Lần đầu tiên phát triển thuốc trị chứng rối loạn gây cảm giác đói không kiểm soát ở trẻ em

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa phê duyệt Vykat XR, loại thuốc đầu tiên điều trị hội chứng Prader-Willi (PWS), một rối loạn di truyền hiếm gặp gây cảm giác đói dữ dội và dai dẳng ở trẻ em.

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ

Loại thuốc này có tác dụng điều trị chứng ăn nhiều, triệu chứng đặc trưng của hội chứng Prader-Willi, một rối loạn di truyền do mất toàn bộ hoặc một phần nhiễm sắc thể 15 ảnh hưởng đến quá trình điều hòa biểu hiện gene hoặc cách bật và tắt gene. Tình trạng này đang ảnh hưởng đến khoảng 50.000 người tính riêng ở Hoa Kỳ, đặc biệt trong các khía cạnh hàng ngày của cuộc sống như ăn uống, hành vi và tâm trạng.

Các triệu chứng của hội chứng này có thể xuất hiện ngay khi trẻ vừa chào đời với trương lực cơ thấp và không thể bú mẹ. Khi bệnh nhi lớn lên, trẻ em phát triển chứng ăn quá mức, cảm giác đói không thể thỏa mãn ngay cả sau bữa ăn. Điều này có thể xảy ra sớm nhất là từ bốn tuổi nhưng trung bình, bắt đầu vào khoảng tám tuổi và sau đó kéo dài đến tuổi trưởng thành. Cảm giác thèm ăn tăng lên có thể dẫn đến tăng cân nhanh chóng và nếu không được kiểm soát, các bé sẽ dễ mắc béo phì và các vấn đề liên quan như khó thở và bệnh tim. Công ty ước tính tuổi thọ trung bình của những người mắc bệnh này là từ 21 đến 29 tuổi.

Bắt đầu từ tháng 4 năm 2025, Công ty Soleno có kế hoạch cung cấp loại thuốc này tại Hoa Kỳ cho những bệnh nhân từ bốn tuổi trở lên mắc PWS kèm chứng ăn nhiều. Công ty cho biết loại thuốc này sẽ có chi phí trung bình hàng năm là 466.200 USD và sẽ được định lượng theo cân nặng của bệnh nhân. Các viên thuốc uống 1 lần mỗi ngày này được thiết kế để tác động vào não nhằm giảm tiết một loại peptide có tác dụng điều chỉnh cảm giác thèm ăn.

Anthony Holland, Chủ tịch của Tổ chức Hội chứng Prader-Willi Quốc tế, cho biết sẽ hợp tác chặt chẽ với công ty Soleno cũng như các tổ chức y tế toàn cầu khác để mở rộng khả năng tiếp cận loại thuốc này trên toàn thế giới . “Một trong những nhiệm vụ của tổ chức chúng tôi sẽ là vận động sử dụng rộng rãi hơn”, Holland cho hay.