽ làm giảm niềm tin đối với toàn bộ nhóm thuốc hạ Lp(a).

Điều này tạo ra áp lực đè nặng lên các nghiên cứu giai đoạn sau của các đối thủ cạnh tranh, như Olpasiran do Amgen phát triển hay Lepodisiran của Eli Lilly. Minh chứng là ngay sau khi tin tức từ Novartis hôm 4/9 được đưa ra, cổ phiếu của Amgen cũng ghi nhận mức giảm 5% trong phiên giao dịch muộn.

Bên cạnh đó, sự phát triển của các phương pháp điều trị tim mạch hiện đại cũng vô hình trung tạo ra rào cản lớn cho những loại thuốc mới. Việc người bệnh hiện nay sử dụng phổ biến các dòng thuốc statin liều cao hoặc các thuốc giảm cân thế hệ mới giúp giảm đáng kể tỷ lệ gặp biến cố tim mạch trong quá trình thử nghiệm.

Do đó, các dòng thuốc đang thử nghiệm như Pelacarsen trở nên vô cùng khó khăn trong việc chứng minh khả năng mang lại hiệu quả bảo vệ vượt trội so với các liệu pháp sẵn có. Dự kiến, toàn bộ dữ liệu chi tiết của cuộc thử nghiệm này sẽ được Novartis và Ionis công bố tại một hội nghị y khoa trong thời gian tới.